프랑스의 대사계 질환 및 간질환 치료제 개발 전문 제약기업 장피트社(Genfit)는 자사의 선도물질 엘라피브라노(elafibranor)가 FDA에 의해 ‘혁신 치료제’(Breakthrough Therapy)로 지정받았다고 18일 공표했다.

엘라피브라노는 우르소데옥시콜린산(UDCA)에 충분한 반응을 나타내지 않은 성인 원발성 담즙성 담관염(PBC) 치료제로 개발이 진행되고 있는 약물이다.

동종계열 최초 이중 PPAR 알파/델타(peroxisome proliferation-activated receptor α/δ) 촉진제의 일종인 엘라피브라노는 우르소데옥시콜린산에 불충분한 반응을 나타낸 성인 원발성 담즙성 담관염 환자들을 충원해 진행되었던 임상 2상 시험에서 효능 및 안전성이 뒷받침하는 긍정적인 결과가 도출됐다.

현재 엘라피브라노는 비 알코올성 지방간염(NASH) 환자들을 대상으로 한 임상 3상 시험도 진행 중이다.

‘혁신 치료제’로 지정됨에 따라엘라피브라노는 후속개발 및 심사절차가 한층 신속하게 진행될 수 있을 전망이다.

장피트 측은 원발성 담즙성 담관염 환자들에게서 엘라피브라노가 나타낸 효능을 평가한 임상 2상 시험에서 도출된 상세한 결과를 지난 10~14일 오스트리아 비엔나에서 열린 유럽 간연구협회(EASL) 연례 국제 간 학술회의에서 공개했다.

경변을 나타내지 않고 우르소데옥시콜린산에 충분한 반응을 나타내지 않은 원발성 담즙성 담관염 환자들을 충원해 무작위 분류를 거쳐 플라시보 대조그룹과 비교평가하면서 이중맹검법 방식으로 12주 동안 진행된 임상 2상 시험에서 엘라피브라노를 사용해 치료를 진행한 그룹은 알칼리성 인산가수분해효소(AL) 수치가 크게 감소함에 따라 괄목할 만한 치료효과가 나타나면서 주요한 시험목표들이 충족됐다.

엘라피브라노를 사용해 치료를 진행한 그룹은 아울러 감마-글루타밀 전이효소(GGT), 지질 생체지표인자 및 항 염증성 생체지표인자 등 원발성 담즙성 담관염의 생체지표인자들의 개선이 눈에 띄었다.

이와 함께 GGT, 지질 생체지표인자 및 항 염증성 생체지표인자들의 개선효과는 비 알코올성 지방간염 환자들을 충원해 진행되었던 임상 2상 시험에서 관찰된 내용과 궤를 같이했다.

GGT, 지질 생체지표인자 및 항 염증성 생체지표인자들의 개선은 원발성 담즙성 담관염 뿐 아니라 비 알코올성 지방간염을 치료하기 위해 필수적인 부분이다.

이밖에도 엘라피브라노는 일반적으로 양호한 내약성을 보인 것으로 분석됐다.

장피트 측은 이에 따라 원발성 담즙성 담관염 환자들을 대상으로 엘라피브라노의 효능 및 안전성을 추가로 평가하기 위한 임상 3상 시험에 연내 착수할 방침이다.

장피트社의 파스칼 비르만 최고 의학책임자는 “중증 간질환의 일종이어서 간경변이나 간부전으로 진행될 수 있는 증상이 원발성 담즙성 담관염”이라며 “일반적으로 삶의 질에 영향을 미치는 소양증 등의 증상들과도 관련이 있다”고 지적했다.

그는 뒤이어 “전체 환자들의 50% 정도가 현재 사용 중인 치료제들에 불충분한 반응을 나타내고 있다”며 “별다른 반응을 나타내지 않거나 소양증의 악화 또는 간독성 등과 같이 참기 어려운 부작용들을 수반하기 때문”이라고 설명했다.

비르만 최고 의학책임자는 “엘라피브라노가 임상 2상 시험에서 괄목할 만한 항 담즙울체 효과를 나타낸 가운데 소양증 또한 감소한 것으로 파악됐다”며 “이번에 FDA가 임상 2상 시험결과를 근거로 ‘혁신 치료제’ 지정을 결정함에 따라 현재까지 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈에 부응할 수 있을 것이라는 믿음을 갖고 후속단계의 개발을 진행하기 위해 가속페달을 밟아나갈 것”이라고 다짐했다.