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리제네론, 지질저하제 소송戰 유리한 고지 선점

미국 뉴욕州 태리타운에 소재한 제약기업 리제네론 파마슈티컬스社가 델라웨어州 지방법원에서 나온 배심원 평결에 대해 15일 전폭적인 환영의 뜻을 표시했다.암젠社가 약제 급여관리업체들(PBMs)이 콜레스테롤 저하제 ‘레파타’(에볼로쿠맙)를 전구단백질 전환효소 서브틸리신/켁신 9형(PCSK9) 치료제 부문에서 배타적으로 선택하도록 하고, 리제네론 파마슈티컬스의 경쟁제품인 ‘프랄런트’(알리로쿠맙)를 배제시키는 일괄책략(bundling scheme)을 강구해 독점금지법과 부정행위법을 위반했다는 평결을 배심원단이 내렸다는 것.이를 위해 암젠 측은 자사의 블록버스터 류머티스 관절염 치료제 ‘엔브렐’(에타너셉트)과 건선 및 건선성 관절염 치료제 ‘오테즐라’(아프레밀라스트)를 불법적으로 이용했다고 리제네론 파마슈티컬스 측은 설명했다.이날 리제네론 파마슈티컬스 측에 따르면 배심원단은 암젠이 ‘클레이턴법’, ‘셔먼법’, 뉴욕州의 ‘도넬리법’, 캘리포니아州의 ‘카트라이트법’ 및 델라웨어州의 부정행위법(tort law) 등을 위반했다고 판단한 것이라고 덧붙였다.류머티스 관절염 치료제 ‘엔브렐’과 건선 및 건선성 관절염 치료제 ‘오테즐라’는 치료효과가 다른 의약품들이어서 ‘프랄런트’ 또는 ‘레파타’의 적응증들인 심장병에는 치료효과를 기대할 수 없는 제품들이다.리제네론 파마슈티컬스 측은 암젠이 ‘레파타’를 우선적으로 선택하고 ‘프랄런트’를 배제하지 않을 경우 리베이트 지급을 유보할 것이라면서 약제 급여관리업체들을 압박했다고 설명했다.또한 암젠은 자사(즉, 리제네론 파마슈티컬스)가 (기울어지지 않은) 평평한 운동장에서 경쟁을 전개할 수 없도록 했고, ‘프랄런트’에 대한 환자 접근성을 불공정하게 거부했다고 리제네론 파마슈티컬스 측은 지적했다.이 같은 반독점적 행위는 한 혁신적인 치료제(즉, ‘프랄런트’)가 임상적 유익성이나 가격에 근거하지 않고 PCSK9 저해제 시장에서 배제되도록 했다고 언급하기도 했다.암젠이 사세와 관련성이 없는 제품 포트폴리오를 보유하고 있는 만큼 이 같은 반독점적 행위는 결국 경쟁을 저해하고 환자들에게 유해한 영향을 미치게 될 것이라고 리제네론 파마슈티컬스 측은 강조했다.리제네론 파마슈티컬스 측에 따르면 배심원단은 손해에 상응하는 액수를 보상토록 하는 전보적 손해배상금으로 1억3,560만 달러를 지급하라고 평결했다.배심원단은 아울러 2억7,120만 달러의 징벌적 손해배상금을 리제네론 파마슈티컬스 측에 지급하도록 평결했다.징벌적 손해배상은 불합리한 행위를 실행한 당사자 측이 미래에 유사한 행위를 하지 않도록 하려는 취지에서 부과되는 것이다.리제네론 파마슈티컬스社의 레너드 S. 슐라이퍼 대표는 “환자들이 가장 시급한 질병에 대처할 솔루션을 찾기 위해 생명공학업계에 의지하고 있다”면서 “리제네론 파마슈티컬스는 이 같은 책임감을 매우 크게 갖고 있고, 환자들의 삶을 개선할 획기적인(breakthrough) 치료제들을 공급하기 위해 사세를 집중하고 있는 제약사”라고 말했다.이 같은 목표를 이루기 위해 기업들은 자사제품들의 임상적‧경제적 가치를 근거로 공정한 경쟁을 펼칠 수 있어야 할 것이고, 대기업들이 반독점적인 전략을 펼쳐 경쟁사들이 시장에서 배제되도록 해선 안 될 것이라고 슐라이퍼 대표는 꼬집었다.공정한 경쟁은 생명을 구할 치료제들에 대한 환자 접근성을 확대하고, 혁신을 가속화시켜 미래의 의료상의 도전요인들에 변함없이 대응할 수 있도록 해 줄 것이므로 대단히 중요하다고 덧붙이기도 했다.리제네론 파마슈티컬스社의 조셉 J. 라로사 법무담당 부사장은 “FDA가 지난 2015년 7월 ‘프랄런트’를 허가한 이래 암젠 측은 이 제품이 시장에서 퇴출되고 배제되도록 하기 위한 시도를 이어왔다”면서 “특허소송에서 성공을 거두지 못한 후 암젠 측이 반 경쟁적인 일괄책략을 구사하는 쪽으로 방향을 전환해 실실적으로 모든 경쟁을 배제하는 위험산 선례를 남기려 했던 것”이라고 언급했다.오늘 배심원 평결은 리제네론 파마슈티컬스가 일궈낸 혁신에 대한 환자 접근성이 보호받도록 돕고자 기울여 온 노력을 뒷받침하는 것이자 경쟁을 저해하고자 하는 노력은 제지될 수 밖에 없을 것임을 나타내는 명확한 징표라 할 수 있을 것이라고 라로사 부사장은 단언했다.

