프랑스 제약기업들인 입센社와 장피트社(Genfit)는 양사가 개발을 진행 중인 1일 1회 경구복용용 이중 과산화소체(peroxisome) 활성화 수용체 알파/델타(PPAR α/δ) 작용제 엘라피브라노(elafibranor)의 허가신청 건이 FDA에 의해 접수되어 ‘신속심사’ 대상으로 지정됐다고 7일 공표했다.

이에 따라 엘라피브라노는 희귀 담즙 정체성 간질환으로 알려진 원발성 담즙성 담관염 치료제로는 거의 10년 만에 처음으로 허가를 취득한 2차 약제로 자리매김할 것이라는 가능성을 한층 더 무게를 실을 수 있게 됐다.

FDA는 처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 내년 6월 10일까지 승인 유무에 대한 결론을 도출할 수 있을 전망이다.

이날 입센社 및 장피트社 양사는 유럽 의약품감독국(EMA) 또한 엘라피브라노의 허가신청 건을 접수했다고 공개했다.

양사에 따르면 엘라피브라노에 대한 EMA 약물사용자문위원회(CHMP)의 심사절차는 지난 10월 26일 개시됐다.

또한 양사는 영국 보건부 산하 의약품‧의료기기안전관리국(MHRA)도 엘라피브라노의 허가신청 건을 접수했다고 덧붙였다.

입센社의 크리스텔 위게 부회장 겸 연구‧개발 담당대표는 “엘라피브라노의 허가신청 건이 동시에 접수된 것을 기쁘게 생각한다”면서 “덕분에 다수의 원발성 담즙성 담관염 환자들에게 빠른 시일 내에 새롭고 절실하게 요망되어 왔던 치료제를 선보일 수 있도록 하겠다는 우리의 목표 이행이 성큼 더 다가설 수 있게 된 것이기 때문”이라는 말로 환영의 뜻을 표시했다.

위게 부회장은 뒤이어 “원발성 담즙성 담관염이 치료를 진행 중임에도 불구하고 다수의 환자들에게서 질병이 악화되고 파괴적인 증상들을 수반하고 있는 형편”이라며 “엘라피브라노가 허가를 취득할 경우 원발성 담즙성 담관염 환자들에게 나타나는 도전적인 증상들을 관리하는 방법을 바꿔놓으면서 아직까지 효과적인 치료대안 선택의 폭이 제한적인 증상에 대응하는 새로운 2차 약제로 각광받을 수 있게 될 것”이라고 덧붙였다.

이와 관련, 원발성 담즙성 담관염은 희귀하게 발생하는 진행성, 자가면역성 담즙 정체성 간질환으로 알려져 있다.

간 내부에서 담관이 갈수록 파괴되는 특징을 나타내는 증상이 원발성 담즙성 담관염이다.

이처럼 담관이 파괴되면 간에 의해 체내의 독소가 제거되는 능력이 억제되면서 간 조직에서 간경변이 나타날 수 있게 된다.

원발성 담즙성 담관염에 빈도높게 수반되는 증상들로는 피로와 소양증을 꼽아볼 수 있는데, 대단히 파괴적으로 나타날 수 있다는 것이 전문가들의 지적이다.

치료하지 않은 채 방치하면 원발성 담즙성 담관염은 간부전으로 이어질 수 있고, 일부에서 사망에 이를 위험성 또한 배제할 수 없다.

여성 9명이 진단받을 때 남성 1명이 진단받고 있을 정도로 여성들에게 주로 영향을 미치고 있다.

더욱이 원발성 담즙성 담관염 환자들 가운데 상당수가 현재 사용 중인 치료제들로는 별다른 효과를 보지 못하고 있는 상황이다.

장피트社의 파스칼 프리장 대표는 “허가신청 건이 동시에 접수된 것은 엘라피브라노의 여정에서 또 하나의 중요한 큰 걸음이 내디뎌진 것”이라면서 “우리는 희귀질환 치료제들의 허가취득 절차에 정통한 입센 측과 긴밀하게 협력해 나가고자 한다”고 말했다.

그는 또 “우리는 입센 측이 새롭고 절실히 요망되고 있는 원발성 담즙성 담관염 치료대안을 하루빨리 선보이고자 하는 동일한 목표를 장피트와 공유하고 있다는 사실을 잘 알고 있다”며 “심사절차가 진행되는 동안 엘라피브라노가 순탄한 절차를 거칠 수 있도록 뒷받침해 나갈 것”이라고 다짐했다.