룬드벡社는 자사가 발달성‧뇌전증성 뇌병증(DEEs) 관련 발작 증상 치료제로 개발 중인 벡시카세린(bexicaserin‧LP352)의 새로운 파이프라인 자료가 공개될 것이라고 2일 공표했다.

미국 조지아州 애틀란타에서 5~9일 개최되는 2025년 미국 뇌전증학회(AES) 연례 학술회의에서 포괄적인 자료들이 발표될 예정이라는 것이다.

벡시카세린은 경구용 중추 작용형 5-히드록시트립타민 2C(5-HT2C) 수용체 초작용제(superagonist)의 일종으로 5-HT2B와 5-HT2A 수용체 하위유형에는 관여하지 않아 심혈관계 독성 위험성을 최소화시켜 줄 수 있을 것으로 기대를 모으고 있다.

이번에 미국 뇌전증학회에서 발표될 포괄적인 자료들 가운데는 임상 1b/2a상 ‘PACIFIC 시험’과 이 시험의 개방표지 연장시험(OLE)에서 도출된 결과를 놓고 사후(事後) 분석한 내용 등이 포함되어 있다.

이를 통해 벡시카세린이 발달성‧뇌전증성 뇌병증 환자들에게 나타내는 초기 반응과 장기간 지속적으로 나타나는 효과 등이 조명될 수 있을 전망이다.

발달성‧뇌전증성 뇌병증(DEEs)은 아동기에 발병하는 중증 희귀 뇌전증의 일종으로 약물 저항성 발작과 발달장애, 지적장애 등을 수반하는 것으로 알려져 있다.

발달성‧뇌전증성 뇌병증 환자들은 뇌 내부에서 과도한 전기적 활성이 나타나 발작과 인징장애로 이어지고, 결국 환자들은 보호자에게 크게 의존하게 된다.

현재 발달성‧뇌전증성 뇌병증은 일부 세부유형을 적응증으로 하는 항경련제들(ASMs)이 허가를 취득해 사용되고 있을 뿐이어서 대부분의 환자들은 아직까지 발매를 승인받은 치료대안을 확보하지 못하고 있는 형편이다.

룬드벡社의 요한 루트만 부회장 겸 연구‧개발 담당대표는 “대부분의 발달성‧뇌전증성 뇌병증 환자들이 기존의 항경련제들에 저항성을 나타내는 관계로 별다른 치료대안을 찾지 못하고 있는 것”이라면서 “그런데 벡시카세린 관련 자료를 보면 주목하지 않을 수 없어 보인다(compelling)”고 강조했다.

복용 초기부터 뇌전증 증상들이 감소한 데다 시험이 진행된 기간 동안 유지됐고, 이 같은 시험결과는 벡시카세린이 다양한 유형의 뇌전증에 대응하는 동종계열 최초 치료대안으로 자리매김할 잠재적 가능성에 무게를 싣게 하기 때문이라는 것이다.

실제로 공개된 새로운 분석결과를 보면 벡시카세린을 사용한 유도요법을 개시한 후 2주차에 불과한 초기부터 운동발작 증상이 손꼽아 헤아릴 수 있을 만큼 감소했고, 이 같은 효과가 개방표지 연장시험 기간까지 줄곧 유지된 것으로 나타났다.

또한 이 같은 반응은 발달성‧뇌전증성 뇌병증의 세부유형들에 걸쳐 일관되게 관찰됐다.

아울러 ‘PACIFIC 시험’이 진행된 기간 동안 벡시카세린은 대체로 양호한 내약성을 내보였고, 주목할 만한 안전성 우려사안은 확인되지 않았다.

다만 벡시카세린을 복용한 피험자 그룹 가운데 3명에서 발목 골절, 변비, 뇌전증 증가 등의 중증 부작용이 보고됐다.

용량 적정화 기간 동안 벡시카세린을 복용한 피험자 그룹의 16.3%가 부작용으로 인해 복용이 중단됐고, 유지기간 동안에는 4.7%가 같은 사유로 시험 참여가 중지됐다.

개방표지 연장시험 기간 동안 안전성 측면의 새로운 문제는 관찰되지 않았다.

이번 학술회의에서 룬드벡 측은 ‘PACIFIC 시험’의 2년 추적조사 결과까지 공개할 예정이다.

이를 통해 다양한 발달성‧뇌전증성 뇌병증 증상들에 걸쳐 벡시카세린이 나타낸 지속적이고 일관된 효능과 작용기전, 약물체내동태, 무시할 만해 보이는 약물상호작용 등에 대한 상세정보들이 공개될 수 있을 것으로 보인다.

벡시카세린은 아직 개발이 진행 중인 후보물질이어서 전 세계 어느 국가에서도 허가를 취득하기 이전의 단계이고, 효능‧안전성 또한 아직까지 확립되지 않았다.