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和 파밍 超희귀질환 APDS 신약 FDA ‘신속심사’
경구 희귀 원발성 면역결핍성 질환 치료제 레니올리십
이덕규 기자
abcd@yakup.com 
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입력 2022.09.30 06:00
수정 2022.09.30 06:05
네덜란드의 희귀질환 치료제 전문 제약기업 파밍 그룹(Pharming Group N.V.)은 경구용 선택적 포스포이노시타이드 3-인산화효소 델타(PI3Kδ) 저해제 레니올리십(leniolisib)의 허가신청 건이 FDA에 의해 접수되어 ‘신속심사’ 대상으로 지정받았다고 28일 공표했다.
저분자 저해제의 일종인 레니올리십은 12세 이상의 청소년 및 성인 희귀 원발성 면역결핍 활성화 포스포이노시타이드 3-인산화효소 델타 증후군(APDS) 치료제 후보물질이다.
처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 FDA는 내년 3월 29일까지 레니올리십의 승인 유무에 대한 결론을 제시할 수 있을 것으로 보인다.
희귀 원발성 면역결핍 활성화 포스포이노시타이드 3-인산화효소 델타 증후군은 백혈구의 성숙을 조절하는 ‘PIK3CD’ 또는 ‘PIK3R1’ 등 2개의 유전자에 변이가 나타나면서 발생하는 희귀질환으로 알려져 있다.
이 증상이 나타나면 면역세포들이 성숙단계에 도달하지 못해 본연의 기능을 제대로 수행하지 못하게 되고, 이로 인해 면역결핍 및 조절장애 등이 뒤따르게 된다.
파밍 그룹은 임상 2/3상 시험에서 도출된 긍정적인 자료를 근거로 지난 7월 29일 레니올리십의 허가신청서를 제출한 바 있다.
시험에서 표적 환자그룹은 림프절의 크기가 감소하고 면역결핍의 교정이 이루어지는 등 일차적 시험목표가 충족됐다.
림프절염 병변부위가 착수시점에 비해 통계적으로 괄목할 만하게 감소한 데다 순수(naive) B세포의 비율이 증가하면서 면역계의 기능이 정상화되는 등 레니올리십을 복용한 환자그룹에서 플라시보 대조그룹에 비해 확연한 비교우위가 입증되었던 것.
이 같은 시험결과는 희귀 원발성 면역결핍 활성화 포스포이노시타이드 3-인산화효소 델타 증후군의 발병과 관련이 있는 과도한 림프구 증식, 면역기능 장애 및 림프종 위험성 증가 등의 지표인자들이 감소했음을 나타내는 것이다.
더욱이 시험에서 도출된 안전성 자료를 보면 레니올리십은 양호한 내약성을 내보였다.
허가신청서에 포함되어 제출된 자료를 보면 장기, 개방표지 연장시험에 충원되었던 38명의 희귀 원발성 면역결핍 활성화 포스포이노시타이드 3-인산화효소 델타 증후군 환자들은 평균 102주 동안 레니올리십을 복용했다.
파밍 그룹의 아누라그 렐란 최고 의학책임자는 “FDA가 레니올리십의 허가신청 건을 접수하고 ‘신속심사’ 대상으로 지정한 것은 우리가 희귀질환 환자들의 충족되지 못한 의료상의 니즈에 부응하고자 사세를 집중해 왔음을 방증하는 성과라 할 수 있을 것”이라면서 “FDA가 심사를 진행함에 따라 레니올리십이 미국에서 12세 이상의 청소년 및 성인 희귀 원발성 면역결핍 활성화 포스포이노시타이드 3-인산화효소 델타 증후군 환자들을 위한 질병 조절(disease-modifying) 표적요법제로 자리매김하는 데 한 걸음 더 성큼 다가설 수 있게 됐다”는 말로 의의를 강조했다.
현재 미국에서 희귀 원발성 면역결핍 활성화 포스포이노시타이드 3-인산화효소 델타 증후군 환자들은 항생제와 면역글로불린 대체요법 등의 지지요법(supportive therapies)에 의존하고 있는 형편이라고 덧붙이기도 했다.
