희귀질환 치료제 개발 전문기업 피알지에스앤텍(PRG S&Tech, 대표 박범준)은 부산대와 공동 개발 중인 루게릭병(ALS) 신약 연구 결과가 세계적 권위를 지닌 국제 신경과학 저널 ‘Translational Neurodegeneration’(IF 10.8, BMC Springer Nature 발행)에 5월 12일 게재됐다고 15일 밝혔다.

이번 논문에서는 루게릭병(ALS)의 주요 원인 중 하나인 비정상적인 SOD1 단백질 응집 형성을 억제함으로써, 신경세포 사멸을 근본적으로 차단할 수 있다는 새로운 기전을 제시한 것이 특징이다.

이번 논문이 게재된 ‘Translational Neurodegeneration’은 Springer Nature 산하 BMC에서 발행하는 세계적 권위의 신경퇴행성 질환 전문 저널로, ALS, 알츠하이머, 파킨슨병 등 중추신경계 퇴행질환 연구자들 사이에서 임상 전·후 연계(translational) 연구를 선도하는 학술지로 높은 영향력을 갖고 있다.

루게릭병(ALS)은 운동신경세포가 선택적으로 사멸하는 치명적인 희귀 신경퇴행성 질환으로, 현재까지 명확한 치료법이 없는 난치성 질환이다. 

이번 논문에서 연구진은 SOD1 단백질의 트라이머(trimer) 형성이 루게릭병(ALS)의 발병과 병증 확산에 핵심적인 역할을 한다는 사실을 확인했으며, 피알지에스앤텍이 개발 중인 루게릭병(ALS) 신약 후보물질 ‘Amisodin(아미소딘)’이 SOD1 트라이머 구조를 효과적으로 억제할 수 있음을 밝혔다.

또한 연구진은 루게릭병(ALS) 환자에서 TDP-43 단백질의 과발현이 SOD1 단백질과의 상호작용을 통해 병리적 응집을 유도함을 제시했으며, ‘Amisodin(아미소딘)’은 TDP-43에 의한 SOD1의 트라이머 형성을 억제하고 세포질 내 축적을 현저히 감소시키는 효과를 나타냄을 입증했다. 이 결과를 바탕으로, ‘Amisodin(아미소딘)’은 TDP-43 연관 ALS 환자에게도 치료 가능성이 있는 후보물질로 기대를 모으고 있다.

피알지에스앤텍은 루게릭병(ALS) 신약 후보물질에 대한 전임상 독성시험을 완료했으며, 지난 4월 미국 FDA에 건강한 성인을 대상으로 약물의 안전성과 내약성 등을 평가하기 위한 임상 1상 IND를 제출했다.

박범준 대표는 “이번 국제 논문 게재는 피알지에스앤텍이 개발 중인 루게릭병(ALS) 신약 파이프라인의 과학적 기반을 국제적으로 인정받은 결과”라며 “글로벌 기술이전과 희귀질환 공동개발 등 향후 루게릭병 치료제 개발에 중요한 이정표가 될 것”이라고 말했다.