이덕규 2025.05.16
글로벌

애브비, 차세대 짧은간섭 RNA 치료제 개발 맞손

애브비社는 미국 캘리포니아州 샌디에이고에 소재한 차세대 RNA 치료제 개발 전문 생명공학기업 ADARx 파마슈티컬스社와 제휴 및 라이센스 선택권 보장 합의를 도출했다고 14일 공표했다.양사는 신경의학, 면역학 및 종양학 등의 다양한 치료제 영역에서 짧은 간섭 RNA(siRNA) 치료제들의 개발을 진행하기 위해 손을 맞잡은 것이다.이와 관련, 짧은 간섭 RNA(siRNA)는 유전자 발현과 단백질 생성을 조절할 수 있는 계열의 물질들로 구성되어 있다.항체, 저분자 치료제 등의 전통적인 양식들과 달리 짧은 간섭 RNA는 유전자 발현을 조율할 수 있다는 장점이 눈에 띈다.각종 질병을 유발하는 단백질들을 암호화하는 전령 RNA(mRNA)를 표적으로 작용해 질병 유발 단백질들이 생성되지 못하게끔 하도록 설계됐다.이번에 전략적 제휴에 합의함에 따라 ADARx 파마슈티컬스의 RNA 발굴 전문성과 독자보유한 짧은 간섭 RNA 기술을 적용해 mRNA을 지속적이고 정확하게 침묵시키는(silencing) 성과를 기대케 하고 있다.애브비 측은 항체 공학(antibody engineering), 항체-약물 결합체(ADCs), 조직 전달방법 등의 분야에서 전문성을 발휘해 ADARx 파마슈티컬스의 발굴 노력을 강화하는 데 힘을 보탠다는 방침이다.애브비社의 조나손 세지윅 부회장 겸 글로벌 발굴연구 담당대표는 “짧은 간섭 RNA가 질병을 유발하는 유전자들을 침묵시키는 유망한 유전자 치료제 접근방법으로 각광받고 잇지만, 이 짧은 간섭 RNA를 표적화하고 효과적으로 전달하는 일은 여전히 도전적인 과제로 지적되고 있는 형편”이라면서 “우리가 ADARx 파마슈티컬스 측과 손잡과 그들이 독자보유한 RNA 기술과 우리의 항체, 항체-약물 결합체 및 치료영역별 연구‧개발 전문성을 접목시켜 새로운 치료양식으로 개발해 나갈 수 있게 된 것을 환영해 마지 않는다”고 말했다.양사는 신경계 질환에서부터 면역성 질환, 암 등에 이르기까지 각종 난치성 질환들에 대응하는 혁신적인 솔루션을 개발하기 위햐 함께 사세를 집중해 나갈 것이라고 덧붙이기도 했다.ADARx 파마슈티컬스社의 공동설립자인 젠 리 대표는 “애브비 측과 제휴해 우리가 개발한 차별화된 RNA 기술을 추가로 입증하고 각종 질환들에 걸쳐 내포하고 있는 커다란 임상적‧상업적 잠재력을 현실화시켜 나갈 수 있는 기회를 누리게 됐다”면서 “애브비 측이 보유한 연구‧개발 전문성과 글로벌 마켓 영업력이 우리가 보유한 프로그램들을 위한 이상적인 전략적 파트너가 될 수 있게 한 것”이라고 강조했다.애브비 측과 구축한 전략적 제휴 뿐 아니라 ADARx 파마슈티컬스는 자체 보유한 임상단계 프로그램들의 파이프라인을 심화시켜 나가는 데도 지속적으로 힘을 기울여 나갈 것이라고 리 대표는 다짐했다.실제로 ADARx 파마슈티컬스는 보체(補體) 매개 질환, 심혈관계 질환 및 혈전성 질환 뿐 아니라 비만과 신경퇴행성 질환을 포함한 전임상 단계의 발굴 프로그램 다수를 보유하고 있다.양사간 합의에 따라 ADARx 파마슈티컬스 측은 3억3,500만 달러의 계약성사 선불금을 받기로 했다.이와 함께 선택권 행사료와 성과금, 그리고 매출액 단계별 로열티를 포함해 수 십억 달러를 지급받을 수 있는 권한을 확보했다.

이덕규 2025.05.16
글로벌

편두통ㆍ군발 두통 급성기 자가주사제 FDA 승인

미국 뉴저지州의 소도시 브리지워터에 본사를 둔 스페셜티 의약품 및 제네릭 개발‧발매 및 공급 전문 제약기업 앰닐 파마슈티컬스社(Amneal Pharmaceuticals)는 자사의 편두통 급성기 치료제 ‘브레키야’(Brekiya: 디히드로에르고타민 메실레이트) 주사제가 FDA의 허가를 취득했다고 15일 공표했다.전조증상을 동반하거나 동반하지 않는 편두통 급성기 치료용 디히드로에르고타민(DHE) 자가주사제가 FDA로부터 발매를 승인받은 것은 ‘브레키야’가 최초이자 유일하다.‘브레키야’는 이와 함께 성인 군발성 두통 환자들을 치료하기 위한 급성기 치료제로도 허가를 취득했다.‘브레키야’ 자가주사제는 간편하게 자가주사해 통증을 지속적으로 완화시키는 효과를 제공해 줄 수 있을 것으로 보인다.병원에서 사용되는 것과 동일한 약물을 내포하고 있는 ‘브레키야’는 즉석사용(ready-to-use) 디바이스의 형태로 발매될 예정이다.‘브레키아’ 자가주사제는 냉장하거나, 조립하거나, 디바이스를 점화할(priming) 필요가 없다.환자들은 대퇴부 중간 부분에 1회 피하주사하는 방식으로 약물을 체내에 전달하면 된다.이 같은 사용방식은 효능 부족이나 발작 증상이 나타난 기간에 구역 또는 구토, 위(胃) 마비 및 증상 발작時 약물투여의 지연 등으로 인해 경구용 치료제를 복용했을 때 충분한 반응이 나타나지 않는 환자들에게 ‘브레키야’가 유용하고 효과적으로 사용될 수 있을 것임을 뒷받침하는 부분들이다.앰닐 파마슈티컬스社의 조 렌다 부사장 겸 전문의약품 담당 최고 영업책임자는 “급성 편두통 및 군발성 두통 증상으로 인해 고통받고 있는 환자들에게 최초이자 유일한 즉석사용 자가주사제를 공급할 수 있게 된 것을 기쁘게 받아들인다”면서 “디히드로에르고타민이 의사들에게 친숙한 데다 두통 증상을 지속적으로 완화시키는 데 효과적이고 양호한 내약성이 확립되어 있는 약물”이라고 말했다.우리의 일회용 자가주사제는 고통스러운 증상 발작이 나타났을 때 응급실에 내원할 필요없이 환자들이 신속하게 직접 자가주사할 수 있는 혁신적인 치료대안이라고 덧붙이기도 했다.이와 관련, 디히드로에르고타민은 응급실이나 응급의료기관, 두통 클리닉 등에서 정맥주사제로 빈도높게 사용되고 있는 약물이다.디히드로에르고타민은 편두통 발작이 나타나는 기간 동안 언제든지 사용할 수 있는 약물이어서 두통 재발로부터 환자들을 보호해 줄 수 있을 것이라는 장점이 눈에 띈다.현재 미국 내 편두통 환자 수는 3,900만명 정도로 추정되고 있는 가운데 이중 최대 100만명 가량이 군발성 두통을 나타내는 것으로 알려져 있다.또한 두통은 미국에서 4번째 응급실 내원사유이자 전체 응급실 내원건수의 3% 정도에 원인을 제공하고 잇다는 것이 전문가들의 설명이다.군발성 두통은 아직까지 치료대안 선택의 폭이 제한적이어서 ‘브레키야’ 자가주사제가 이처럼 충분한 치료를 받지 못하고 있는 환자들을 위한 새로운 치료대안으로 각광받을 수 있을 전망이다.한편 ‘브레키야’ 자가주사제는 단백질 분해효소 저해제들을 포함하고 있는 강력한 CYP3A4 저해제들이나 마크로라이드 계열 항생제들과 병용투여해선 안 된다.