렐란 최고 의학책임자는 뒤이어 “FDA 뿐 아니라 세계 각국의 보건당국들과 긴밀한 협력을 지속해 레니올리십이 면역성 질환과 혈액질환 분야의 전문가들과 희귀 원발성 면역결핍 활성화 포스포이노시타이드 3-인산화효소 델타 증후군 환자들에게 하루빨리 공급될 수 있도록 힘쓸 것”이라고 다짐했다.
저분자 저해제의 일종인 레니올리십은 12세 이상의 청소년 및 성인 희귀 원발성 면역결핍 활성화 포스포이노시타이드 3-인산화효소 델타 증후군(APDS) 치료제 후보물질이다.
처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 FDA는 내년 3월 29일까지 레니올리십의 승인 유무에 대한 결론을 제시할 수 있을 것으로 보인다.
희귀 원발성 면역결핍 활성화 포스포이노시타이드 3-인산화효소 델타 증후군은 백혈구의 성숙을 조절하는 ‘PIK3CD’ 또는 ‘PIK3R1’ 등 2개의 유전자에 변이가 나타나면서 발생하는 희귀질환으로 알려져 있다.
이 증상이 나타나면 면역세포들이 성숙단계에 도달하지 못해 본연의 기능을 제대로 수행하지 못하게 되고, 이로 인해 면역결핍 및 조절장애 등이 뒤따르게 된다.
파밍 그룹은 임상 2/3상 시험에서 도출된 긍정적인 자료를 근거로 지난 7월 29일 레니올리십의 허가신청서를 제출한 바 있다.
시험에서 표적 환자그룹은 림프절의 크기가 감소하고 면역결핍의 교정이 이루어지는 등 일차적 시험목표가 충족됐다.
림프절염 병변부위가 착수시점에 비해 통계적으로 괄목할 만하게 감소한 데다 순수(naive) B세포의 비율이 증가하면서 면역계의 기능이 정상화되는 등 레니올리십을 복용한 환자그룹에서 플라시보 대조그룹에 비해 확연한 비교우위가 입증되었던 것.
이 같은 시험결과는 희귀 원발성 면역결핍 활성화 포스포이노시타이드 3-인산화효소 델타 증후군의 발병과 관련이 있는 과도한 림프구 증식, 면역기능 장애 및 림프종 위험성 증가 등의 지표인자들이 감소했음을 나타내는 것이다.
더욱이 시험에서 도출된 안전성 자료를 보면 레니올리십은 양호한 내약성을 내보였다.
허가신청서에 포함되어 제출된 자료를 보면 장기, 개방표지 연장시험에 충원되었던 38명의 희귀 원발성 면역결핍 활성화 포스포이노시타이드 3-인산화효소 델타 증후군 환자들은 평균 102주 동안 레니올리십을 복용했다.
파밍 그룹의 아누라그 렐란 최고 의학책임자는 “FDA가 레니올리십의 허가신청 건을 접수하고 ‘신속심사’ 대상으로 지정한 것은 우리가 희귀질환 환자들의 충족되지 못한 의료상의 니즈에 부응하고자 사세를 집중해 왔음을 방증하는 성과라 할 수 있을 것”이라면서 “FDA가 심사를 진행함에 따라 레니올리십이 미국에서 12세 이상의 청소년 및 성인 희귀 원발성 면역결핍 활성화 포스포이노시타이드 3-인산화효소 델타 증후군 환자들을 위한 질병 조절(disease-modifying) 표적요법제로 자리매김하는 데 한 걸음 더 성큼 다가설 수 있게 됐다”는 말로 의의를 강조했다.
현재 미국에서 희귀 원발성 면역결핍 활성화 포스포이노시타이드 3-인산화효소 델타 증후군 환자들은 항생제와 면역글로불린 대체요법 등의 지지요법(supportive therapies)에 의존하고 있는 형편이라고 덧붙이기도 했다.
렐란 최고 의학책임자는 뒤이어 “FDA 뿐 아니라 세계 각국의 보건당국들과 긴밀한 협력을 지속해 레니올리십이 면역성 질환과 혈액질환 분야의 전문가들과 희귀 원발성 면역결핍 활성화 포스포이노시타이드 3-인산화효소 델타 증후군 환자들에게 하루빨리 공급될 수 있도록 힘쓸 것”이라고 다짐했다.
