브리스톨 마이어스 스퀴브社(BMS)는 자사의 차세대 티로신 인산화효소 저해제(TKI) 레포트렉티닙(repotrectinib)의 허가신청 건이 FDA에 의해 접수되어 ‘신속심사’ 대상으로 지정받았다고 30일 공표했다.

레포트렉티닙은 BMS 측이 임상 1/2상 ‘TRIDENT-1 시험’에서 도출된 결과에 근거를 두고 ROS1 유전자 양성 국소진행성 또는 전이성 비소세포 폐암 치료제로 허가신청서를 제출했던 기대주이다.

FDA는 처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 오는 11월 27일까지 레포트렉티닙의 승인 유무에 대한 결론을 제시할 수 있을 전망이다.

브리스톨 마이어스 스퀴브社의 조나산 청 부회장 겸 항암제 개발 부문 대표는 “ROS1 유전자 양성 비소세포 폐암 환자들이 현재까지 허가를 취득한 치료제들의 효능 지속성이 제한적으로 나타나는 데다 내성 발생빈도 또한 높게 나타나 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈를 나타내는 희귀질환에 직면해 고통받고 있다”면서 “FDA가 레포트렉티닙의 허가신청 건을 접수한 것은 이 차세대 티로신 인산화효소 저해제를 환자들에게 선보이기 위한 우리의 여정이 고무적인 성과에 도달했음을 의미하는 것”이라는 말로 전폭적인 환영의 뜻을 표시했다.

특히 레포트렉티닙은 허가를 취득할 경우 티로신 인산화효소 저해제를 사용해 치료를 진행한 전력이 없는 환자들을 위한 잠재적 동종계열 최선의 치료대안이 될 수 있을 뿐 아니라 앞서 티로신 인산화효소 저해제를 사용해 치료를 진행한 전력이 있는 ROS1 유전자 양성 비소세포 폐암 환자들을 위한 잠재적 동종계열 최초의 치료대안이 될 수 있을 것이라고 조나산 청 대표는 설명했다.

현재 허가를 취득한 치료대안이 부재한 환자들을 위한 치료제로도 사용될 수 있을 것이라고 피력하기도 했다.

조나산 청 대표는 “이에 따라 우리는 전례없는 반응 지속성이 입증된 데다 ROS1 유전자 양성 비소세포 폐암 환자들에게서 탄탄한 두개(頭蓋) 내 반응을 내보인 이 정밀의학 치료제에 대한 심사가 진행되는 동안 FDA와 긴밀하게 협력할 것”이라고 덧붙였다.

레포트렉티닙의 허가신청서는 ‘TRIDENT-1 시험’에서 확보된 결과를 근거로 제출되었던 것이다.

이 시험에서 레포트렉티닙은 티로신 인산화효소 저해제 사용전력이 없는 환자들 뿐 아니라 앞서 사용전력이 있는 환자들에게서 높은 반응률을 나타냈을 뿐 아니라 임상적으로 유의미한 효능 지속성이 입증됐다.

‘TRIDENT-1 시험’의 피험자들 가운데는 ROS1 유전자 내성 변이를 나타내는 환자들도 포함되어 있었다.

레포트렉티닙의 안전성 프로필을 보면 특성이 잘 규명되었고 관리가 가능한 것으로 나타났다.

‘TRIDENT-1 시험’에서 도출된 결과는 지난해 10월 26~28일 스페인 바르셀로나에서 열렸던 유럽 암 연구‧치료기구(EORTC)-미국 국립암연구소(NCI)-미국 암연구협회(AACR) 합동 심포지엄에서 발표됐다.

이 시험은 각종 진행성 고형암에서 발암을 촉진하는 ROS1 유전자 양성 국소진행성 또는 전이성 비소세포 폐암과 신경영양 티로신 수용체 인산화효소(NTRK) 양성 진행성 고형암에서 나타나는 장기적인 결과를 평가하기 위해 현재도 진행 중이다.

한편 레포트렉티닙은 BMS가 지난해 8월 미국 캘리포니아州 샌디에이고에 소재했던 정밀의학 항암제 전문 제약기업 터닝 포인트 테라퓨틱스社(Turning Point Therapeutics)를 인수하면서 확보한 기대주이다.

터닝 포인트 테라퓨틱스는 현재 BMS가 지분 100%를 보유하고 있는 자회사이다.