리가켐바이오사이언스는 현재 진행되고 있는 ASH(미국혈액암학회)에서 회사  'LCB71'(CS5001:ROR1-ADC) 파트너인 시스톤( CStone)사가 업데이트 임상1a상 포스터를 발표했다고 9일 밝혔다. 

이번 발표는 지난 6월 ASCO 2024에서 진행된 ' lymphoma 및 solid tumor'에서 고무적인 첫 임상 1a/1b상 데이터 발표 이후 고용량군 환자 데이터가 추가된, lymphoma 환자 대상 임상 1a/1b상 데이터다.  solid tumor 데이터는 향후 학회(ex. ASCO 2025)에서 발표될 예정이다.

회사 측에 따르면 효능 관점에서 2024년 9월 22일 컷오프 기준 총 10개 용량군(dose level, DL)에서 진행된 임상 1a상(용량 증대)에서 진행성 B-cell lymphoma 환자 33명 대상 전체 용량군 ORR은 48.4%를 기록했다.

현재 backfill 진행 중인 잠정 RP2D 용량군인 DL8(125μg/kg)과 DL9(156μg/kg) 환자들 데이터만 평가시 평가 가능한 B-cell lymphoma 환자는 14명(HL 3명, B-cell NHLs 11명)으로 ORR은 78.6%(CR 4명, PR 7명)를 기록했다.  적응증 별로  HL(n=3)에서 CR 2명, PR 1명으로 ORR 100%를, B-cell NHL(n=11)에서 CR 2명, PR 6명으로 ORR 72.7%를 달성했다.

안전성 지표에서는 환자 29명(87.9%)에게서 치료 관련 이상반응(TRAE)이 발생했고, 이들 중 15명(45.5%)이 3등급 이상 TRAE를 경험했다. 주요 TRAE(20% 이상)는 빈혈, AST 증가, 식욕 저하 순으로 특이 이상 반응은 관찰되지 않았다. 

현재 CS5001은 용량 증대가 완료됐으며 잠정 RP2D 결정을 위한 DL8과 DL9에서 진행 중인 backfill 이후 곧바로 용량 최적화 및 허가 신청을 위한 임상 1b상 개시될 예정이다.

CStone이 최근 공개한 IR자료에 따르면 2025년 CS5001 임상 1b상 진행과 더불어 기술이전을 위한 파트너십 성과 확인 가능할 것으로 예상된다(리가켐바이오의 합의된 비율에 따른 profit sharing 예정)고 라가켐은 밝혔다.

한편 CS5001(ROR1 ADC)는  ROR1(receptor tyrosine kinase-like orphan receptor 1)을 표적으로 하는 임상 단계 항체-약물 접합체(ADC)로,  LigaChem Biosciences(리가켐 바이오사이언스)가 독자 개발한 종양 특이적 절단 가능 링커와 pyrrolobenzodiazepine (PBD) 전구약물을 적용한 치료제다.2020년 10월, CStone(시스톤)이 LigaChem Biosciences, Inc.(LCB)와 CS5001 개발 및 상업화를 위한 라이센스 계약을 체결했다.

CS5001은 한국 기반 바이오텍 회사인 LigaChem Bio와 ABL Bio 협력으로 처음 개발됐고,  계약에 따  CStone은 한국 외 글로벌 개발 및 상업화에 대한 독점적 권리를 획득했다.