화이자社는 임상 3상 글로벌, 다기관, 피험자 무작위 분류, 이중맹검법, 플라시보 대조 ‘CIFFREO 시험’에서 도출된 결과를 12일 공개했다.

‘CIFFREO 시험’은 통원치료를 받고 있는 남아(南兒) 뒤시엔느 근이영양증(DMD) 환자들을 위한 치료제로 개발을 진행해 온 미니-디스트로핀(mini-dystrophin) 유전자 치료제 포다디스트로진 모바파보벡(fordadistrogene movaparvovec)의 효능을 평가하기 위해 진행된 시험례이다.

이날 화이자 측은 4~7세 연령대 남아 뒤시엔느 근이영양증 환자들을 대상으로 포다디스트로진 모바파보벡을 사용한 치료를 진행하면서 플라시보 대조그룹과 비교평가한 결과 운동기능의 개선과 관련된 일차적 시험목표가 충족되지 못했다고 설명했다.

최종분석에서 일차적 시험목표 충족 유무는 치료를 진행한 후 1년차 시점에서 ‘노스 스타 보행평가’(NSAA) 척도를 적용해 변화도를 측정하는 방식으로 평가됐다.

이와 함께 핵심적인 이차적 시험목표들 가운데는 10미터 달리기/걷기 속도, 바닥에서 일어날 때 소요된 시간 등이 포함되어 있었는데, 마찬가지로 분석결과를 보면 포다디스트로진 모바파보벡을 사용해 치료를 진행한 환자그룹과 플라시보 대조그룹 사이에 괄목할 만한 격차가 입증되지 못했다.

‘CIFFREO 시험’에서 포다디스트로진 모바파보벡의 전체적인 안전성 프로필을 보면 관리가 가능했던 것으로 나타나 부작용의 경우 대부분이 경도에서 중등도에 그쳤다.

아울러 약물치료 관련 중증 부작용이 수반된 사례들을 보면 대체로 임상적 관리에 반응을 보인 것으로 나타났다.

화이자社의 댄 레비 뒤시엔느 근이영양증 개발 담당대표는 “시험결과가 당초 우리가 원했던 운동기능의 개선효과를 입증하지 못한 것으로 나타난 점에 대해 대단히(extremely) 유감스럽게 생각한다”면서 “우리는 시험에서 도출될 보다 상세한 결과를 임박한 의학 학술회의와 환자모임 등에서 공유할 수 있도록 할 것”이라고 말했다.

이를 통해 ‘CIFFREO 시험’에서 학습된 내용이 남아 뒤시엔느 근이영양증 환자들의 증상개선에 도움을 주기 위한 미래의 임상연구와 치료대안 개발과정을 향상시키는 데 도움이 될 수 있었으면 하는 바람이라고 언급했다.

이처럼 파괴적인 질환을 앓고 있는 환자들을 위한 치료대안 개발이 진전될 수 있도록 지속적인 노력을 기울여 나갈 것이라고 덧붙이기도 했다.

화이자 측은 이번 시험에 참여한 전체 피험자들을 대상으로 앞으로도 면밀한 모니터링을 지속하면서 적절한 차후 수순에 대한 평가를 진행한다는 방침이다.

‘CIFFREO 시험’은 뒤시엔느 근이영양증을 진단받았고 글루코코르티코이드 요법을 매일 받아왔던 4~7세 연령대 남아 통원치료 환자들을 대상으로 포다디스트로진 모바파보벡의 효능‧안전성을 평가하기 위한 취지에서 진행된 시험례이다.

‘CIFFREO 시험’의 일차적 시험목표는 ‘노스 스타 보행평가’(NSAA) 총점을 적용해 착수시점과 1년차 시점의 변화도를 평가하는 데 두어졌다.

하지만 ‘CIFFREO 시험’은 임상 2상 ‘DAYLIGHT 시험’에서 중증 부작용이 보고됨에 따라 포다디스트로진 모바파보벡의 투여가 중단됐다.

‘DAYLIGHT 시험’은 2~3세 연령대 뒤시엔느 근이영양증 환자들을 대상으로 포다디스트로진 모바파보벡의 안전성‧내약성을 평가하기 위해 진행되었던 시험례이다.

화이자 측은 이 시험에서 중증 부작용이 수반된 원인을 규명하기 위해 추가정보를 수집하고 있다.