미국 매사추세츠州 보스턴 인근도시 프래밍험에 본사를 둔 경구용 희귀질환 치료제 개발 전문 제약기업 칼비스타 파마슈티컬스社(KalVista Pharmaceuticals)는 자사의 새로운 혈장 칼리크레인(kallikrein) 저해제 ‘엑털리’(Ekterly: 세베트랄스타트)가 일본 후생노동성(MHLW)의 제조‧발매 허가를 취득했다고 22일 공표했다.

‘엑털리’는 12세 이상의 청소년‧성인환자들에게서 유전성 혈관부종(HAE)의 급성발작에 대응하는 치료제로 발매를 승인받았다.

일본에서 유전성 혈관부종 환자들이 필요로 할 때 투약하는 경구요법제가 허가를 취득한 것은 ‘엑섵리’가 최초이자 유일하다.

이로써 ‘엑털리’는 지난 7월 이래 미국, 영국, 유럽연합(EU), 스위스, 호주 및 싱가포르에 이어 7번째로 허가관문을 뛰어넘는 개가를 올리게 됐다.

일본시장에서 ‘엑털리’의 발매를 칼비스타 파마슈티컬스社의 제휴기업인 카켄제약(Kaken Pharmaceutical)에 맡게 된다.

카켄제약은 ‘엑털리’가 일본 국민건강보험제도(NHI) 목록에 등재된 직후부터 발매에 돌입할 예정이다.

칼비스타 파마슈티컬스社의 벤 팔레이코 대표는 “일본에서 ‘엑털리’가 허가를 취득한 것이 세계 각국에서 유전성 혈관부종 환자들이 필요로 할 때 투약하는 최초이자 유일한 경구요법제를 선보이고자 우리가 이어온 여정에서 또 하나의 중요한 성과에 도달했음을 의미하는 것”이라는 말로 환영의 뜻을 표시했다.

그는 뒤이어 “우리의 일본 내 조직이 이 같은 성과에 도달하기 위해 각고의 노력을 기울여 왔다는 사실을 잘 알고 있다”며 “카켄제약이 발매를 준비해 온 것에도 감사의 뜻을 표하면서 ‘엑털리’가 일본시장에서 환자들에게 하루빨리 공급이 개시될 수 있도록 뒷받침할 것”이라고 언급했다.

‘엑털리’가 발매를 승인받은 것은 새롭고 효과적인 치료제를 시급하게 원하는 의료상의 니즈가 존재한다는 사실 뿐 아니라 유전성 혈관부종으로 인한 영향을 받고 있는 환자들과 환자가족들의 삶을 유의미하게 개선하는 데 이 치료제가 도움을 줄 수 있을 것이라는 잠재력에 무게를 싣게 하는 부분이라고 덧붙이기도 했다.

앞서 ‘엑털리’는 지난해 12월 일본에서 ‘희귀의약품’ 지위를 부여받은 바 있다.

후생성은 임상 3상 ‘KONFIDENT 시험’에서 도출된 결과를 근거로 ‘엑털리’의 발매를 승인한 것이다.

‘KONFIDENT 시험’은 지금까지 유전성 혈관부종과 관련해서 이루어진 최대 규모의 임상시험례이다.

이 시험에서 확보되어 지난해 5월 의학 학술지 ‘뉴 잉글랜드 저널 오브 메디슨’에 게재된 자료를 보면 ‘엑털리’는 유전성 혈관부종 증상을 괄목할 만하고 신속하게 완화시켜 준 것으로 입증된 데다 증상 발작 중증도를 감소시켜 준 것으로 나타났고, 플라시보 대조그룹에 비해 증상 발작 해소 측면에서도 우위를 내보였다.

‘엑털리’를 복용한 피험자 그룹은 이와 함께 양호한 내약성을 나타냈고, 안전성 프로필은 플라시보 대조그룹과 대동소이하게 나타났다.

‘KONFIDENT 시험’에는 전 세계 20개국 66개 의료기관에서 총 136명의 유전성 혈관부종 환자들이 피험자로 참여해 무작위 분류를 거쳐 ‘엑털리’ 또는 플라시보를 복용했다.