경구용 급성 골수성 백혈병 치료제 FDA 승인
美 리젤 파마 ‘레즈리디아’(올루타시데닙)..완전관해 90%
입력 2022.12.02 10:06 수정 2022.12.15 17:16
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미국 캘리포니아州 샌프란시스코에 소재한 혈액질환, 암 및 희귀 면역질환 치료용 저분자 약물 발굴‧개발 특화 생명공학기업 리젤 파마슈티컬스社(Rigel Pharmaceuticals)는 자사의 급성 골수성 백혈병 치료제 ‘레즈리디아’(Rezlidhia: 올루타시데닙) 캡슐제가 FDA의 허가를 취득했다고 1일 공표했다.

이에 따라 ‘레즈리디아’는 민감성 이소시트르산 탈수소효소-1(DH1) 변이를 동반한 성인 재발성 또는 불응성 급성 골수성 백혈병 환자들을 위한 치료제로 사용될 수 있게 됐다.

‘레즈리디아’는 2-히드록시글루타레이트(2-hydroxyglutarate) 수치를 감소시켜 골수세포의 정상적인 세포분화가 회복될 수 있도록 하기 위해 이소시트르산 탈수소효소-1과 결합해 변이(mIDH1)를 억제하는 기전의 경구용 저분자 이소시트르산 탈수소효소-1 변이 저해제이다.

임상 2상 시험을 총괄한 조지아州 동부도시 오거스타 소재 오거스타대학 부속 조지아암센터의 호르헤 E. 코르테스 박사는 “재발성 또는 불응성 급성 골수성 백혈병 환자들에게서 완전관해(CR) 및 부분 혈액학적 회복을 동반한 완전관해(CHh) 도달률이 35%에 달하는 것으로 입증된 데다 이처럼 반응을 나타낸 환자들 가운데 90% 이상에서 완전관해에 도달한 것으로 나타난 새로운 단독요법제가 ‘레즈리디아’라 할 수 있을 것”이라는 말로 의의를 강조했다.

그는 뒤이어 “완전관해 및 부분 혈액학적 회복을 동반한 완전관해의 평균반응기간이 25.9개월에 달한 것으로 나타난 부분은 급성 골수성 백혈병 환자들에게 임상적으로 유의미한 개선이라 할 수 있다”며 “이것이 기존의 치료대안들에 비해 오랜 평균반응기간을 나타낸 것이기 때문”이라고 언급했다.

무엇보다 통상적으로 취약한 예후를 나타내는 이소시트르산 탈수소효소-1 변이 동반 성인 재발성/불응성 급성 골수성 백혈병 환자들을 위한 치료대안 선택의 폭이 제한적인 현실에서 ‘레즈리디아’가 안전성 프로필이 확립된 데다 효과적이면서 새로운 치료대안으로 각광받을 수 있을 것이라고 코르테스 박사는 피력했다.

FDA는 153명의 이소시트르산 탈수소효소-1 변이 동반 급성 골수성 백혈병을 환자들을 대상으로 ‘레즈리디아’ 150mg 1일 2회 복용 단독요법을 진행하면서 효능을 평가한 개방표지 임상 2상 등록시험에서 도출된 자료를 근거로 허가를 결정한 것이다.

이 시험에서 효능평가는 중간결과 분석을 위한 컷오프 시점이었던 지난해 6월 18일을 기준으로 최소한 6개월 이전에 ‘레즈리디아’ 복용을 개시했던 이소시트르산 탈수소효소-1 변이를 동반하고 있음이 확인된 147명의 환자들을 대상으로 이루어졌다.

시험의 일차적인 목표는 완전관해와 부분 혈액학적 회복을 동반한 완전관해를 나타낸 환자들의 비율을 평가하는 데 두어졌다.

여기서 부분 혈액학적 회복을 동반한 완전관해란 골수 내 아세포(blasts)가 5% 미만으로 나타나고, 종양이 관찰되지 않았으며, 말초혈액 수치가 부분적으로 회복되었음을 의미하는 것이다.

시험결과를 보면 이소시트르산 탈수소효소-1 변이를 동반한 재발성/불응성 급성 골수성 백혈병 환자들 가운데 완전관해 및 부분 혈액학적 회복 동반 완전관해를 나타낸 비율이 35%(147명 중 51명)에 달했고, 평균반응기간은 25.9개월로 집계됐다.

완전관해 또는 부분 혈액학적 회복 동반 완전관해가 나타나기까지 소요된 평균기간은 1.9개월로 조사됐다.

이처럼 완전관해 및 부분 혈액학적 회복 동반 완전관해 관련 일차적 시험목표에 도달한 환자들 가운데 92%(51명 중 47명)가 완전관해를 나타낸 가운데 평균반응기간은 28.1개월로 파악됐다.

시험에서 ‘레즈리디아’는 양호한 내약성을 나타냈으며, 부작용 프로필은 대체로 치료를 진행한 급성 골수성 qworgufqud 환자들에게서 수반되는 내용들과 대동소이했다.

분화증후군이 16%의 환자들에게서 관찰됐지만, 대부분이 복용을 중단하거나 코르티코스테로이드 복용을 통해 관리할 수 있는 수준으로 나타났다.

마찬가지로 간독성이 23%의 환자들에게서 관찰됐지만, 대부분 용량조절을 통해 관리할 수 있었던 것으로 평가됐다.

리젤 파마슈티컬스社의 라울 로드리게즈 대표는 “효능과 안전성을 뒷받침하는 강력한 자료를 근거로 ‘레즈리디아’가 허가를 취득한 것을 환영해 마지 않는다”면서 “통상적으로 취약한 임상결과를 나타내는 환자들을 위한 새롭고 중요한 경구용 치료대안으로 ‘레즈리디아’가 각광받을 수 있을 것”이라고 피력했다.

‘레즈리디아’의 허가취득에 힘입어 리젤 파마슈티컬스의 혈액질환-종양 포트폴리오가 크게 강화되고 확대될 수 있게 됐다고 덧붙이기도 했다.

한편 리젤 파마슈티컬스 측은 지난 8월 매사추세츠州 동부 보스턴 인근도시 워터타운에 본사를 둔 희귀 혈액질환 및 암 치료제 개발 전문 제약기업 포마 테라퓨틱스社(Forma Therapeutics)와 ‘레즈리디아’의 개발, 제조 및 발매를 진행하기 위한 글로벌 마켓 독점적 라이센스 제휴에 합의한 바 있다.

양사간 합의에 따라 리젤 파마슈티컬스 측은 미국시장에서 ‘레즈리디아’의 발매를 맡기로 했다.

미국시장을 제외한 글로벌 마켓에서는 ‘레즈리디아’의 개발‧발매를 진행할 제휴선을 물색한다는 복안이다.
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