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和 파밍 超희귀질환 APDS 신약 FDA ‘신속심사’
경구 희귀 원발성 면역결핍성 질환 치료제 레니올리십
- 이덕규 기자 abcd@yakup.com
- 입력 2022.09.30 06:00 수정 2022.09.30 06:05
네덜란드의 희귀질환 치료제 전문 제약기업 파밍 그룹(Pharming Group N.V.)은 경구용 선택적 포스포이노시타이드 3-인산화효소 델타(PI3Kδ) 저해제 레니올리십(leniolisib)의 허가신청 건이 FDA에 의해 접수되어 ‘신속심사’ 대상으로 지정받았다고 28일 공표했다.
저분자 저해제의 일종인 레니올리십은 12세 이상의 청소년 및 성인 희귀 원발성 면역결핍 활성화 포스포이노시타이드 3-인산화효소 델타 증후군(APDS) 치료제 후보물질이다.
처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 FDA는 내년 3월 29일까지 레니올리십의 승인 유무에 대한 결론을 제시할 수 있을 것으로 보인다.
희귀 원발성 면역결핍 활성화 포스포이노시타이드 3-인산화효소 델타 증후군은 백혈구의 성숙을 조절하는 ‘PIK3CD’ 또는 ‘PIK3R1’ 등 2개의 유전자에 변이가 나타나면서 발생하는 희귀질환으로 알려져 있다.
이 증상이 나타나면 면역세포들이 성숙단계에 도달하지 못해 본연의 기능을 제대로 수행하지 못하게 되고, 이로 인해 면역결핍 및 조절장애 등이 뒤따르게 된다.
파밍 그룹은 임상 2/3상 시험에서 도출된 긍정적인 자료를 근거로 지난 7월 29일 레니올리십의 허가신청서를 제출한 바 있다.
시험에서 표적 환자그룹은 림프절의 크기가 감소하고 면역결핍의 교정이 이루어지는 등 일차적 시험목표가 충족됐다.
림프절염 병변부위가 착수시점에 비해 통계적으로 괄목할 만하게 감소한 데다 순수(naive) B세포의 비율이 증가하면서 면역계의 기능이 정상화되는 등 레니올리십을 복용한 환자그룹에서 플라시보 대조그룹에 비해 확연한 비교우위가 입증되었던 것.
이 같은 시험결과는 희귀 원발성 면역결핍 활성화 포스포이노시타이드 3-인산화효소 델타 증후군의 발병과 관련이 있는 과도한 림프구 증식, 면역기능 장애 및 림프종 위험성 증가 등의 지표인자들이 감소했음을 나타내는 것이다.
더욱이 시험에서 도출된 안전성 자료를 보면 레니올리십은 양호한 내약성을 내보였다.
허가신청서에 포함되어 제출된 자료를 보면 장기, 개방표지 연장시험에 충원되었던 38명의 희귀 원발성 면역결핍 활성화 포스포이노시타이드 3-인산화효소 델타 증후군 환자들은 평균 102주 동안 레니올리십을 복용했다.
파밍 그룹의 아누라그 렐란 최고 의학책임자는 “FDA가 레니올리십의 허가신청 건을 접수하고 ‘신속심사’ 대상으로 지정한 것은 우리가 희귀질환 환자들의 충족되지 못한 의료상의 니즈에 부응하고자 사세를 집중해 왔음을 방증하는 성과라 할 수 있을 것”이라면서 “FDA가 심사를 진행함에 따라 레니올리십이 미국에서 12세 이상의 청소년 및 성인 희귀 원발성 면역결핍 활성화 포스포이노시타이드 3-인산화효소 델타 증후군 환자들을 위한 질병 조절(disease-modifying) 표적요법제로 자리매김하는 데 한 걸음 더 성큼 다가설 수 있게 됐다”는 말로 의의를 강조했다.
현재 미국에서 희귀 원발성 면역결핍 활성화 포스포이노시타이드 3-인산화효소 델타 증후군 환자들은 항생제와 면역글로불린 대체요법 등의 지지요법(supportive therapies)에 의존하고 있는 형편이라고 덧붙이기도 했다.
