새로운 시신경 척수염 스펙트럼 장애(NMOSD) 치료제가 FDA로부터 발매를 승인받았다.

FDA는 특이 항체를 나타내는 성인 시신경 척수염 스펙트럼 장애 환자들을 치료하는 데 사용될 정맥주사제 제형의 신약 ‘업리즈나’(Uplizna: 이네빌리주맙-cdon)의 발매를 11일 승인했다.

여기서 특이 항체를 나타낸다는 것은 항 아쿠아포린-4(AQP4) 항체 양성을 나타내는 환자인 경우를 지칭하는 것이다.

시신경 척수염 스펙트럼 장애는 중추신경계에서 나타나는 희귀 자가면역성 질환의 일종을 말한다. 주로 시신경과 척추에 영향을 미치는 증상으로 알려져 있다.

특히 ‘업리즈나’는 두 번째로 FDA의 허가를 취득한 시신경 척수염 스펙트럼 장애 치료제로 자리매김할 수 있게 됐다.

아스트라제네카社의 생물의약품 연구‧개발 부문 자회사인 메드이뮨社가 미국 메릴랜드州 게이더스버그에서 설립한 생명공학기업 비엘라 바이오社(Viela Bio)에 의해 허가신청서가 제출되었던 제품이 ‘업리즈나’이다.

‘업리즈나’에 앞서 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH), 이형성 용혈성 요독 증후군(aHUS) 치료제인 알렉시온 파마슈티컬스社의 ‘솔리리스’(에쿨리주맙)가 지난해 6월 성인 시신경 척수염 스펙트럼 장애 치료제로 FDA로부터 적응증 추가를 승인받은 바 있다.

FDA 약물평가연구센터(CDER) 신경의학 치료제 관리국의 빌리 던 국장은 “최근까지도 시신경 척수염 스펙트럼 장애 환자들은 FDA의 허가를 취득한 치료대안이 부재했던 형편”이라며 “이제 ‘업리즈나’가 1년 만에 두 번째 허가를 취득한 제품으로 환자들을 치료하는 데 사용될 수 있게 됐다”며 환영의 뜻을 표시했다.

그는 뒤이어 FDA가 앞으로도 이처럼 희귀하고 파괴적인 질환을 효과적이면서 안전하게 치료할 대안들이 추가로 개발되어 나올 수 있도록 변함없이 각고의 노력을 기울여 나갈 것이라고 다짐했다.

이와 관련, 시신경 척수염 스펙트럼 장애 환자들은 면역계가 체내에서 건강한 세포 및 단백질들을 잘못 공격하는 특징을 나타내는 데, 시신경과 척추에서 그 같이 잘못된 공격이 집중적으로 나타나는 것으로 알려져 있다.

시신경 척수염 스펙트럼 장애 환자들은 이 때문에 일반적으로 시신경염이 나타나고, 이로 인해 안구통증과 시력상실 등이 수반되게 된다. 또한 시신경 척수염 스펙트럼 장애 환자들은 횡단성 척수염이 나타나면서 감각마비, 쇠약, 손‧발 마비, 방광 및 대장 조절기능 상실 등이 수반될 수 있는 것으로 알려져 있다.

대부분의 경우 증상이 수 일에서 수 개월 또는 수 년의 차이를 두고 군발성으로 나타나고, 뒤이어 증상이 완화되는 동안 부분적으로 회복되는 경향을 보인다. 전체 환자들의 50% 정도에서 영구적인 시력손상과 마비가 동반된다.

미국 국립보건연구원(NIH)에 따르면 여성들의 발병률이 남성들보다 높고, 흑인들에게서 증상이 나타날 위험성이 백인들보다 높은 것으로 알려져 있다.

시신경 척수염 스펙트럼 장애는 아쿠아포린-4 단백질과 결합하는 항체들과 관련이 있을 수 있다는 것이 전문가들의 설명이다. 항 아쿠아포린-4 항체와 결합해 면역계의 다른 부분들이 활성화되면서 중추신경계에 염증과 손상이 유발되는 것으로 사료된다는 것이다.

‘업리즈나’의 효능은 총 230명의 성인 시신경 척수염 스펙트럼 장애 환자들을 충원한 후 효능 및 안전성을 평가하면서 진행되었던 1건의 임상시험을 통해 입증됐다.

이 시험에서 도출된 결과를 보면 213명의 환자들에게서 항 아쿠아포린-4 항체 양성이 나타났다.

197일의 시험기간 동안 항 아쿠아포린-4 항체 양성을 나타낸 환자들 가운데 161명에서 시신경 척수염 스펙트럼 장애가 재발한 것으로 나타나 플라시보 대조그룹에 비해 77% 낮은 수치를 보였다.

항 아쿠아포린-4 항체 음성을 나타낸 환자들에게서 ‘업리즈나’가 나타내는 효과는 입증되지 않았다.

‘업리즈나’의 처방정보에는 주사반응, 저감마글로불린혈증, 그리고 진행성 다병소성 백질뇌병증을 포함한 감염증 위험성 증가 가능성, B형 간염 및 결핵의 재활성화 가능성 등에 대한 주의문구가 삽입되어야 한다.

임상시험에서 시신경 척수염 스펙트럼 장애 환자들에게 가장 빈도높게 수반된 부작용을 보면 요로감염증, 두통, 관절통, 구역 및 요통 등이 관찰됐다.

임신 중인 여성들은 태아 또는 신생아에게 유해한 영향이 미칠 수 있으므로 ‘업리즈나’의 투여를 피해야 한다.

FDA는 가임기 여성들의 경우 ‘업리즈나’로 치료를 진행하는 동안 효과적인 피임법을 이행하고, 최종 투여를 마친 후에도 6개월 동안 지속하도록 환자들을 계도할 것을 의료인들에게 요망했다.

이와 함께 ‘업리즈나’로 치료를 진행하는 동안 약독화 백신 또는 생백신의 접종을 권고하지 않는다고 밝히면서 ‘업리즈나’를 사용한 치료에 앞서 최소한 4주 전에 접종을 마칠 것을 당부했다.

한편 ‘업리즈나’는 ‘희귀의약품’ 지정을 거친 끝에 이번에 허가관문을 최종적으로 통과했다.