DegradaBALL 약물전달 플랫폼 기술을 적용한 RNA 유전자치료제 개발기업 레모넥스(대표이사 원철희)는 코로나19을 예방하기 위한 mRNA백신 후보물질로 개발 중인 LEM-mR203의 전임상 효력평가 및 독성평가에서 효능 및 안전성을 입증했다고 지난 13일 밝혔다.

레모넥스에 따르면 이번 LEM-mR203 전임상 독성평가는 GLP인증 독성평가기관에서 설치류와 영장류를 대상으로 수행했다. 그 결과, 모든 평가항목에서 LEM-mR203에 인한 특이적 이상반응은 관찰되지 않아 인체적용 용량에서의 뛰어난 안전성을 확인했으며, 효력평가를 통해 코로나19 항원에 대해 유의적인 결합항체, 중화항체, 항원특이적 T세포 면역반응 등 우수한 효능을 확인했다.

특히 레모넥스가 개발 중인 mRNA 백신에서 주목할 점은 기존 mRNA백신은 전달체로써 지질나노입자(LNP, Lipid nanoparticle)가 사용되는 반면, LEM-mR203은 레모넥스가 자체 개발한 차세대 약물전달 플랫품기술인 디그레더볼(DegradaBALL)을 활용하고 있다는 것이다.

mRNA는 물질의 특성상 온도 및 외부 환경에 취약하고, 체내에서 RNA 분해효소에 의해 빠르게 분해되기 때문에 mRNA 단독으로는 백신으로 개발하기 어렵다. 때문에 현재 mRNA백신은 LNP를 이용해 mRNA를 체내로 전달하고 있다. 하지만 LNP를 이용한 mRNA백 (mRNA-LNP)은 초기에 강한 면역 반응을 유발한다는 장점이 있는 반면, 높은 생산비용과 짧은 체내 작용시간, 그리고 LNP 구성성분들의 전신부작용 유발 등이 한계로 지적되고 있는 상황이다.

레모넥스가 개발 중인 차세대 약물전달체 디그레더볼을 적용한 mRNA백신(mRNA-DegradaBALL)은 LNP 전달체 대비 투여 부위에서의 약물 잔존율을 높여 전신부작용을 최소화하고 mRNA의 안정성을 개선시킬 수 있다. 또한 특수 공정이 필요로 하지 않기 때문에 설비나 생산 단가의 측면에서도 경쟁력을 가진다.

레모넥스는 신규 변이종에 대한 mRNA백신 임상시료 생산에 돌입했으며, 2023년 상반기 임상시험을 진행할 계획을 전했다.

현재 레모넥스 디그레더볼 기술을 적용한 siRNA 유전자치료제 LEM-S401(적응증: 비대흉터, 켈로이드)의 임상 1상 시험을 진행 중에 있으며, 건강한 사람에게서 디그레더볼의 안전성을 확인하고 있다.

레모넥스 CTO 민달희 부사장은 “많은 사람이 LNP 약물전달 제형으로 인한 부작용으로 어려움을 겪은 상황에서 상대적으로 안전한 당사의 약물전달 플랫폼 기술인 디그레더볼에 대한 관심이 커지고 있다”고 말했다.

원철희 대표는 “레모넥스는 최근 메이저 글로벌 제약사인 사노피(Sanofi)와 MTA를 체결했으며, 다양한 파트너사들과 비즈니스 개발을 추진하고 있다. 디그레더볼 기술은 siRNA, mRNA, cytokine 등에 적용 가능한 잠재력이 매우 높은 플랫폼 기술로써, 향후 다양한 파트너사들과 공동연구개발, 기술이전 등 다양한 비즈니스 개발을 추진하는 것을 목표로 하고 있다”고 덧붙였다.