이덕규 2025.05.16
글로벌

척수소뇌성 운동실조증 FDA 심사일정 딜레이

미국 코네티컷州 뉴 헤이븐에 소재한 전문 제약기업 바이오해븐 파마슈티컬社(Biohaven Pharmaceutical)는 성인 척수소뇌성 운동실조증(SCA) 환자 치료제로 허가신청서가 제출되었던 트로리루졸(troriluzole)과 관련, FDA 신경의학사무국으로부터 처방약 유저피법(PDUFA)에 의한 심사기간이 연장될 것임을 통보받았다고 14일 공표했다.FDA가 추가적인 정보를 요구함에 따라 바이오해븐 파마슈티컬 측이 최근 제출했던 내용에 대한 전체적인 검토작업을 진행하기 위해 3개월 연장을 통보해 왔다는 것.바이오해븐 파마슈티컬 측은 이와 함께 FDA 신경의학사무국이 자문위원회 회의를 소집키로 했으며, 다만 구체적인 회의일정은 아직 정해지지 않았다는 점도 통보했다고 설명했다.FDA가 통보문에서 새로운 우려사안을 제기하지는 않았다고 덧붙이기도 했다.이에 따라 당초 오는 3/4분기 중으로 트로리루졸의 승인 유무에 대한 FDA의 결론이 도출될 것으로 예상되어 왔던 일정이 4/4분기로 늦춰질 전망이다.앞서 FDA는 트로리루졸의 척수소뇌성 운동실조증 치료제 허가신청 건을 ‘패스트 트랙’, ‘희귀의약품’ 및 ‘신속심사’ 대상으로 지정한 바 있다.트로리루졸은 희귀 유전성 신경퇴행성 질환의 일종인 척수소뇌성 운동실조증 치료제로는 최초이자 유일하게 FDA의 허가를 취득한 치료대안으로 자리매김할 수 있을 것이라 기대를 모아왔다.바이오해븐 파마슈티컬社의 블래드 코릭 대표는 “척수소뇌성 운동실조증이 파괴적인 신경퇴행성 질환의 일종이지만, 아직까지 허가를 취득한 치료제가 부재한 형편”이라면서 “우리는 척수소뇌성 운동실조증으로 인한 영향이 미치고 있는 환자들과 환자가족들에게 최초의 치료제를 선보이기 위해 사세를 집중하고 있다”고 말했다.그는 뒤이어 “허가신청서에 동봉된 임상자료를 보면 트로리루졸 정제를 1일 1회 경구복용토록 하면서 ‘운동실조증 평가등급‧기능 척도’(f-SARA)를 적용해 평가했을 때 증상의 진행속도가 50~70%까지 둔화된 데다 낙상 위험성이 감소한 것으로 나타나면서 고도로 호의적인 유익성-위험성 프로필이 입증됐다”고 강조했다.이에 따라 바이오해븐 파마슈티컬은 하루빨리 자문위원회가 소집되어 트로리루졸이 척수소뇌성 운동실조증 환자들의 삶을 개선하는 데 미칠 수 있는 잠재적 영향에 대한 논의가 이루어졌으면 하는 바람이라고 코릭 대표는 언급했다.트로리루졸과 관련한 시험을 진행하는 데 8년 이상의 기간이 소요됐다고 덧붙이기도 했다.바이오해븐 파마슈티컬 측은 자사 뿐 아니라 트로리루졸의 임상시험이 진행되었던 시험기관들을 대상으로 한 FDA의 중간(mid-cycle) 검토회의 및 실사가 종료됐다고 공표한 바 있다.중간 검토회의에서는 주요한 안전성 우려사안이 확인되지 않았고, 따라서 위험성 평가‧완화전략(REMS)이 필요치 않은 것으로 보인다는 결론을 도출했다는 것이 바이오해븐 파마슈티컬 측의 전언이다.척수소뇌성 운동실조증은 미국 내 환자 수가 1만5,000여명, 유럽 각국과 영국의 환자 수가 2만4,000명 정도로 추정되고 있지만, 아직까지 FDA의 허가를 취득한 치료대안이 부재한 형편이다.트로리루졸은 신규조성물의 일종이자 체내에서 가장 풍부하게 존재하는 흥분성(excitatory) 신경전달물질로 알려진 글루타민산염을 조절하는 3세대 신약 후보물질로 주목받고 있다.트로리루졸이 허가관문을 통과하면서 아직까지 발매를 승인받은 치료제가 부재한 현실이 개선될 수 있게 될 것인지 지켜볼 일이다.

이덕규 2025.05.16
글로벌

글락소, 항-TIGIT 단일클론 항체 개발 중단

글락소스미스클라인社와 미국 매사추세츠州 캠브리지에 소재한 연구‧개발 전문 제약기업 아이티어스 테라퓨틱스社(iTeos Therapeutics)는 항-TIGIT 모노클로날 항체의 일종인 벨레스토투그(belrestotug‧‘EOS-448’)의 개발 프로그램을 종결짓는다고 13일 확인했다.앞서 양사는 지난 2021년 6월 당시 항암제로 임상 1상 단계의 개발이 진행 중이었던 벨레스토투그의 후속단계 개발을 진행하기 위해 제휴계약을 체결한 바 있다.TIGIT 단백질은 차세대 면역 항암제들을 개발‧발매하기 위한 표적으로 주목받아 왔다.하지만 양사는 임상 2상 ‘GALAXIES Lung-201 시험’과 ‘GALAXIES H&N-202 시험’에서 도출된 새로운 중간분석 결과를 근거로 벨레스토투그의 개발을 중단키로 결정했다.폐암 치료제로 개발을 지속하기 위한 효능 기준을 충족하지 못한 것으로 나타났기 때문.이에 따라 양사는 제휴관계를 종결짓고, 벨레스토투그를 포함한 시험 또한 매듭짓기로 했다.

이덕규 2025.05.16
글로벌

헌터 증후군 유전자 치료제 FDA 허가심사 개시

일본 제약기업 니폰 신야쿠社(日本新藥)의 자회사로 미국 뉴저지州 동북부 도시 퍼래머스에 소재한 NS 파마社는 잠재적 동종계열 최초 제 2형 뮤코다당증(MPS Ⅱ) 유전자 치료제 ‘RGX-121’(클레미드소진 란파보벡)의 허가신청 건이 FDA에 의해 접수됐다고 14일 공표했다.이에 따라 클레미드소진 란파보벡(clemidsogene lanparvovec‧‘RGX-121’)의 허가신청 건에 대한 FDA의 본격적인 심사절차가 개시될 수 있게 됐다.제 2형 뮤코다당증(또는 제 2형 점액다당류증)은 헌터 증후군으로도 불리는 증상이다.‘RGX-121’의 허가신청서는 미국 메릴랜드州 록빌에 소재한 유전자 치료제 개발 전문 생명공학기업 리젠엑스바이오社(Regenxbio)에 의해 제출되었던 것이다.FDA는 ‘RGX-121’의 허가신청 건을 ‘신속심사’ 대상으로 지정해 처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 오는 11월 9일까지 승인 유무에 대한 결론을 도출할 수 있을 전망이다.앞서 지난 1월 니폰 신야쿠社와 리젠엑스바이오社는 ‘RGX-121’과 제 1형 뮤코다당증 치료제 ‘RGX-111’의 개발‧발매를 진행하기 위한 전략적 제휴 계약을 체결한 바 있다.‘RGX-121’이 허가를 취득할 경우 NS 파마 측이 미국시장 발매를 독점적으로 진행키로 예정되어 있다.NS 파마社의 유키테루 스기야마 대표는 “FDA의 결정이 새롭고 잠재적으로 환자들의 삶에 변화를 가능케 해 줄 치료대안이 뮤코다당증 커뮤니티에 공급될 수 있도록 하는 데 주목할 만한 진일보가 이루어졌음을 의미한다”면서 “리젠엑스바이오 측과 긴밀한 협력을 진행하면서 뮤코다당증 환자가족들에게 새로운 희망을 안겨주기 위해 양사의 통합된 전문성의 가치를 추구해 나갈 것”이라고 말했다.‘RGX-121’은 남아(男兒) 제 2형 뮤코다당증 환자들을 치료하기 위해 1회 투여하는 아데노 연관 바이러스(AAV) 치료제의 일종이다.중추신경계에 이두론산-2-설파타제(IDS: iduronate-2-sulfatase) 유전자를 공급하도록 설계됐다.중추신경계 세포 내부에 이두론산-2-설파타제 유전자가 공급되면 분비된 이두론산-2-설파타제 단백질이 혈뇌장벽을 통과해 중추신경계 세포들을 장기적으로 교차교정(cross correction)하면서 약효를 나타내게 된다.‘RGX-121’이 분비하는 단백질은 정상적인 이두론산-2-설파타제 단백질과 구조적으로 동일하다는 것이 NS 파마 측의 설명이다.한편 ‘RGX-121’은 FDA에 의해 ‘희귀의약품’, ‘소아 희귀질환 치료제’, ‘패스트 트랙’ 및 ‘생식의학 첨단치료제’ 등으로 지정된 바 있다.

