하이센스바이오(대표 박주철, 이석현)는 법랑질형성부전증 치료제 ‘HBO-001’이 12월 9일 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품 지정을 받았다고 10일 밝혔다.

법랑질형성부전증은 유전적 요인으로 인해 치아의 법랑질 형성에 문제가 생기는 희귀질환으로, 미국에는 3만여 명, 한국은 1만 명 미만의 환자가 존재하고 있다. 이 질환은 치아의 시린 증상과 마모, 파손 등을 수반하며 현재까지 효과적인 치료 방법이 알려지지 않았다. 환자들은 주기적으로 치아를 수복해야 하며 이로 인해 많은 의료비 지출이 발생함과 동시에 일생 시린 통증이 있는 채로 지내야 한다.

‘HBO-001’의 희귀의약품 지정은 미국 FDA로부터 치료제의 효과와 의약품 개발에 대한 가능성을 인정받은 것이라고 할 수 있다. 하이센스바이오는 연구개발비용의 세금 감면, 약 60억 원에 달하는 신약 허가 수수료 면제 등의 재정적 혜택뿐만 아니라 신약 승인 후 7년간의 시장 독점권과 신속 승인 등의 혜택도 받을 수 있을 것으로 기대하고 있다.

하이센스바이오 박주철 대표는 “상아질 재생 기술 기반의 신약 개발을 신속하게 진행해 법랑질형성부전증, 치아 지각과민증, 충치 등으로 고통받는 환자들의 삶의 질을 개선시킬 수 있도록 노력하겠다”고 밝혔다.

하이센스바이오는 생리적 상아질 재생 기술과 치주조직 재생 기술을 중심으로 치과질환 신약을 개발하고 있다. 최근 상아질 재생 기술 기반의 치료제인 치아 지각과민증 (시린이) 전문의약품의 국내 임상 2상을 성공적으로 마친 한편, 미국에서도 임상 2상을 진행하고 있다. 이와 더불어 개발 중인 약물이 충치의 진행을 정지시키는 비임상 효능 결과를 기반으로 충치 진행 정지제의 연구자 주도 임상을 진행하고 있다.

하이센스바이오는 치아 지각과민증 국내 임상 2상의 성공적인 결과와 Merck Animal Health와 체결한 동물 치주질환 치료제 기술이전 계약 등을 바탕으로 코스닥 기술특례 상장을 추진하고 있다.