미국 노스 캐롤라이나州 리서치 트라이앵글 파크 인근도시 캐리에 소재한 전문 제약기업 벨록시스 파마슈티컬스社(Veloxis Pharmaceuticals)는 고형장기 이식수술을 진행할 때 수반될 수 있는 급성 거부반응 예방제로 개발 중인 면역억제 유지요법제 페그라이제프루멘트(pegrizeprument)가 FDA에 의해 ‘희귀의약품’으로 지정됐다고 21일 공표했다.

페그라이제프루멘트는 간 이식수술을 받은 환자들에게서 장기 거부반응을 예방하는 용도로 개발이 진행 중이다.

페길화 모노클로날 항체 단편의 일종으로 직접적으로는 CD28 항체 매개 T세포 활성화를 차단하고, 간접적으로는 세포독성 T-림프구 연관 항원-4(CTLA-4) 매개 면역억제 기능을 유도하는 이중작용 기전을 나타내는 면역억제 유지요법제로 기대되고 있다.

벨록시스 파마슈티컬스社는 의약품을 포함해 다양한 사업을 전개하고 있는 일본의 종합화학기업 아사히 카세이社(Asahi Kasei‧旭化成)의 계열사이다.

페그라이제프루멘트가 ‘희귀의약품’ 지위를 부여받음에 따라 벨록시스 파마슈티컬스는 세계 각국에서 동소성(同所性: 장기를 제거한 후 그 자리에 공여자의 건강한 장기를 이식하는 수술법) 간 이식수술을 받는 환자들의 충족되지 못한 의료상의 니즈에 대응할 수 있을 것이라는 기대감을 한층 더 무게를 실을 수 있게 됐다.

이와 관련, 간 이식수술은 급성 간부전, 만성 간부전 또는 원발성 간얌 환자들의 생명을 구할 수 있는 치료법으로 자리매김하고 있다.

하지만 동소성 간 이식수술을 받은 환자들은 평생동안 면역억제를 필요로 하고, 이로 인해 복잡한 약물투여를 진행해야 하거나, 병발질환 독성이 수반될 수 있는 것으로 알려져 있다.

장기 이식수술의 진전에도 불구하고 면역억제로 인한 합병증이나 동종이식 거부반응이 환자들의 생존에 부정적인 영향을 미칠 수 있는 것으로 지적되고 있든 형편이기도 하다.

이 때문에 합병증에 대응하면서 충분한 면역억제 효과를 유지하는 새로운 치료제들을 필요로 하는 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 것이 현실이다.

벨록시스 파마슈티컬스社의 스테이시 휠러 대표는 “FDA의 결정을 환영해 마지 않는다”면서 “간 이식수술을 받은 환자들의 치료결과를 개선해 줄 획기적인(groundbreaking) 치료제들을 필요로 하는 니즈가 높게 존재하기 때문”이라고 말했다.

‘희귀의약품’ 지위를 부여받은 것은 페그라이제프루멘트의 개발을 진행하는 과정에서 중요한 진전이 이루어진 것이라 할 수 있을 것이라고 휠러 대표는 설명했다.

벨록시스 파마슈티컬스는 이식수술을 받은 환자들의 삶을 개선해 줄 혁신적인 치료제들에 대한 연구‧개발을 진행하는 데 변함없이 사세를 집중해 나갈 것이라고 덧붙이기도 했다.

새로운 면역억제제 치료대안이 부재한 현실에서 ‘희귀의약품’ 지위를 부여받은 것은 페그라이제프루멘트가 동소성 간 이식수술을 필요로 하는 환자들의 니즈에 부응할 수 있을 것이라는 잠재력에 대한 기대감을 갖게 하는 것이어서 주목할 만해 보인다.

벨록시스 파마슈티컬스는 고형장기 이식수술을 받은 환자들의 충족되지 못한 의료상의 니즈에 대응할 수 있도록 하기 위해 페그라이제프루멘트의 연구‧개발을 진행하는 데 사세를 집중해 나간다는 방침이다.