사노피社는 성인 비 재발성, 이차진행성 다발성 경화증(nrSPMS) 환자 치료제로 제출되었던 톨레브루티닙(tolebrutinib)의 허가신청 건과 관련, FDA가 반려를 통보해 왔다고 24일 공표했다.

앞서 사노피 측은 지난 15일 진행 중인 심사상황과 관련한 최신경과를 공개하면서 FDA가 당초 목표일정으로 예상되었던 12월 28일보다 심사기간이 연장될 것으로 보인다고 공개한 바 있다.

당시 사노피 측은 톨레브루티닙의 승인 유무에 대한 FDA의 결론 도출시점이 내년 1/4분기 말경이 될 것으로 예상하면서 비 재발성, 이차진행성 다발성 경화증 환자들을 대상으로 한 톨레브루티닙의 동정적 사용 프로그램 프로토콜을 제출했다고 공표했었다.

이 같은 발표는 사노피 측이 FDA와 협의를 진행한 끝에 조정된 목표일정을 코앞에 두고 나온 것이었다.

톨레브루티닙은 경구용, 뇌 투과성, 브루톤 티로신 인산화효소(BTK) 저해제의 일종이다.

사노피社의 우만 아슈라피안 부회장 겸 연구‧개발 담당대표는 “오늘 FDA의 결정으로 앞서 FDA가 우리에게 발송했던 회신으로 인한 심사방향에 크고 유의미한 변화가 불가피하게 된 것”이라면서 “FDA의 조치에 심심한 유감의 뜻을 표하고자 한다(very disappointed)”고 말했다.

그는 뒤이어 “다발성 경화증 환자들에게서 장애의 진행이 여전히 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 부문”이라며 “톨레브루티닙은 이처럼 크게 존재하는 치료상의 간극에 대응할 수 있는 잠재력을 인정한 FDA에 의해 앞서 ‘혁신 치료제’로 지정될 수 있었던 것”이라고 상기시켰다.

우리는 FDA가 검토할 만한 모든 고려사항들을 확인하고자 전문가, 의사 및 환자들과 충분하게 의견을 교환했을 것으로 믿는다고 덧붙이기도 했다.

아슈라피안 부회장은 또 “톨레브루티닙이 앞으로 나아갈 길을 찾기 위해 FDA와 변함없이 긴밀하게 협력하면서 궁극적으로 다발성 경화증 커뮤니티를 위해 우리가 기여할 수 있는 대안을 찾을 것”이라고 말했다.

톨레브루티닙은 지난 7월 아랍에리미트(UAE)에서 성인 비 재발성, 이차진행성 다발성 경화증 치료제로 허가를 취득한 바 있다.

당시 UAE는 재발활성과 무관하게 장애의 축적을 지연시키는 용도로도 톨레브루티닙을 승인했다.

현재 톨레브루티닙은 유럽연합(EU)을 포함한 일부 국가에서도 승인 유무를 결정하기 위한 심사가 진행 중이다.