지피씨알(대표이사 신동승)은 오는 12월에 미국 샌디에이고에서 개최되는 미국혈액학회(ASH)에서 현재 진행 중인 ‘조혈모세포 가동화제제’ 임상2상의 중간 결과를 발표할 예정이라고 12일 밝혔다. 지피씨알의 조혈모세포 가동화제제는 지난 10월 말에 미국 FDA로부터 희귀의약품 지정을 받은 바 있다.

올해로 66회를 맞이하는 미국혈액학회(ASH)는 세계 최대 규모의 혈액학 분야 학술행사로 12월 7일(현지 시각)부터 10일까지 미국 샌디에이고에서 개최된다. 

발표 예정인 포스터 제목은 ‘An Open-Label, Multi-Center Phase 2 Study to Assess the Safety and Efficacy of Burixafor(GPC-100) and Propranolol with G-CSF for the Mobilization of Stem Cells in Patients with Multiple Myeloma Undergoing Autologous Stem Cell Transplant’이다. 

지피씨알에 따르면 본 임상시험의 유효성 1차종결점은 2번의 성분채집(apheresis) 동안 2 x 106 CD34+ cells/kg이상을 채집하는 것인데, 초록에 따르면 모든 환자가 이를 달성했다. 75%의 환자는 6 x 106 CD34+ cells/kg이상이 채집됐으며, Daratumumab 치료 여부와 관계없이 가동화가 성공함에 따라 우수한 유효성에 대한 기대감이 커지고 있다. 

안전성 측면에서도 약물 관련 부작용은 최저등급인 1등급 부작용만 관찰됐고, 경쟁 약물에서 가장 흔한 부작용 중의 하나인 설사가 보고된 사례가 하나도 없었다.

이렇게 향상된 안전성과 함께 하루 전에 투여해야 하는 경쟁 약물들과 달리 당일 투여 및 성분채집이 가능해진 빠른 속도는 지피씨알의 조혈모세포 가동화제제가 암 환자뿐만 아니라 유전질환이나 자가면역질환 환자에게까지 적용 범위를 넓히고 있는 세포유전자치료 기술의 동반자가 될 가능성을 높일 것으로 회사는 기대하고 있다.

현재 다발성 골수종의 표준치료법은 자신의 조혈모세포를 미리 꺼내놓았다가 고용량의 항암치료 후에 다시 넣어주는 자가조혈모세포이식이다. 그러나 Daratumumab 등 새로운 치료제가 조혈모세포 가동화 효율을 떨어뜨린다는 우려가 커지고 있다. 세포유전자치료기술이 급속하게 발전하면서 효능이 향상된 조혈모세포 가동화제제에 대한 수요도 더욱 커지고 있다.

지피씨알 신동승 대표는 “초록에는 4명까지의 데이터만 제출되었지만 12월 9일의 학회 발표에서는 목표인원의 50%인 10명에 대한 분석 결과가 공개될 예정이니 기대해달라”면서 “당사의 조혈모세포 가동화제제는 유효성, 안전성 및 효율성 측면에서 모두 유망한 결과를 산출하고 있으므로 이번에 ASH에서 결과를 공개하면서 기술이전 노력에 박차를 가하겠다”고 포부를 밝혔다.

한편 지피씨알은 임상2상 결과 이외에도 in vivo CAR-T의 효과를 높일 수 있는 T cell 수율 증가 전략에 대한 포스터도 발표할 계획이다. 제목은 ‘Strategy to Improve Functional T-Cell Yield in Peripheral Blood By Co-Inhibition of Beta-2 Adrenergic and CXCR4 Signaling Pathways’이다.