한국오노약품공업(대표 사토 칸)과 한국BMS제약(대표 이혜영)은 항 PD-1 단일클론항체 옵디보주(니볼루맙)의 절제 불가능한 또는 전이성 간세포암 1차 치료에 대한 적응증을 식품의약품안전처로부터 추가 승인받았다고 11일 밝혔다.

이번 승인은 이전 전신치료 경험이 없는 절제 불가능한 간세포암 환자를 대상으로, 옵디보와 여보이의 병용요법을 연구자 선택에 따른 렌바티닙 또는 소라페닙 단독요법과 비교 평가한 글로벌 임상 3상 CheckMate-9DW 연구 결과를 기반으로 이뤄졌다.

본 임상 연구에서 옵디보와 여보이의 병용요법은 렌바티닙 또는 소라페닙 단독요법(투여군 중 렌바티닙군은 85%, 소라페닙군은 15%를 차지) 대비 전체생존기간(OS)에서 통계적으로 유의하고 임상적으로 의미 있는 개선을 보이며 1차 평가변수를 충족했다.

옵디보와 여보이 병용군(n 335)의 OS 중앙값은 23.7개월, 렌바티닙 또는 소라페닙 단독군(n 333)의 OS 중앙값은 20.6개월로, 옵디보와 여보이 병용군에서 사망 위험이 21% 더 감소한 것으로 나타났다. 임상 연구에서 확인된 옵디보와 여보이 병용요법의 안전성 프로파일은 기존에 보고된 바와 일관되었으며, 새로운 안전성 정보는 없었다.

CheckMate-9DW는 전신 치료 경험이 없는 절제 불가능한 또는 진행성 간세포암 환자를 대상으로 옵디보와 여보이의 병용요법과 연구자 선택에 따른 렌바티닙 또는 소라페닙 단독요법을 비교 평가한 다기관, 글로벌, 무작위 배정, 공개 3상 임상시험이다.

총 668명의 환자가 옵디보와 여보이의 병용군(옵디보 1mg/kg와 여보이 3mg/kg을 3주 간격으로 최대 4회 정맥 투여 후, 옵디보 480mg을 4주 간격으로 지속 투여), 렌바티닙 또는 소라페닙 단독요법을 경구 투여하는 대조군으로 무작위 배정되었다. 병용군은 335명, 대조군은 333명이었다. 본 시험의 1차 평가변수는 전체생존기간(OS), 주요 2차 평가변수는 객관적 반응률(ORR), 무진행생존기간(DOR) 및 증상 악화까지의 시간(TTSD)이었다.

한편, 간암은 전 세계에서 암으로 인한 사망 원인 중 세 번째로 많이 발생하는 암종으로, 2022년 기준 신규 간암 환자는 약 86만 6000명, 사망자는 약 75만 8000명으로 추정된다. 같은 해 한국에서는 약 1만 5000명이 간암으로 진단되었으며, 2023년 약 1만 100명이 간암으로 인해 사망한 것으로 추정된다. 간세포암(HCC)은 원발성 간암 중 가장 흔한 유형으로, 전체 간암의 약 74%를 차지한다. 간세포암은 주로 B형간염 바이러스(HBV)나 C형간염 바이러스(HCV) 감염 등 바이러스성 간질환으로 인해 발생하는 경우가 많으나, 최근 비(非) 바이러스성 간질환이 원인이 되어 발생하는 사례가 증가하고 있다.

비 바이러스성 간세포암의 증가와 함께, 간세포암의 진행성 단계에서 진단되는 사례가 증가하고 있다. 절제 불가능한 진행성 간세포암은 효과적인 치료 옵션이 제한적이고 예후가 좋지 않은 것으로 알려져 있다.  

간세포암 환자의 약 70%는 5년 이내 재발을 경험하며 , 절제술 또는 고주파 열 치료 후에도 여전히 재발 위험이 큰 것으로 알려져 있다.