이덕규 2025.05.16
글로벌

탄소 제로 육박 추진제 장착 COPD 치료제 주목

아스트라제네카社는 차세대 추진제(propellant)를 새로 장착한 성인 만성 폐쇄성 폐질환(COPD) 치료제 ‘트릭세오 에어로스피어’(Trixeo Aerosphere: 부데소나이드+글리코피롤리늄+포르모테롤 푸마레이트)가 영국 보건부 산하 의약품‧의료기기안전관리국(MHRA)으로부터 발매를 승인받았다고 12일 공표했다.특히 이번에 발매를 승인받은 ‘트릭세오 에어로스피어’는 탄소 배출량에 제로에 육박하는(near-zero) ‘지구 온난화 지수’(GWP)를 나타내는 혁신적인 차세대 추진제를 장착하고 있다고 아스트라제네카 측은 강조했다.현재 고압 정량식 흡입기(pMDI) 제품들에 사용 중인 추진제들과 비교했을 때 ‘지구 온난화 지수’를 99.9%까지 낮춘 차세대 추진제가 장착된 고압 정량식 흡입기 제품이 허가를 취득한 것은 이번이 처음이다.‘트릭세오’에 차세대 추진제를 장착한 ‘트릭세오 에어로스피어’는 낮은 탄소 배출량이 별도의 추진제를 필요로 하지 않는 흡입형 치료제들과 동등한 수준을 나타낸다고 아스트라제네카 측은 설명했다.고정용량 삼중 복합제의 일종인 ‘트릭세오’는 현재 미국, 중국 및 일본 등의 시장에서 ‘브레즈트리 에어로스피어’ 상품명으로 발매되고 있다.MHRA는 차세대 추진기 임상개발 프로그램에서 확보된 결과를 근거로 ‘트릭세오 에어로스피어’의 발매를 승인한 것이다.이 프로그램에서 차세대 추진제 ‘HFO-1234ze(E)’를 장착한 ‘트릭세오 에어로스피어’는 기존의 추진제 ‘HFA-134a’를 장착한 ‘트릭세오’와 비교했을 때 생물학적 동등성이 확보된 것으로 입증됐다.‘트릭세오 에어로스피어’의 안전성 및 내약성 프로필은 이미 알려져 있는 ‘트릭세오’의 프로필과 궤를 같이했다.차세대 추진제를 장착한 ‘트릭세오’ 또는 ‘브레즈트리’는 영국 이외에 유럽, 중국 및 기타 일부 국가에서도 허가신청서가 제출되어 심사가 진행 중이다.임페리얼 칼리지 런던 의과대학의 오마르 우스마니 교수(호흡기 내과)는 “고압 정량식 흡입기 치료제들이 영국에서 수많은 호흡기 질환 환자들에게 필수적인 제품”이라면서 “이제 ‘트릭세오’가 탄소 배출량 제로에 육박하는 ‘지구 온난화 지수’를 나타내는 추진제를 장착한 제품으로 전환될 수 있게 된 것은 의료인들이 COPD 환자들에 대한 치료효과를 극대화하는 데 집중할 수 있게 된 동시에 기후목표를 달성하는 데도 힘을 실어줄 수 있게 되었음을 의미한다”는 말로 환영의 뜻을 표시했다.이제 의사와 환자들이 최적의 치료제와 지구 온난화 문제 사이에서 선택의 갈림길에 놓여야 할 필요가 없게 될 것이라는 설명이다.아스트라제네카社 제약사업부의 루드 도버 부사장은 “차세대 추진제를 장착한 ‘트릭세오 에어로스피어’가 영국에서 발매를 허가받은 것이 제약업계 최초의 개가이자 ‘지구 온난화 지수’ 제로에 육박하는 추진제를 장착한 고압 정량식 흡입기 포트폴리오로 전환하고자 힘을 기울이고 있는 아스트라제네카가 일궈낸 중요한 성과라 할 수 있을 것”이라고 강조했다.‘트릭세오’를 시작으로 이제 아스트라제네카는 COPD와 같은 파괴적인 질환과 관련해서 환자들의 니즈와 환경 문제에 동시에 대응할 수 있게 된 것이라고 덧붙이기도 했다.COPD는 세계 각국에서 주요한 사망원인의 하나로 자리매김하고 있는 형편이다.아스트라제네카 영국법인의 톰 키쓰-로치 대표는 “영국에서 ‘지구 온난화 지수’ 제로에 육박하는 추진제가 장착된 ‘트릭세오 에어로스피어’가 허가를 취득한 것이 세계 최초이자 아스트라제네카의 흡입형 호흡기 질환 치료제 포트폴리오가 환경에 미치는 영향을 개선하는 데 큰 걸음이 내디뎌진 것”이라는 말로 의의를 설명했다.무엇보다 차세대 추진제가 장착된 ‘트릭세오’는 아스트라제네카가 환자들 뿐 아니라 지구촌(planet)의 니즈에도 대응할 수 있도록 해 줄 것이라고 로치 대표는 덧붙였다.한편 아스트라제네카의 고압 정량식 흡입기(pMDI) 포트폴리오 가운데 새로운 추진제의 장착으로 전환한 제품은 ‘트릭세오’가 처음이다.아스트라제네카는 ‘탄소 배출 제로’(Ambition Zero Carbon) 전략의 일환으로 오는 2030년까지 자사의 고압 정량식 흡입기 포트폴리오를 ‘지구 온난화 지수’ 제로 육박 추진제를 장착한 제품들로 전환한다는 목표를 수립하고 이행하는 데 힘을 기울이고 있다.영국에서 ‘트릭세오’의 차세대 추진제 장착 전환(즉, 해당제품 발매)은 차후 수 개월 이내에 개시될 예정이다.고압 정량식 흡입기를 사용하는 흡입형 호흡기 질환 치료제들은 세계 각국에서 전체 흡입제 사용량의 78%를 점유한 가운데 이들이 전체 온실가스 배출량의 0.04% 정도를 배출하는 것으로 알려져 있다.영국의 경우 고압 정량식 흡입기는 전체 흡입형 제제들의 70%를 점유하는 가운데 전체 탄소 배출량의 3% 정도를 배출하고 있다.

