식품의약품안전처(처장 오유경)는 수입 희귀의약품 ‘알투비오주 [에파네스옥토코그알파(혈액응고인자VIII-Fc-VWF-XTEN 융합단백, 유전자재조합)]’를 23일 허가했다고 밝혔다.

이 약은 성인 및 소아 혈우병 A 환자의 출혈 예방 및 관리를 위한 유전자재조합 혈액응고8인자 제제로, 기존 허가 의약품 대비 반감기를 연장한 주 1회 투여 가능한 지속형 치료제다.

선천성 혈우병 A는 혈액응고8인자 결핍을 특징으로 하는 희귀혈액질환으로, 외상에 반응하여 생명을 위협하는 출혈과 연조직 및 관절에 재발성 출혈 유발한다.

허가된 약의 작용기전은 내인성 혈액응고8인자와 동일하게 제9인자와 복합체를 형성하여 제10인자를 활성형으로 전환시키고, 이어 프로트롬빈을 트롬빈으로 전환하여 피브린 응고 형성을 도운다.

식약처는 해당 의약품을 글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계(GIFT) 대상으로 지정하고 빠르게 심사･허가하였으며, 성인 및 소아 선천성 혈우병 A 환자의 치료 접근성이 확대될 것으로 기대된다고 밝혔다.

식약처는 앞으로도 생존을 위협하거나 희귀질환 등 중대한 질환에 안전하고 효과 있는 치료제가 신속하게 공급될 수 있도록 최선을 다하겠다고 밝혔다.