리스큐어바이오사이언시스(이하 ‘리스큐어’)는 지난 5일 (미국 현지시간) 희귀 간 질환인 원발경화성담관염(Primary Sclerosing Cholangitis, PSC)에 대한 LB-P8의 글로벌 임상2상 환자 투여를 개시했다고 7일 밝혔다.

PSC는 원인이 명확히 밝혀지지 않은 담즙 정체성 간 질환으로, 현재까지 전 세계적으로 승인된 치료제가 없는 희귀난치성 질환이다.

리스큐어의 LB-P8은 ‘장-간 축(gut-liver axis)’을 조절해 염증과 섬유화를 억제하는 기전의 후보물질이다. 비임상과 임상1상을 통해 안전성 및 초기 유효성을 확인했으며 PSC 환자의 약 80%에서 동반되는 염증성 장질환(IBD) 에도 치료 효과를 보여 개발 중인 다른 후보물질 대비 차별화된 경쟁력을 확보했다고 회사는 설명했다.

LB-P8은 2022년 미국 FDA로부터 PSC 치료를 위한 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation, ODD)을 받았다. 2024년에는 패스트트랙(Fast Track)으로 지정되었다. 

최근에는 유럽의약품청(EMA) 산하 희귀의약품위원회(COMP)로부터 희귀의약품 지정에 대한 ‘긍정적 의견 (Positive Opinion)’을 획득, 회사는 조만간 유럽에서도 공식 희귀의약품 지정을 받을 것으로 기대하고 있다.

이번 임상 2상은 공동연구 기관인 미국 Mayo Clinic을 포함한 미국 및 유럽 내 총 28개 의료기관에서 진행되며, LB-P8의 안전성, 내약성 및 유효성을 평가하게 된다.

리스큐어 진화섭 대표는 “PSC는 치료 옵션이 전혀 없는 미충족 수요(Unmet Medical Needs)가 매우 높은 질환인 만큼, 이번 투여는 환자와 의료진 모두에게 중요한 의미가 있다”라며 “당사의 또 다른 핵심 파이프라인인 BBB 셔틀 ‘ExoPN-101’과 함께 과학적 근거와 임상 데이터를 바탕으로 신뢰받는 글로벌 바이오 기업으로 성장하겠다”고 밝혔다.