사노피社는 유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)가 자사의 동종계열 최초 선택적 Rho 연관 코일드 코일(coiled-coil) 인산화효소 2(ROCK2) 저해제 ‘레주록’(Rezurock: 벨루모수딜)의 조건부 승인을 권고하는 긍정적인 의견을 제시했다고 지난달 30일 공표했다.

CHMP가 허가를 권고한 ‘레주록’의 적응증은 체중이 최소한 40kg에 해당하는 12세 이상의 소아‧성인 만성 이식편대 숙주병(cGVHD) 환자들을 치료하기 위해 사용하는 용도이다.

‘레주록’은 다른 치료대안들의 임상적 유익성이 제한적으로 나타나거나, 다른 치료대안들의 사용이 적합하지 않거나, 다른 치료대안들이 고갈되었을 때 사용하는 치료제이다.

사노피 측은 지난해 10월 CHMP가 허가를 권고하지 않는 부정적인 의견을 제시함에 따라 재검토를 신청한 끝에 이번에 긍정적인 성과를 도출한 것이다.

‘레주록’의 승인 유무에 대한 EU 집행위원회의 최종결정은 차후 수 주 이내에 나올 수 있을 것으로 보인다.

프랑스 파리 소르본대학 및 聖 앙투안 병원의 모하마드 모티 교수(혈액질환‧세포치료제)는 “만성 이식편대 숙주병이 다양한 장기(臟器)들에 영향을 미칠 수 닜는 데다 환자들의 일상생활에 심대한 영향을 미칠 수 있고, 일상적인 활동을 제한하는 만큼 정서적으로도 조종을 울리고 있는 질환”이라고 지적했다.

다른 치료대안들이 고갈된 환자들에게 이처럼 긍정적인 의견이 제시된 것은 이처럼 도전적인 증상을 보다 더 충실하게 관리할 수 있는 우리의 역량을 배양하는 데 중요한 진전이 이루어진 것이라는 말로 의의를 강조하기도 했다.

사노피社 제네럴 메디슨 부문의 올리비에 샤메이 부사장은 “EU 각국의 만성 이식편대 숙주병 환자들을 위해 사용이 가능한 후기 치료단계의 대안들이 제한적인 현실에서 우리가 CHMP에 재검토를 요청했던 것”이라면서 “새로운 시판 후 확증시험을 진행하기 위해서도 사세를 집중해 왔다”고 말했다.

샤메이 부사장은 뒤이어 “사노피가 변함없이 만성 이식편대 숙주병 커뮤니티를 위한 지원을 아끼지 않고 있다”며 “CHMP가 긍정적인 의견을 제시한 것은 환영해 마지 않을 일”이라고 설명했다.

덕분에 새로운 치료대안을 학수고대하고 있는 청소년 및 성인 만성 이식편대 숙주병 환자들을 위한 새로운 치료제가 EU 각국에 공급될 수 있도록 하는 데 한 걸음 더 성큼 다가서게 된 것이라고 덧붙이기도 했다.

CHMP는 몇몇 임상시험과 실제 임상현장 입증자료에서 확보된 효능‧안전성 결과를 근거로 이처럼 긍정적인 의견을 집약한 것이다.

이 가운데는 피험자 무작위 분류, 다기관 시험으로 이루어진 임상 2상 ‘ROCKstar 시험’이 포함되어 있다.

‘ROCKstar 시험’은 조혈모세포 이식수술과 최소한 2회에 걸쳐 전신요법제를 사용해 치료를 진행한 이후 단계의 만성 이식편대 숙주병 환자들을 대상으로 ‘레주록’이 나타내는 임상적으로 유의미하고 지속적인 반응을 입증한 시험례이다.

시험에서 ‘레주록’을 사용한 치료는 대체로 양호한 내약성을 내보였다.

CHMP가 조건부 승인을 권고함에 따라 사노피 측은 피험자 무작위 분류, 대조시험 방식의 확증시험을 진행해야 한다.

현제 ‘레주록’은 미국, 영국 및 캐나다 등 전 세계 20개국에서 최소한 2회에 걸쳐 전신요법제를 사용해 치료를 진행했지만 실패한 이후 단계의 12세 이상 만성 이식편대 숙주병 환자들을 위한 치료제로 허가를 취득해 사용되고 있다.

다만 중국에서는 앞서 한차례 전신요법제를 사용했지만, 치료에 실패한 환자들을 위한 치료제로 발매를 승인받았다.

‘레주록’은 지난 2021년 7월 미국에서 처음 허가를 취득한 후 지금까지 발매를 승인받은 전체 국가에서 총 1만7,000여명의 만성 이식편대 숙주병 환자들을 치료하는 데 사용됐다.