글로벌 의약품 시장 선점을 위한 경쟁이 날로 치열해지고 있다. 이제 단순한 기술력이나 약효만으로는 성공을 장담하기 어려운 시대다. 까다롭기로 정평이 난 미국 FDA의 인허가 절차 통과가 상용화 관문으로 떠오르고 있다.

특히 트럼프 2기 행정부가 출범한 이후, 정책 방향이 급변하면서 FDA는 불확실성에 휩싸였다. 그 여파로 국내 신약개발 기업들 사이에선 ‘어떤 기준이 적용될지, 언제 규정이 바뀔지 모른다’는 막연한 두려움과 불안감이 커지고 있다.

미국은 2023년 기준 전 세계 의약품 시장의 약 44.4%를 차지하고 있어, FDA 승인은 글로벌 진출 및 국제적 신뢰 확보를 위한 필수 관문으로  자리잡고 있다.

FDA의 의약품 인허가 기준은 세계에서 가장 엄격하고 정교한 규제로 알려졌다. FDA의 승인을 받는다는 것은 제품의 안전성, 유효성, 품질에 대한 철저한 검증을 거친 것으로, 세계 시장에서 신뢰를 확보하는 가장 확실한 방법이다.

FDA 신약 승인은 △CMC(Chemistry, Manufacturing and Controls, 제조품질관리) △비임상시험 △임상시험 △규제 자료 제출 및 심사 등으로 구성된다. 특히 최근에는 CMC 단계에서 제조 품질과 공정에 대한 철저한 검토가 더욱 강조되고 있다.

FDA 인허가 실패 사례에서 가장 빈번하게 지적되는 문제가 ‘규제 전략 미비’와 ‘자료 제출 부족’이다. 이는 신약 연구개발 초기 단계부터 FDA의 가이드라인을 철저히 숙지하고, 이에 기반을 둔 전략적 접근이 필수적임을 보여 준다.

글로벌 제약바이오 전문 매체 사이트라인(Citeline)의 핑크 시트(Pink Sheet) 데이터에 따르면, 2017년부터 2023년까지 총 238건의 FDA 보완요청서(Complete Response Letter, CRL)가 발행됐다. 이 중 임상적 결함이 45%로 가장 큰 비중을 차지했다. 이어 CMC 관련 이슈가 30%, 라벨링 문제가 20%, 생물학적 동등성 결함이 5%를 차지했다. 이처럼 개발 초기 단계에서부터 성공적인 인허가 전략을 확보하지 못하면, 최종 승인까지 가는 길은 험난할 수밖에 없다.

철저한 규제 대응 전략과 FDA와의 적극적인 커뮤니케이션을 통해 빠르게 승인을 획득한 실제 성공 사례로는 SK바이오팜의 뇌전증 신약 ‘엑스코프리(세노바메이트)’가 있다. 엑스코프리는  2024년 기준 미국 내 매출만 약 4387억원을 기록하며 큰 성공을 거두고 있다.

반면, H사는 최근 두 차례에 걸쳐 CMC 이슈로 FDA로부터 승인을 거절당했다. 이는 FDA 규제를 충분히 이해하고 사전에 철저히 준비하지 않으면, 글로벌 시장 진입 자체가 좌절될 수 있음을 보여 준다.

업계 전문가들은 성공적인 FDA 규제 대응을 위해선 신약 개발 초기부터 명확한 전략 로드맵을 설정하고, 규제 전문가와의 긴밀한 협력이 필요하다고 강조하고 있다. 특히 pre-IND 미팅 등 FDA와의 사전 커뮤니케이션 등을 통해 요구사항을 미리 파악해 개발 계획을 수립하는 것이 중요하다고 언급하고 있다.

케미컬부터 바이오까지, 성공적인 신약 개발 인허가 전략 공유

국내 신약 개발 기업들이 글로벌 시장 진출을 위한 실질적인 FDA 인허가 전략을 공유 받을 수 있는 특별한 행사가 열린다.

한국바이오협회가 주최하고 약업신문이 주관하는 ‘2025 BIO Regulatory Innovation Conference(바이오 규제 혁신 컨퍼런스)’가 오는 4월 23일부터 24일까지 인천 송도 쉐라톤 그랜드 호텔에서 개최된다.

이번 컨퍼런스는 ‘Roadmap to the Finish Line(결승선까지의 로드맵)’이라는 주제로, FDA 규제 대응을 위한 실무 전략과 성공 사례를 중점적으로 다룬다. 신약개발 성공의 핵심 열쇠는 바로 규제를 명확히 이해하고 전략적으로 대응하는 데 있다는 메시지를 중심으로 구성된다. 행사는 △CMC △비임상시험 △임상시험 △인허가 전략 등 신약 개발 전 과정을 아우르는 핵심 정보가 제공된다.

행사 첫날에는 △미국 규제 전문가이자 한국보건산업진흥원(KHIDI) 박준태 박사 △미국 규제 전문가 신양미 박사가 CMC와 비임상시험 과정에서 FDA 규제 트렌드를 소개한다. △에스티팜 R&D 총괄 최준영 박사는 기업 현장에서 마주하는 현실적 문제와 해결 방안을 공유할 예정이다. 또 △식품의약품안전평가원 사전상담과 조창희 연구관이 신약 개발 제품화 지원 방향을 주제로 발표한다.

둘째 날에는 FDA 승인 경험을 바탕으로 △SK바이오팜 이동훈 대표가 직접 실전 노하우를 전한다. △미국 규제 전문가이자 안바이오 컨설팅(AhnBio Consulting) 안해영 박사 △미국 규제 전문가이자 바이오스타(BIOSTAR) 정상목 박사는 FDA 임상시험과 인허가 과정에서 자주 마주치는 문제점 해결 전략을 심도 있게 다룬다.

△이화여자대학교 약학대학 제약바이오융합교육센터 교육개발원장 이선희 박사는 참가자들이 실무 현장에서 궁금해 할 다양한 질문에 답하는 패널 토론을 이끈다. 이 박사는 식품의약품안전평가원장을 지냈다.  

특히 3시간에 걸쳐 특별히 마련된 저녁 네트워킹 세션은 미국 규제 전문가와 신약 개발 산업 관계자들이 직접 만나 최신 정보를 교환하고 실질적인 노하우를 얻을 수 있는 자리다.

약업신문 함태원 대표는 “글로벌 시장 진출의 핵심은 FDA 규제 이해와 전략적 준비에 있다”면서 “국내 기업들이 규제를 장벽이 아닌 기회로 인식하고, 글로벌 진출 역량을 갖추는 데 이번 컨퍼런스가 중요한 역할을 할 것”이라고 강조했다.

이어 함 대표는 "특히 첫째 날 연사 발표가 끝난 후 진행되는 다이닝 리셉션은 이번 행사에서 가장 주목할 만한 하이라이트 중 하나"라면서 "격식에 얽매이지 않고 자유롭게 네트워킹할 수 있도록 구성된 스탠딩 리셉션에서 발표 연자와 업계 주요 인사들과 직접 소통하고, 실질적인 인사이트를 주고받을 수 있다"고 밝혔다.

한편 컨퍼런스의 자세한 정보와 참가 등록은 2025 BIO Regulatory Innovation Conference 공식 홈페이지, 약업신문, 한국바이오협회 홈페이지에서 확인할 수 있다.