"연간 신약 승인율이 약 8.4%씩 감소하고 있다. 신약개발에는 약 8억8000만 달러의 비용이 들고, 13년가량 소요된다. 그러나 성공률은 12% 내외로, 높은 리스크가 수반된다. 리스크를 줄이기 위해 무엇보다 중요한 것이 신속하고 합리적인 'Go, No Go’ 의사결정이다."

CJ바이오사이언스 전략기획팀 최정식 팀장은 29일 서울 용산구 서울드래곤시티에서 열린 '2024 KoNECT-MOHW-MFDS 인터내셔널 콘퍼런스'에서 '의약품 개발 진행 및 중단 결정을 위한 전략(Strategies for Making Go/No-Go decisions in Drug Development)’을 주제로 신약개발 성공률을 높이기 위한 전략에 대해 이같이 밝혔다.

최 팀장은 “신약개발을 위한 연구개발 생산성(R&D Productivity)이 지속해서 하락하고 있다”면서 “R&D 비용 10억 달러당 신약 승인 건수는 9년마다 절반씩 줄어들고 있는 상황”이라고 말했다.

최근 바이오텍들이 기대에 못 미치는 신약개발 결과에도 불구하고, 이미 투입한 자원을 아까워하며 추가 투자를 이어가는 사례가 늘고 있다. 이러한 '매몰 비용 오류’는 연구개발비의 비효율적 사용을 초래하고, 결국 프로젝트 중단과 막대한 손실로 이어진다.

이러한 상황에서 최 팀장은 신약개발 과정에서 조기 의사결정이 무엇보다 중요하다고 강조했다. 그는 “Go 결정을 내리기 위해서는 신약 후보물질의 프로파일이 우수해야 한다”면서 “여기에는 제품의 안전성, 효능, 편리성 등이 포함되며, 대안보다 높은 ROI(투자수익률)도 요구된다”라고 말했다.

즉, 가장 기본적인 개념이지만 잘 지켜지지 않는, 안전하고 효과적이며 시장에서 성공 가능성이 높은 신약 후보물질일 경우에만 Go 결정을 내려야 한다는 것이다.

또한 최 팀장은 신약개발 성공 가능성을 높이기 위해서는 조기 의사결정 기준으로 타깃 검증, 경쟁 약물과의 비교, 약동학·약력학의 차이, 가설 검증, 경쟁사의 연구 결과, 바이오마커 기반 효능 예측, 2상 및 3상 시험의 대상군 차이 등을 고려해야 한다고 강조했다.

최 팀장은 “많은 질환에 대해 개발될 수 있는 치료제가 이미 다수 승인됐고, 많은 대체 치료제가 존재함에 따라, 블록버스터보다 우월한 새로운 약물을 개발하는 것은 매우 어렵다”라고 말했다. 

이어 그는 “안전성이 부족하거나 부작용이나 독성이 높은 경우, 또는 효능이 만족스럽지 않거나 미미한 경우에는 No Go 결정을 내려야 한다”면서 “특히 예상 ROI가 낮거나 높은 개발 비용으로 자금 조달이 어려운 상황에서도 프로젝트를 중단해야 한다”라고 제언했다.

한편 최 팀장이 발표한 내용과 같이 CJ바이오사이언스는 최근 신약개발 전략과 파이프라인을 대대적으로 개편했다.

CJ바이오사이언스 천종식 대표는 지난 6월 '2024 뉴 비전(New Vision) 선포식'에서 “CJ바이오사이언스는 AI 기반 마이크로바이옴 글로벌 혁신기업으로 진화해 향후 3년 내 기술수출 3건을 달성할 것”이라고 밝혔다.

당시 언급된 주력 파이프라인은 면역항암제 'CJRB-101’, 염증성 장질환 'CJRB-201’, 퇴행성 뇌질환 'CJRB-302’ 3개다. CJ바이오사이언스는 지난해까지 파이프라인 확장에 집중하며 총 15개까지 파이프라인을 늘렸다. 심지어 영국 및 아일랜드 바이오텍 '4D파마’로부터 11건의 파이프라인을 인수했다.

최 팀장의 발표 내용과 최근 CJ바이오사이언스의 신약개발 전략을 고려했을 때, 해당 3개 파이프라인이 15개 중 Go, No Go 전략을 통해 선택된 성공 가능성이 가장 높은 정예 멤버가 되는 셈이다.

실제 CJ바이오사이언스는 3개 파이프라인의 연구개발 결과를 국제 학회에서 발표하고 있다. 지난 15일 종료된 유럽소화기학회(UEG)에서는 염증성 장질환 신약 파이프라인 'CJRB-201’과 관련된 면역 매개 염증성 질환(Immune-Mediated Inflammatory Disease)의 바이오마커 연구 성과를 발표했다.

이에 앞서 지난 9일 끝난 미국신경과학회(AAN)에서는 파킨슨병을 적응증으로 하는 신약 파이프라인 'CJRB-302’의 치료 효과를 공개했다. 또 지난 4월에는 세계 3대 암 학회로 꼽히는 '미국암연구학회(AACR)’에서 면역항암제 'CJRB-101’의 전임상 결과를 발표했다.

CJ바이오사이언스에 따르면 현재 CJRB-101은 키트루다와의 병용 요법으로 폐암, 두경부암, 흑색종 환자를 대상으로 미국과 한국에서 임상 1/2상을 진행 중이다. CJRB-302는 IND 승인을 받아 임상 진입을 준비 중이며, CJRB-201은 IND 승인을 준비하고 있다.