이덕규 2025.05.16
글로벌

사노피, 美서 2030년까지 최소 200억弗 투자

사노피社가 미국에서 오는 2030년까지 최소한 200억 달러를 투자하겠다는 계획을 14일 공표했다.이 같은 투자액 가운데는 연구‧개발 투자를 대폭 확대하고, 미국 내 제조시설을 강화하는 데 수 십억 달러를 할당하겠다는 내용이 포함되어 있다.특히 이날 발표는 사노피 측이 차후 수 년 동안 미국에서 다양하고 새로운 동종계열 최초 또는 동종계열 최고 치료제들의 발매를 준비하고 있는 가운데 나온 것이다.미국에서 자사 뿐 아니라 다수의 기업들과 긴밀하게 협력함에 따라 여러 지역사회에서 고용이 창출되고 혁신에 기여할 수 있게 될 것으로 사노피 측은 예상했다.이와 함께 미국 내 공급망이 향상되는 데도 기여할 수 있게 될 것으로 내다봤다.사노피社의 폴 허드슨 회장은 “미국에서 재직 중인 사노피의 1만3,000여명에 달하는 인력들이 다양한 치료영역에 걸쳐 동종계열 최초 및 동종계열 최고의 의약품들에 대한 연구‧개발을 진행하는 데 매진하고 있다”면서 “미국에서 우리가 예상하고 있는 투자가 괄목할 만한 규모의 것일 뿐 아니라 핵심적인 의약품들이 미국에서 생산되도록 하는 데 도움을 줄 수 있을 것”이라고 말했다.이날 투자계획이 공개됨에 따라 사노피는 미국에서 연구‧개발을 진행하는 데 사용할 금액 규모를 대폭적으로 늘릴 수 있게 됐다.또한 사노피는 미국 내 제조역량을 크게 확충한다는 방침이다.이 가운데는 사노피의 미국 내 시설들에 직접적으로 투자하는 내용 뿐 아니라 다른 미국 내 제조업체들과 제휴를 통해 진행하는 내용들이 포함되어 있다.사노피 측은 이를 통해 미국 내 의약품 제조 부문이 강화되는 데 일조한다는 복안이다.한편 사노피의 투자결정은 외부환경이 지속적으로 변화됨에 따라 다소 조정될 수 있을 전망이다.그럼에도 불구, 이날 공개된 투자계획에 힘입어 사노피는 오는 2030년까지 여러 州에서 상당수의 고임금 고용을 창출할 수 있을 것으로 보인다.

이덕규 2025.05.15
글로벌

노보노디스크, 비만ㆍ당뇨 신약개발 22억弗 제휴

노보 노디스크社가 미국 캘리포니아州 샌프란시스코에 소재한 G-단백질 결합 수용체(GPCR) 약물발굴 탐색 전문 생명공학기업 셉터나社(Septerna)와 글로벌 독점적 제휴 및 라이센스 합의 계약을 체결했다고 14일 공표했다.양사는 비만, 2형 당뇨병 및 기타 심대사계 질환들을 치료하기 위한 경구용 저분자 약물들의 발굴, 개발 및 발매를 진행하기 위해 손을 맞잡은 것이다.양사는 글루카곤 유사 펩타이드-1(GLP-1)과 인슐린 친화성 폴리펩타이드(GIP), 글루카곤 수용체 등을 포함한 한가지 이상의 G-단백질 결합 수용체 표적들을 겨냥한 저분자 치료제들을 개발하기 위한 4개 개발 프로그램들로 협력관계를 개시키로 했다.노보 노디스크社의 마르쿠스 쉰들러 부회장 겸 최고 학술책임자는 “노보 노디스크가 비만과 당뇨병 분야에서 혁신을 견인해 온 풍부한 역사를 보유하고 있다”면서 “우리는 두 영역에서 과학적인 리더십을 구축한 가운데 각종 펩타이드와 저분자 물질들을 포함해 다양한 표적과 양식들에 걸쳐 폭넓은 파이프라인의 개발을 진행 중”이라고 말했다.이 과정에서 다양한 양식들을 이용해 잠재적 표적, 약물 투여방법 및 확장가능성 등의 측면에서 우리가 보유한 파이프라인에 중요한 선택성을 가능케 하고 있다고 설명하기도 했다.셉터나는 G-단백질 결합 수용체 약물발굴 분야에서 강력한 역량을 입증해 온 생명공학사여서 우리가 다양한 표적들을 겨냥한 경구용 저분자 치료제를 개발할 기회를 누리게 된 것이라는 말로 쉰들러 최고 학술책임자는 고무된 반응을 내보였다.이와 관련, G-단백질 결합 수용체들은 가장 크고 가장 다양한 세포막 수용체 계열을 내포한 것으로 알려져 있다.수 백개에 달하는 다양한 G-단백질 결합 수용체들은 사람의 몸에서 거의 모든 장기(臟器) 내부의 생리학적 과정을 조율하는 것으로 알려져 있다.셉터나는 독자보유한 ‘네이티브 콤플렉스 플랫폼’(Native Complex Platform)을 이용해 G-단백질 결합 수용체 치료제들의 잠재력을 100% 이끌어 낸다는 목표를 내세우고 있는 생명공학사이다.현재 셉터나는 다양한 치료제 영역에서 경구용 저분자 약물 파이프라인의 발굴‧갭라을 진행하는 데 사세를 집중하고 있다.일차적으로 내분비계 질환, 면역성 질환, 염증 및 대사계 질환 분야에 초점을 맞추고 있다.셉터나社의 공동창업자인 제프리 파이너 대표는 “노보 노디스크가 전환적인(transformative) 치료제들을 시장에 선보인 오랜 이력을 보유한 제약사”라면서 “특히 대사계 질환 분야에서 두드러진 행보를 내보인 제약사가 노보 노디스크여서 비만, 2형 당뇨병 및 기타 관련증상들을 치료할 G-단백질 결합 수용체 분야에 표적을 맞춘 가운데 각종 프로그램을 진행하고 있는 우리에게 이상적인 파트너라 할 수 있을 것”이라고 강조했다.양사의 제휴에 힘입어 다양하고 잠재적으로 획기적인(groundbreaking) 경구용 치료제들을 개발할 기회를 얻게 된 데다 셉터나가 경영상의 융통성과 인적‧물적 자원을 지원받으면서 다양한 G-단백질 결합 수용체 표적 프로그램 포트폴리오의 다양성을 심화시킬 수 있게 될 것이라는 말로 기대감을 표시하기도 했다.합의를 도출함에 따라 셉터나는 약 22억 달러의 금액을 노보 노디스크 측으로부터 지급받을 수 있는 권한을 확보했다.여기에는 2억 달러 이상의 계약성사 선불금과 함께 추후 연구, 개발 및 발매를 진행하는 과정에서 건네받을 단기 성과금들이 포함되어 있다.이와 함께 셉터나는 제품화가 이루어졌을 때 매출액 단계별 로열티를 수수할 수 있는 권한까지 확보했다.연구‧개발을 진행하는 데 소요될 비용은 노보 노디스크 측이 오롯이 부담키로 했다.양사는 발굴단계에서부터 개발 후보물질 선정단계에 이르기까지 연구활동을 공동으로 진행키로 했다.임상시험 계획(IND)을 가능케 해 줄 활동에서부터 시작해 노보 노디스크 측은 글로벌 마켓 개발‧발매와 관련한 전적인 책임을 맡기로 했다.셉터나 측의 경우 추후 성과금과 로열티 지급을 받지 않는 대신에 한가지 프로그램을 대상으로 글로벌 마켓 이익을 분점할 수 있는 권한 선택권을 보장받았다.합의에 따른 후속절차들은 2/4분기 중으로 마무리될 수 있을 전망이다.

