올리패스 "OPNA 플랫폼 새로운 RNA치료제 가능성 열다"
독자적 기술로 기존 PNA와 다른 세포 투과성 확보…OLP-1002 임상1상서 안전성 확인
입력 2021.11.15 06:00 수정 2021.11.18 00:26
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기존 PNA(Peptide Nucleic Acid)를 개선한 차세대 올리패스 OPNA 플랫폼이 새로운 RNA 치료제 가능성을 열지 관심을 끌고 있다.

2021년 KASBP 가을 심포지엄이 지난 11일~13일(미국 시간) 사흘에 걸쳐 온라인으로 개최됐다. 이번 심포지엄에서는 올리패스 김재훈 박사가 `Introduction of RNA Therapeutics and Case Studies`를 주제로 올리패스의 RNA 치료제를 소개하는 시간을 가졌다.

올리패스 발표자료(1)
올리패스는 RNA 치료제 플랫폼 기술을 가진 기업으로 세포핵 안에서 pre-mRNA 결합해 Exon Skipping(엑손 결손) 유도에 특화된 Olipass PNA(OPNA) 물질을 기반으로 RNA 치료제 파이프라인을 구축하고 있다.

해당 기술은 미국을 비롯해 유럽, 일본 등 전 세계 주요 국가들에 특허가 출원된 상태며, 올해 초 싱가포르에 특허 등록된 이후 호주에도 특허가 등록됐다.

OPNA 기술로 설계되는 올리패스의 RNA 신약은 10마이크로그램 내외의 임상 용량에서 치료 효능이 기대되고, 저렴한 약가로 공급이 가능할 것으로 알려져 있다.

김재훈 박사는 “올리패스가 개발하고 있는 RNA 치료제는 항암, 신경학, 감염성 질환, 희귀질환까지 다양한 영역으로 치료제 개발이 확산되고 있으며, RNA 치료제로 대표적인 척추성 근위축증 치료제 Spinraza는 2020년 약 2.3조 규모의 매출을 올렸다”라며 "희귀질환을 타깃한다 하더라도 시장 임팩트가 굉장히 크다"라고 전하며 RNA 치료제의 높은 잠재적 가치를 설명했다.

RNA 치료제는 크게 두 가지로 나눠볼 수 있다. 핵 안에서 ASO(Antisense Oligonucleotide)가 pre-mRNA에 부착돼 스플라이싱 변조(Splicing Modulation)에 의해서 Exon을 스킵하고, mRNA의 변이체를 만들어 타깃 단백질 합성을 저해하는 종류와 mRNA를 직접적으로 분해해 단백질 합성을 억제하는 종류의 치료제가 있다.

김재훈 박사는 RNA 치료제의 장점으로 “기본적으로 단백질을 타깃하는 저분자화합물 치료제들과 달리 유전적 시퀀스를 기반으로 하므로 원하는 유전자를 타깃 할 수 있고, 이를 통해 개발하고자 하는 치료제 발굴을 빠르게 할 수 있다”고 설명했다.

또한 “시퀀스를 기반으로 하므로 치료제로 야기될 수 있는 안전성과 독성 문제를 예상할 수 있어, 보다 안전성이 확보된 치료제를 개발할 수 있다”고 덧붙였다.

특히 “넓은 범위의 질환을 타깃 할 수 있는 장점과 저분자화합물로 치료가 불가능했던 질환에 대해서도 치료할 수 있어, 희귀질환과 유전질환 치료가 가능하다는 장점이 있다”라며 RNA 치료제의 우수성을 강조했다.

이어 올리패스의 자체 기술력이 가미된 PNA(Peptide Nucleic Acid) 플랫폼을 소개했다. PNA는 DNA 혹은 RNA와 달리 Peptide 골격에 핵산 염기가 배열된 인공유전자다. 

김재훈 박사에 따르면 기존 PNA는 용해도가 좋지 않고, 열악한 세포 투과성을 나타내 의약품으로는 개발되지 못하고 진단 분야에서 주로 사용됐다. 올리패스에서는 이런 점을 극복하기 위해 PNA의 일부 핵산 염기에 Cationic Lipid(양이온성 지질기)를 화학적으로 도입했다.

이를 통해 올리패스의 PNA는 우수한 세포 투과성과 용해도 가지게 됐고, RNA 결합 친화성 측면도 개선됐다. 

올리패스 발표자료(2)
실제 세포 투과성을 확인하기 위해 일반 PNA와 올리패스 PNA에 형광물질을 부착해 비교실험을 진행한 결과, 일반 PNA에서는 세포 투과를 관찰할 수 없었으나, 올리패스의 PNA는 세포 투과와 세포 내 핵 투과를 관찰할 수 있었다.

김재훈 박사는 또 다른 올리패스 PNA 특장점으로 서열 특이적 결합에 따른 높은 표적 특이성과 많은 적응증에 적용이 가능한 점을 들었다.

또한 올리패스 PNA는 경제적인 측면에서도 강점이 있는 것으로 알려져 있다. 통상적인 RNA 치료제보다 약 10만 배 적은 10ng/kg 내외의 투약량에서도 우수한 치료 효능을 얻을 수 있어, API 원가 부담이 적어 합리적인 가격으로 공급이 가능하다고 평가되고 있다.

아울러 피부 투과성이 우수해 아토피나 건선과 같은 난치성 피부 면역 질환 치료제로 가능성이 높고, 점안액으로 투약 시 안구 내부로 전달이 용이해 안질환 치료제로도 가능성이 높을 것으로 알려져 있다.

한편 PNA의 생체 내 적용 시 면역반응이나 독성반응에 관한 안전성 질문에는 “PNA가 적용된 비마약성 진통제 OLP-1002의 임상시험 1상에서 특별한 부작용이 발견되지 않았으며, 비임상 시험에서도 안전한 것으로 나타났다”라며 “해당 결과로 미루어 봤을 때, 생체 내에서 안전할 것으로 예상된다”고 밝혔다.
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