리제네론 파마슈티컬스社가 미국 매사추세츠州 서머빌에 소재한 유전자 쓰기(Gene Writing) 및 전달 플랫폼 개발 전문 생명공학기업 테세라 테라퓨틱스社(Tessera Therapeutics)와 글로벌 제휴에 합의했다고 1일 공표했다.

양사는 테세라 테라퓨틱스 측이 보유한 선도적인 생체 내 유전자 쓰기 프로그램 ‘TSRA-196’의 개발‧발매를 진행하기 위해 손을 맞잡은 것이다.

‘TSRA-196’은 폐와 간 또는 두 장기(臟器)들에 모두 영향을 미칠 수 있는 선천성 단일 유전자성 질환의 일종으로 현재 미국과 유럽 각국의 전체 환자 수가 20만명선에 달할 것으로 추정되는 알파-1 항트립신 결핍증(AATD) 치료제 후보물질이다.

환자들에게 1회 투여하면 유전자 변이 기저 알파-1 항트립신 결핍증을 정밀하게 교정해 기능성 알파-1 항트립신(AAT) 단백질의 생산이 회복되도록 하는 데 목표를 두고 설계된 기대주가 ‘TSRA-196’이다.

테세라 테라퓨틱스 측은 연내에 FDA에 ‘TSRA-196’의 임상시험 계획(IND) 및 다수의 임상시험 신청서를 제출할 수 있을 것으로 예상하고 있다.

양사의 제휴는 리제네론 파마슈티컬스의 제약업계를 선도하는 유전학 및 새로운 유전자 치료제들의 검증된 개발 역량이 테세라 테라퓨틱스 측이 보유한 혁신적인 유전자 쓰기‧독자보유 비 바리어스 전달 플랫폼과 결합될 수 있게 되었음을 의미하는 것이다.

합의를 도출함에 따라 양사는 개발비용을 분담하고, ‘TSRA-196’과 관련한 미래의 잠재적 이익을 공평하게 나눠 갖기로 했다.

테세라 테라퓨틱스는 리제네론 파마슈티컬스 측으로부터 1억5,000만 달러의 계약성사 선불금을 현금과 지분투자를 통해 지급받기로 했다.

또한 테세라 테라퓨틱스는 총 1억2,500만 달러의 중‧단기 개발 성과금을 건네받을 수 있는 권한을 확보했다.

테세라 테라퓨틱스는 최초 임상시험을 주도키로 했으며, 리제네론 파마슈티컬스의 경우 후속 개발‧발매 부분을 맡기로 했다.

리제네론 파마슈티컬스社의 조지 D. 얀코풀로스 공동의장, 대표 겸 최고 학술책임자는 “리제네론 파마슈티컬스가 환자들의 삶을 바꿔놓을 수 있는 유전학과 유전자 치료제의 힘을 강력하게 신보하고 있는 제약기업”이라면서 “우리는 이를 위해 탄탄한 잠재적 치료제 포트폴리오를 보유하고 있다”고 말했다.

알파-1 항트립신 결핍증은 중증질환의 일종인 데다 현재 치료대안 선택의 폭이 제한적이지만, 테세라 테라퓨틱스의 유전자 편집 접근방법을 적용하는 데 최적이라 할 수 있을 것이라고 얀코풀로스 대표는 설명했다.

덕분에 우리는 유전자 치료제 분야에서 새로운 지평을 개척하고, 알파-1 항트립신 결핍증 환자들을 위한 치료방법을 재정립할 수 있는 기회를 누리게 됐다고 덧붙이기도 했다.

과거 애브비社에서 연구‧개발 부문을 총괄한 후 CEO까지 역임했던 테세라 테라퓨틱스社의 마이클 세베리노 대표는 “이번에 성사된 제휴가 알파-1 항트립신 결핍증 환자들에게 유전자 치료제를 1회 정맥주사하면 전환적인(transformative) 결과를 전달할 수 있는 만큼 의학적으로나 상업적으로나 중요한 기회를 내포하고 있다는 믿음에 근거를 두고 있다”면서 “가까운 장래에 임상시험 진입을 준비하고 있는 테세라 테라퓨틱스는 중요한 변곡점의 정점에 도달해 있는 단계”라고 말했다.

혁신적인 생명공학‧유전자 치료제 분야의 글로벌 리더기업 가운데 한곳으로 손꼽히는 리제네론 파마슈티컬스와 협력관계를 구축하면서 ‘TSRA-196’의 개발을 가속화하고, 필요로 하는 환자들에게 미칠 수 있는 잠재력을 확대해 나가게 된 것을 환영해 마지 않는다고 덧붙이기도 했다.

한편 양사의 제휴는 최근 테세라 테라퓨틱스 측이 ‘TSRA-196’의 개발을 진행하는 과정에서 수확한 성과에 근거를 두고 성사된 것이라 풀이되고 있다.

테세라 테라퓨틱스 측이 수확한 성과들 가운데는 지난 5월 13~17일 미국 루이지애나州 뉴올린언스에서 개최되었던 미국 유전자‧세포 치료제 학회(ASGCT) 제 28차 연례 학술회의에서 발표된 전임상 자료가 포함되어 있다.

이 자료를 보면 마우스와 사람 이외의 영장류를 대상으로 테세라 테라퓨틱스 측이 독자보유한 지질 나노입자 전달 운반체를 사용해 ‘TSRA-196’을 1회 투여한 결과 알파-1 항트립신 결핍증에 관여하는 ‘SERPINA1’ 유전자에서 지속적인 고품질(high-fidelity) 유전자 편집이 나타난 데다 호의적인 안전성‧내약성을 내보였다.

이 같은 결과는 ‘TSRA-196’이 알파-1 항트립신 결핍증의 기저 유전적 원인을 교정할 수 있음을 방증하는 것이어서 임상개발의 진행을 뒷받침하는 것으로 풀이됐다.