렐란 최고 의학책임자는 뒤이어 “FDA 뿐 아니라 세계 각국의 보건당국들과 긴밀한 협력을 지속해 레니올리십이 면역성 질환과 혈액질환 분야의 전문가들과 희귀 원발성 면역결핍 활성화 포스포이노시타이드 3-인산화효소 델타 증후군 환자들에게 하루빨리 공급될 수 있도록 힘쓸 것”이라고 다짐했다.
저분자 저해제의 일종인 레니올리십은 12세 이상의 청소년 및 성인 희귀 원발성 면역결핍 활성화 포스포이노시타이드 3-인산화효소 델타 증후군(APDS) 치료제 후보물질이다.
처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 FDA는 내년 3월 29일까지 레니올리십의 승인 유무에 대한 결론을 제시할 수 있을 것으로 보인다.
희귀 원발성 면역결핍 활성화 포스포이노시타이드 3-인산화효소 델타 증후군은 백혈구의 성숙을 조절하는 ‘PIK3CD’ 또는 ‘PIK3R1’ 등 2개의 유전자에 변이가 나타나면서 발생하는 희귀질환으로 알려져 있다.
이 증상이 나타나면 면역세포들이 성숙단계에 도달하지 못해 본연의 기능을 제대로 수행하지 못하게 되고, 이로 인해 면역결핍 및 조절장애 등이 뒤따르게 된다.
파밍 그룹은 임상 2/3상 시험에서 도출된 긍정적인 자료를 근거로 지난 7월 29일 레니올리십의 허가신청서를 제출한 바 있다.
시험에서 표적 환자그룹은 림프절의 크기가 감소하고 면역결핍의 교정이 이루어지는 등 일차적 시험목표가 충족됐다.
림프절염 병변부위가 착수시점에 비해 통계적으로 괄목할 만하게 감소한 데다 순수(naive) B세포의 비율이 증가하면서 면역계의 기능이 정상화되는 등 레니올리십을 복용한 환자그룹에서 플라시보 대조그룹에 비해 확연한 비교우위가 입증되었던 것.
이 같은 시험결과는 희귀 원발성 면역결핍 활성화 포스포이노시타이드 3-인산화효소 델타 증후군의 발병과 관련이 있는 과도한 림프구 증식, 면역기능 장애 및 림프종 위험성 증가 등의 지표인자들이 감소했음을 나타내는 것이다.
더욱이 시험에서 도출된 안전성 자료를 보면 레니올리십은 양호한 내약성을 내보였다.
허가신청서에 포함되어 제출된 자료를 보면 장기, 개방표지 연장시험에 충원되었던 38명의 희귀 원발성 면역결핍 활성화 포스포이노시타이드 3-인산화효소 델타 증후군 환자들은 평균 102주 동안 레니올리십을 복용했다.
파밍 그룹의 아누라그 렐란 최고 의학책임자는 “FDA가 레니올리십의 허가신청 건을 접수하고 ‘신속심사’ 대상으로 지정한 것은 우리가 희귀질환 환자들의 충족되지 못한 의료상의 니즈에 부응하고자 사세를 집중해 왔음을 방증하는 성과라 할 수 있을 것”이라면서 “FDA가 심사를 진행함에 따라 레니올리십이 미국에서 12세 이상의 청소년 및 성인 희귀 원발성 면역결핍 활성화 포스포이노시타이드 3-인산화효소 델타 증후군 환자들을 위한 질병 조절(disease-modifying) 표적요법제로 자리매김하는 데 한 걸음 더 성큼 다가설 수 있게 됐다”는 말로 의의를 강조했다.
현재 미국에서 희귀 원발성 면역결핍 활성화 포스포이노시타이드 3-인산화효소 델타 증후군 환자들은 항생제와 면역글로불린 대체요법 등의 지지요법(supportive therapies)에 의존하고 있는 형편이라고 덧붙이기도 했다.
렐란 최고 의학책임자는 뒤이어 “FDA 뿐 아니라 세계 각국의 보건당국들과 긴밀한 협력을 지속해 레니올리십이 면역성 질환과 혈액질환 분야의 전문가들과 희귀 원발성 면역결핍 활성화 포스포이노시타이드 3-인산화효소 델타 증후군 환자들에게 하루빨리 공급될 수 있도록 힘쓸 것”이라고 다짐했다.
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