이덕규 2025.05.15
글로벌

애브비 새 비소세포 폐암 치료제 FDA 가속승인

애브비社는 새로운 비소세포 폐암 치료제 ‘엠렐리스’(Emrelis: 텔리소투주맙 베도틴-tllv)가 FDA의 가속승인을 취득했다고 14일 공표했다.‘엠렐리스’는 한차례 전신요법제를 사용해 치료를 진행한 전력이 있는 ‘c-Met’ 단백질 과다발현 동반 성인 국소진행성 또는 전이성 비 편평 비소세포 폐암(NSCLC) 환자들을 치료하기 위한 항암제로 허가관문을 통과했다.‘c-Met’ 단백질이 과다발현됐다는 것은 FDA의 허가를 취득한 염색 검사법을 사용해 평가했을 때 암세포들의 50% 이상에서 나타났다는 의미이다.FDA는 객관적 반응률(ORR)과 반응기간(DOR)을 근거로 ‘엠렐리스’의 발매를 가속승인한 것이다.가속승인을 취득함에 따라 승인지위를 지속적으로 유지할 수 있으려면 차후 확증시험을 진행해 임상적 유익성을 확인하고 상세한 내용을 기술해 제시해야 한다.‘엠렐리스’는 ‘c-Met’ 단백질을 표적으로 작용하는 항체-약물 결합체(ADC)의 일종이다.‘c-Met’ 단백질 과다발현 동반 국소진행성 또는 전이성 비 편평 비소세포 폐암 치료제가 발매를 승인받은 것은 ‘엠렐리스’가 최초이자 유일하다.항체-약물 결합체는 ‘c-Met’ 단백질과 같은 고유한 생체지표인자들을 표적으로 작용하도록 설계됐다.강력한 탑재물(payload: 즉, 항암물질)을 직접적으로 생체지표인자가 발현되는 세포들에 전달한다는 특성을 내포하고 있다.이와 관련, 폐암의 85% 정도가 비소세포 폐암으로 분류되고 있는 가운데 치료제 개발의 진일보에도 불구, 폐암은 여전히 세계 각국에서 첫손가락 꼽히는 암 관련 사망원인으로 자리매김하고 있는 형편이다.‘c-Met’ 단백질은 진행성 상피세포 성장인자 수용체(EGFR) 정상형(wild type) 비 편평 비소세포 폐암 환자들의 25% 정도에서 과다발현되는 것으로 알려져 있다.이처럼 ‘c-Met’ 단백질이 과다발현되면 취약한 예후와 밀접한 관련이 있다는 것이 전문가들의 지적이다.게다가 여기에 해당하는 환자들 가운데 절반 정도가 강력한 염색방법을 사용해 면역조직화학 검사를 진행했을 때 암세포들의 50% 이상에서 ‘c-Met’ 단백질이 과다발현되는 특성을 나타내고 있다.캘리포니아대학 로스앤젤레스 캠퍼스(MCLA) 의과대학의 조나산 골드먼 교수(흉부암)는 “지난 수 십년 동안 암 치료에서 환자 개인별 맞춤(personalized)과 생체지표인자 기반 치료 등 패러다임의 변화가 목격되고 있다”면서 “덕분에 보다 나은 치료법의 선택과 치료결과의 최적화가 나타나기에 이른 추세”라고 말했다.그는 뒤이어 “예후가 취약한 데다 치료대안 선택의 폭이 제한적인 암의 일종이 ‘c-Met’ 단백질 과다발현 비소세포 폐암이라 할 수 있을 것”이라며 “동종계열 최초 항체-약물 결합체의 일종인 ‘엠렐리스’가 환자들의 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈에 대응할 수 있도록 해 줄 것”이라고 덧붙였다.애브비社의 루팔 타카르 연구‧개발 담당부회장 겸 최고 학술책임자는 “애브비가 최초로 자체 개발한 고형암 치료제이자 폐암에 대응할 고형암 치료제로 우리가 처음 FDA의 허가를 취득한 항암제가 ‘엠렐리스’여서 이처럼 도전적인 암에 직면해 있는 환자들의 치료여정을 개선하고자 애브비가 사세를 집중하고 있음을 방증하는 사례라 할 수 있을 것”이라고 말했다.그는 뒤이어 “애브비가 첨단기술과 데이터 과학을 이용해 다양한 난치성 암들에 걸쳐 최적의 치료제들을 최적의 환자들에게 공급하고자 항체-약물 결합체 포트폴리오를 확대해 나가고 있는 것”이라고 덧붙였다.FDA는 임상 2상 ‘LUMINOSITY 시험’에서 확보된 자료를 근거로 ‘엠렐리스’의 발매를 승인한 것이다.이 시험은 ‘c-Met’ 단백질 과다발현 진행성 비소세포 폐암 환자들에게서 ‘엠렐리스’가 나타내는 효능과 안전성을 평가하기 위해 설계된 시험례이다.시험결과를 보면 ‘엠렐리스’를 투여받은 ‘c-Met’ 단백질 과다발현 환자그룹에서 35%의 객관적 반응률과 함께 평균 7.2개월의 반응기간이 산출됐다.피험자들의 20% 이상에서 가장 빈도높게 수반된 부작용을 보면 말초 신경병증, 피로, 식욕감퇴 및 말초 부종 등이 보고됐다.피험자들의 2% 이상에서 가장 빈도높게 나타난 3급 또는 4급 실험실 검사결과의 이상을 보면 림프구 수치 감소, 혈당 수치 증가, 알라닌 아미노기 전이효소 수치 증가, 감마 글루타밀 전이효소 수치 증가, 인(燐 ) 수치 감소, 나트륨 수치 감소, 헤모글로빈 수치 감소 및 칼슘 수치 감소 등이 관찰됐다.앞서 FDA는 지난 2021년 12월 임상 2상 ‘LUMINOSITY 시험’에서 확보된 자료를 근거로 ‘엠렐리스’를 ‘혁신 치료제’로 지정한 바 있다.‘엠렐리스’는 피험자 무작위 분류 글로벌 임상 3상 확증시험으로 설계된 ‘TeliMET NSCLC-01 시험’에서 치료를 진행한 전력이 있는 ‘c-Met’ 단백질 과다발현 비소세포 폐암 환자들을 치료하기 위한 단독요법제로도 평가가 진행 중이다.이 시험의 피험자 충원은 세계 각국의 의료기관에서 진행되고 있다.

