강스템바이오텍(대표 나종천)은 아토피 피부염 줄기세포 치료제 ‘퓨어스템-에이디주’의 국내 임상 3상 참여환자 271명을 모집해 전체 목표인원(308명)의 90%에 임박했다고 17일 밝혔다.

이번 임상 3상은 단일국가 기준 300명대의 환자를 모집하는 대규모 임상시험이다. 해당 임상은 전신 면역억제제, 국소 및 전신 스테로이드제 등 기존 치료제에 효과를 보지 못한 중등도 이상의 만성 아토피 성인환자를 대상으로 진행되고 있다.

아토피 피부염은 유전적, 환경적 요인이 원인이 되어 면역체계에 이상이 생기면서 발생하는 만성적인 피부질환으로, 최근 성인환자의 유병률이 증가하고 있다. 건강보험심사평가원에 따르면 2021년 기준 전체 아토피 환자 수의 52%가 20세 이상의 성인환자인 것으로 나타났다. 이에 다양한 치료제가 출시되고 있지만, 여전히 충분한 치료효과를 보지 못하는 환자들이 많아 새로운 치료제에 대한 필요성이 높은 실정이다.  

이러한 상황 속에서 강스템바이오텍은 아토피 피부염 신약개발을 위해 퓨어스템-에이디주의 임상 3상에 박차를 가하면서 강스템바이오텍만의 차별적 장점을 바탕으로 신약가치를 입증하기 위해 노력하고 있다.

강스템바이오텍에 따르면 작용기전 증명이 어렵다는 줄기세포의 특성에 반해 퓨어스템-에이디주는 명확한 약물 작용기전을 설명, 입증할 수 있으며 관련해 논문이 발표됐다. 또한 이전 임상시험 장기추적조사를 통해 최대 3년까지의 장기적인 효능과 사망 또는 악성 종양 등, 중대한 부작용이 없음을 확인했다. 아울러 1년에 수십 차례가 아닌 단회 투여를 통한 치료를 목표로 해 환자들의 편의성까지 기대할 수 있다. 

회사 측은 앞선 차별성을 바탕으로 세계 최초 줄기세포 아토피 신약의 품목허가 승인을 목표로 하고있다. 2분기 내 임상 3상 투약을 마무리하고 2023년 말 또는 2024년 초 데이터를 확보해 2024년 내 품목허가를 신청, 승인받겠다는 목표다.

한편 퓨어스템-에이디주 임상 3상은 참여환자 전원이 시험약물을 투여받을 수 있도록 전환설계를 도입했다. 강스템바이오텍은 시험약군이 시험약을 투여받고 12주 후 위약을 투여, 위약군은 위약을 투여받고 12주 후 시험약을 투여받는 형식이다. 이를 통해 임상 환자의 불안감을 낮추고, 구제약물 및 병용약물과 같이 임상 참여자의 유효성 분석에 영향을 줄 수 있는 조건을 잘 통제할 수 있어 결과에 대한 객관성을 높였다.