머크&컴퍼니社는 자사의 폐동맥 고혈압 치료제 ‘윈레브에어’(소타터셉트)와 관련, 유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)가 적응증 추가를 권고하는 심사결과를 집약했다고 12일 공표했다.

CHMP가 추가를 권고한 ‘윈레브에어’의 새로운 적응증은 세계보건기구(WHO) 기능등급(FC) 2급, 3급 및 4급 성인 폐동맥 고혈압 환자들을 치료하기 위해 ‘윈레브에어’를 다른 폐동맥 고혈압 치료제들과 함께 사용하는 용도이다.

CHMP는 임상 3상 ‘ZENITH 시험’에서 도출된 결과를 근거로 ‘윈레브에어’의 적응증 추가를 권고키로 한 것이다.

현재 EU에서 ‘윈레브에어’는 WHO 기능등급 2~3급 성인 폐동맥 고혈압 환자들의 운동능력을 향상시키기 위한 적응증을 허가받아 사용되고 있다.

‘윈레브에어’의 적응증 추가 승인 유무에 대한 최종결정은 내년 1/4분기 중으로 도출될 수 있을 것으로 보인다.

머크 리서치 래보라토리스社의 조어그 코글린 부사장 겸 글로벌 임상개발 담당대표는 “허가를 취득할 경우 확대된 적응증이 성인 폐동맥 고혈압 환자들의 이환률과 사망률에 미치는 ‘윈레브에어’의 영향에 대한 인식을 새롭게 해 주면서 WHO 기능등급 2급, 3급에 이어 4급 환자들까지 포함해 ‘윈레브에어’의 전반적인 사용량이 늘어날 수 있게 될 것”이라고 말했다.

바꿔 말하면 치료목적이 운동능력의 향상을 넘어서서 좀 더 폭넓은 용도로 사용될 수 있게 될 것이라는 설명이다.

코글린 부사장은 뒤이어 “최초이자 유일하게 유럽에서 허가를 취득한 액티빈 신호전달 저해제인 ‘윈레브에어’에 대한 환자 접근성이 확대될 수 있도록 하면서 EU 집행위원회의 결정을 학수고대할 것”이라고 설명했다.

결정을 뒷받침하기 위해 유의미한 증거자료를 전달하는 데 변함없이 힘을 기울여 나갈 것이라고 덧붙이기도 했다.

CHMP가 허가권고 결정을 내릴 때 근거자료로 참조한 임상 3상 ‘ZENITH 시험’에서 도출된 자료를 보면 배경 치료제에 더해 ‘윈레브에어’를 사용한 WHO 기능등급 3급 또는 4급 성인 폐동맥 고혈압 환자 그룹의 경우 플라시보 대조그룹에 비해 주요 이환률‧사망률 위험성이 통계적으로 괄목할 만한 데다 임상적으로 유의미한 76% 감소한 것으로 나타나면서 일차적 시험목표가 충족됐다.

이와 함께 원인을 불문하고 처음 사망자가 발생했을 때까지 소요된 기간과 폐 이식수술, 폐동맥 고혈압 악화로 인해 24시간 이내에 입원한 사례 등이 ‘윈레브에어’를 사용한 환자그룹에서 15건(17%) 발생한 것으로 나타나 플라시보 대조그룹의 47건(55%)를 크게 하회한 것으로 분석됐다.

이처럼 압도적인(overwhelming) 효능이 관찰되면서 일차적 시험목표가 충족된 것으로 나타남에 따라 ‘ZENITH 시험’은 중간분석 시점에서 조기에 종료됐다.

시험에 참여했던 피험자들에게는 이에 따라 개방표지 장기 추적조사 시험에 참여해 ‘윈레브에어’를 사용할 수 있는 기회가 주어졌다.

시험결과는 의학 학술지 ‘뉴 잉글랜드 저널 오브 메디슨’에 게재됐다.

CHMP는 허가권고 결정의 일부로 본임상 3상 ‘STELLAR 시험’에서 이차적 시험목표 충족 여부를 평가하기 위해 이환률‧사망률 자료를 검토하고 있다.

‘윈레브에어’는 유럽연합(EU) 27개 회원국과 아이슬란드, 리히텐슈타인 및 노르웨이에서 폐동맥 고혈압 치료제로 허가를 취득한 최초이자 유일한 액티빈 신호전달 저해제이다.

현재 ‘윈레브에어’는 전 세계 50여개국에서 허가를 취득해 사용되고 있다.

FDA의 경우 지난 10월 임상 3상 ‘ZENITH 시험’의 결과를 근거로 적응증 추가를 승인한 바 있다.