헬릭스미스 ‘엔젠시스’, 국내 ALS 임상 2a상 IND 승인

한양대병원서 진행…미국·국내 동시 진행 국제 임상시험 구조

기사입력 2021-06-17 10:44     프린트하기 메일보내기 스크랩하기 목록보기   폰트크게 폰트작게

(주)헬릭스미스는 엔젠시스(VM202)를 사용해 희귀 유전병인 근위축성 측삭경화증(ALS, 루게릭병)의 국내 임상 2a상 시험계획을 식품의약품안전처로부터 승인받았다.

이는 미국에서 이미 진행 중인 임상 2a상과 동일한 임상으로서 한국의 임상 데이터도 미국 허가 과정에 포함되는 구조다. 엔젠시스(VM202)는 미국 FDA로부터 ALS에 대한 희귀의약품(orphan drug)과 패스트트랙(fast track)으로 지정된 바 있다.

이에 따라 ALS 임상 2a상은 미국과 국내에서 진행된다. 지난 3월, 미국에서 첫 환자에 대한 투약이 이뤄졌고, 4개 임상시험센터에서 진행 중이다. 국내에서는 한양대학교병원에서 진행된다. 임상 2a상 규모는 총 18명으로, 이 중 3분의 1에서 2분의 1이 한국에서 등록될 것으로 예상하고 있다.

헬릭스미스는 ALS 미국 및 국내 임상 2a상을 마친 후 결과에 따라 통계적 검정력을 확보할 수 있는 규모로 임상 2b상을 진행할 계획이다.

엔젠시스(VM202)의 ALS 임상 2상은 2a와 2b의 2개 단계로 나눠 약물의 안전성과 유효성을 조사한다. 이번 임상의 가장 큰 특징은 엔젠시스를 환자에게 2개월 간격으로 3번 트리트먼트하는 것이다. 한 번 트리트먼트는 2주 간격으로 두 번 주사하는 것이다. 즉, 0일/14일, 60일/74일, 120일/134일에 주사가 이뤄지는 것이다. 이는 지금까지 엔젠시스의 사용 빈도와 용량 중에서는 가장 높은 것이다. 이에 따라 주평가 지표는 현재 방법의 안전성으로서 임상 기간 동안 발생된 중대한 이상반응의 발생을 조사한다.

이와 함께 유효성 지표로는 △ALS 환자의 신체 기능을 측정하는 ALSFRS-r의 기저치 대비 변화 △근육 기능 및 강도의 변화 △질병 특이적 및 환자 자가보고에 의한 건강 상태 변화 정도 △변화에 대한 환자의 전반적인 인상 △변화에 대한 전반적인 변화 인상 △호흡 기능 및 생존에 미치는 효과 △근육위축 생체표지자의 변화량 등이 있다.

헬릭스미스 김선영 대표이사는 “ALS는 글로벌 제약 기업들은 물론 사회적, 정치적으로 매우 큰 관심을 받는 특별한 질환이다. 대부분의 ALS는 아직도 그 원인이 분명히 밝혀지지 않았고, 미국 FDA가 허가한 의약품은 단지 2개로 그 효과가 미미하다”며 “미국과 국내에서 진행되는 ALS 임상 2a상에서 엔젠시스의 안전성과 유효성이 입증될 경우 이는 ALS 시장은 물론 회사가치에도 큰 임팩트를 줄 것”이라고 말했다.

한편, 근위축성 측삭경화증(ALS)은 치명적인 진행성 신경근육 질환으로 루게릭병이라고도 불린다. 근육의 움직임을 조절하는 운동뉴런(신경세포)이 파괴되면서 모든 종류의 자발적 움직임이 불가능해지고, 결국 숨쉬기에 관여하는 근육인 횡경막의 운동이 멈춰서 사망에 이른다. 대략 2만명 중 1명 꼴로 환자가 발견되며, 현재 미국에는 3만명 정도의 환자가 있는 것으로 알려져 있다.
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