이덕규 2025.05.15
글로벌

머크&컴퍼니 副腎 연관 종양 치료제 FDA 승인

머크&컴퍼니社는 자사의 경구용 저산소증 유도인자-2 α(HIF-2α) 저해제 계열 항암제 ‘웰리렉’(벨주티판)이 FDA로부터 새로운 적응증 추가를 승인받았다고 14일 공표했다.새로 추가된 ‘웰리렉’의 적응증은 12세 이상의 소아 및 성인 국소진행성, 절제수술 불가성 또는 전이성 크롬친화성 세포종 및 부신 결절종(PPGL) 환자들을 치료하는 용도이다.크롬친화성 세포종 및 부신 결절종은 같은 조직에서 나타나는 희귀종양의 일종이다.하지만 크롬친화성 세포종의 경우 부신(副腎) 내부에서, 부신 결절종의 경우 부신 외부에서 나타난다는 차이점이 눈에 띈다.두 종양은 일부 유전적 증후군 또는 변이에 의해 발생할 수 있는 것으로 알려져 있다.FDA는 단일그룹 임상 2상 ‘LITESPARK-015 시험’에서 도출된 자료를 근거로 ‘웰리렉’의 적응증 추가를 승인한 것이다.이 시험의 일차적인 목표는 객관적 반응률을 산출하는 데 두어졌다.텍사스대학 M.D. 앤더슨 암센터 내분비 신생물‧호르몬 장애과의 카미요 히메네즈 교수는 “때때로 ‘pheo para’로도 불리는 크롬친화성 세포종 및 부신 결절종이 미국에서 연간 최대 2,000여명의 환자들에게 영향을 미치고 있는 희귀종양”이라면서 “부신 및 부신 외 부신경절에서 발생하는 두 종양을 앓는 환자들이 증상의 복잡성과 희귀성으로 인해 특별한 치료를 필요로 할 수 있는 데다 진단과 치료 모두 매우 도전적일 수 있다”고 말했다.히메네즈 교수는 뒤이어 “임상 2상 ‘LITESPARK-015 시험’에서 도출된 객관적 반응률 자료를 근거로 적응증 추가가 승인됨에 따라 ‘웰리렉’이 국소진행성, 절제수술 불가성 또는 전이성 크롬친화성 세포종 및 부신 결절종(PPGL) 치료제로는 유일하게 허가를 취득한 데다 비 외과적 대안으로 자리매김할 수 있게 된 것”이라며 “이는 ‘웰리렉’의 사용이 적격한 환자들을 위한 치료 패러다임의 변화가 뒤따를 수 있을 것임을 의미한다”는 말로 의의를 강조했다.머크 리서치 래보라토리스社의 마조리 그린 부사장 겸 종양학‧글로벌 임상개발 담당대표는 “진행성 크롬친화성 세포종 및 부신 결절종 환자들을 위해 사용을 승인받은 전신요법제 대안을 찾기 어려운 현실이 이번 적응증 추가 승인의 중요성을 뒷받침하는 것”이라면서 “이번 승인으로 미국에서 ‘웰리렉’이 3번째 적응증을 장착할 수 있게 됐다”고 말했다.‘웰리렉’의 적응증 추가 승인은 아울러 희귀종양 환자들을 포함한 암 환자들에게 혁신적인 항암제들을 선보이기 위해 머크&컴퍼니가 사세를 집중해 오고 있음을 방증한다고 그린 부사장은 덧붙였다.‘LITESPARK-015 시험’은 ‘웰리렉’ 단독요법의 효능‧안전성을 평가하기 위해 진행되었던 개방표지, 멀티코호트 임상 2상 시험례이다.이 시험에는 맹검사외중앙평가(BICR)를 거쳐 종양이 확인된 72명의 피험자들이 단일 코호트 그룹으로 충원됐다.시험의 피험자들은 수룰 또는 근치요법이 적합하지 않은 국소진행성 또는 전이성 크롬친화성 세포종 및 부신 결절종을 조직병리학적으로 진단받은 환자들이었다.이들은 시험 참여에 앞서 최소한 2주 동안 고혈압 증상을 나타냈지만, 혈압을 충분히 조절할 수 있었던 만큼 사용 중인 고혈압 치료제들을 변경하지 않았다.피험자들을 충원하는 과정에서 암종성 뇌수막염 환자들은 배제됐다.시험에 참여한 환자들은 종양이 진행되었거나 독성이 수용할 수 없는 수준으로 나타날 때까지 ‘웰리렉’ 120mg 정제를 1일 1회 복용했다.시험에서 효능은 객관적 반응률 외에도 반응기간과 반응이 나타나기까지 소요된 시간 등을 통해 평가됐다.한편 크롬친화성 세포종 및 부신 결절종은 세계 각국에서 매년 최대 5만2,800여명의 환자들이 신규진단을 받는 것으로 알려져 있다.

이덕규 2025.05.15
글로벌

글락소, 잠재적 동종 최고 지방간 치료제 인수

글락소스미스클라인社가 미국 매사추세츠州 캠브리지에 소재한 중증 간질환 고도 표적 치료제 개발 전문 제약기업 보스턴 파마슈티컬스社(Boston Pharmaceuticals)의 선도자산 에피모스퍼민 알파(efimosfermin α)를 인수키로 합의했다고 14일 공표했다.에피모스퍼민은 임상 3상 단계의 개발이 진행 중인 잠재적 동종계열 최고 지방간 질환(SLD) 치료제 및 진행 예방제의 일종이다.양사간 합의에 따라 글락소스미스클라인은 12억 달러의 계약성사 선불금과 함께 추후 성공 기반 성과금으로 추가 지급할 총 8억 달러를 포함해 총 20억 달러를 건네기로 했다.이와 함께 발매가 이루어졌을 때 매출액 단계별 로열티를 제공키로 했다.에피모스퍼민은 새로운 월 1회 섬유모세포 성장인자 21(FGF21) 유사체 계열 치료제이다.간경변을 포함한 대사계 기능부전 관련 지방간염(MASH) 치료제로 임상 단계의 개발이 진행 중인 가운데 차후 알코올성 간질환(ALD) 치료제로도 개발이 기대되고 있다.대사계 기능부전 관련 지방간염과 알코올성 간질환은 지방간 질환을 구성하는 개별질환들이다.직접적인 항 섬유화 작용기전과 글락소스미스클라인의 유전학 분야 데이터 기반 통찰력 및 질병 표현형 분석 역량에 미루어 볼 때 에스모퍼민은 진행기 지방간 질환들에 대한 대응을 가능케 해 줄 뿐 아니라 현재 글락소스미스클라인 측이 지방간 질환의 세부유형 치료제로 개발 중인 짧은 간섭 RNA(siRNA) 치료제 ‘GSK’990’과 병용요법제로 개발될 수 있을 전망이다.에피모스퍼민을 인수키로 합의한 것은 면역계에 초점을 맞추고 있는 글락소스미스클라인의 연구‧개발 전략에 고도로 부합된다는 평가이다.아울러 질병의 진행을 차단하거나 역전시켜 줄 정밀의학 중재 치료제로 개발을 진행하기 위해 글락소스미스클라인 측이 섬유증과 자가염증에 대한 이해도를 높이는 데 주력하고 있음을 뒷받침하는 인수계약이라는 측면에서도 주목할 만해 보인다.지방간 질환은 전 세계 인구의 5% 정도에 영향을 미치면서 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 데다 환자들을 위한 치료대안 선택의 폭 또한 제한적이라는 지적이다.대사계 기능부전 관련 지방간염과 알코올성 간질환을 포함한 지방간 질환은 간 내부에 지방이 축적되면서 염증과 섬유증을 나타내는 특징이 눈에 띈다.세계 각국의 지방간 질환 환자 수가 약 2,600만명에 달할 것으로 추정되는 가운데 지방간 질환은 대사계 기능부전 관련 지방간염과 함께 미국에서 간 이식수술을 필요케 하는 첫 번째 원인으로 손꼽히고 있는 형편이다.게다가 말기 간질환과 관련해서는 불균형적으로 높은 비용부담을 수반하고 있다는 지적이다.이 같은 현실에서 간경변, 간암, 입원 및 간 이식수술로의 이행을 예방하기 위해 중등도에서 고도에 이르는 섬유증을 감소시키는 중재가 원활하게 이루어질 경우 미국 내 의료 시스템에서 차후 20년 동안 400억~1,000억 달러에 달하는 비용절감 효과로 귀결될 수 있을 것이라는 관측이다.조직검사를 통해 확진된 중등도에서 고도에 이르는 대사계 기능부전 관련 지방간염 환자들을 충원해 월 1회 피하주사하면서 효능‧안전성을 평가한 임상 2상 시험에서 최근 도출된 자료를 보면 에피모스퍼민은 간 섬유증을 신속하고 괄목할 만하게 역전시킨 것으로 나타난 데다 증상의 진행을 차단했고, 관리 가능한 내약성 프로필을 내보였다.이 같은 자료는 에피모스퍼민이 다른 치료대안들보다 우수한 섬유증 개선효과를 나타낼 수 있을 것임을 시사하는 것인 데다 기저 글루카곤 유사 펩타이드-1(GLP-1) 치료제의 사용 여부와 무관하게 그 같은 유익성을 기대할 수 있게 한다는 평가이다.그 뿐 아니라 에피모스퍼민은 대사계 기능부전 관련 지방간염 환자들에게 중요한 고려사항들인 중성지방 수치 감소와 혈당 조절 개선에도 효과적일 수 있을 것으로 보인다는 관측이다.대사계 기능부전 관련 지방간염 환자들은 심대사계 병발질환들을 나타내는 경우가 많은 것으로 알려져 있다.또한 낮은 면역원성과 반감기 연장 등 에피모스퍼민의 차별화된 특성들은 월 1회 투여요법으로 환자들의 치료 편의성을 개선하는 데도 유용할 수 있을 전망이다.임상 2상 시험에서 도출된 전체적인 자료는 지난해 11월 14~19일 미국 캘리포니아州 샌디에이고에서 열렸던 미국 간질환연구협회(AASLD) 학술회의에서 발표됐다.글락소스미스클라인社의 토니 우드 최고 학술책임자는 “섬유모세포 성장인자 21(FGF21) 유사체 계열 치료제들이 동종계열 최초 간경변 역전을 포함해 대사계 기능부전 관련 지방간염을 치료하는 데 가장 고무적인 자료를 통해 효과를 입증해 보였다”면서 “애피모스퍼민이 월 1회 투여와 내약성 프로필 측면에서 새로운 표준요법제로 자리매김할 수 있을 것”이라고 언급했다.에피모스퍼민이 간질환 파이프라인을 대폭 확대시켜 주면서 글락소스미스클라인이 새로운 동종계열 최고 치료제를 개발할 기회를 누릴 수 있도록 해 줄 것으로 토니 우드 최고 학술책임자는 설명했다.에피모스퍼민이 처음 시장에 선보일 시기는 오는 2029년이 될 것으로 예측했다.또한 에피모스퍼민은 ‘GSK’990’을 보완해 주면서 글락소스미스클라인이 단독요법제 및 병용요법제를 개발하기 위한 선택권을 갖게 해 줄 것으로 보인다고 토니 우드 최고 학술책임자는 피력했다.보스턴 파마슈티컬스社의 엘리아 제르후니 대표는 “간질환 분야에서 검증된 전문성을 보유한 글락소스미스클라인 측과 오늘 합의를 도출한 것에 자부심을 느낀다”면서 “보스턴 파마슈티컬스 조직의 노고에도 감사의 뜻을 전하고픈 마음”이라고 말했다.엘리아 제르후니 대표는 과거 사노피社에서 글로벌 연구‧개발 부문 대표로 재직했던 인물이다.양사가 함께 에피모스퍼민이 동종계열 최고의 지방간 질환 치료제로 자리매김할 수 있도록 중지를 모아 나갈 수 있었으면 하는 바람이라고 제르후니 대표는 덧붙였다.실제로 에피모스퍼민을 확보함에 따라 글락소스미스클라인의 간질환 치료제 파이프라인은 섬유성 간질환을 촉발시키는 바이러스성 만성 B형 간염과 지방간 질환 분야에 모두 대응할 수 있게 되면서 크게 강화될 수 있을 전망이다.

이덕규 2025.05.15
글로벌

‘위고비’ 체중감소 前 심혈관계 증상 감소 먼저

체중감소 효과보다 심혈관계 제 증상(MACE) 감소효과가 먼저 나타난다!노보 노디스크社가 비만 치료제 ‘위고비’(세마글루타이드) 2.4mg 투여를 시작한 후 처음 3개월 이내에 나타난 효과에 대한 임상 3상 ‘SELECT 시험’ 이차 사후(事後) 분석 내용을 13일 공개했다.심혈관계 질환(CVD)을 동반한 성인 비만 환자들에게서 심혈관계 제 증상 위험성 감소가 체중감소 효과보다 먼저 나타났다는 것이다.마찬가지로 심인성 사망 위험성, 입원 및 심부전으로 인한 응급실 내원 등을 보더라도 처음 6개월 이내에 발생건수가 감소한 것으로 나타났다고 이날 노보 노디스크 측은 설명했다.이 같은 분석결과는 스페인 말라가에서 11~14일 열린 제 32차 유럽 비만 학술회의(ECO)에서 구두발표됐다.임상 3상 ‘SELECT 시험’은 심혈관계 질환을 동반하고 당뇨병 전력은 부재한 성인 과다체중자 또는 비만 환자들을 대상으로 ‘위고비’ 2.4mg 또는 플라시보를 심혈관계 제 증상 감소를 위한 기존의 심혈관계 표준요법제에 병행해 보조요법제로 투여하면서 나타난 효과를 평가한 다기관, 피험자 무작위 분류, 이중맹검법, 플라시보 대조, 사건 기반(event-driven) 비교우위 시험례이다.여기서 언급된 심혈관계 질환들은 심근경색, 뇌졸중 및 증후성 말초동맥질환(PAD) 발병전력 등을 지칭한 것이다.이 시험에는 41개국 800여 의료기관에서 총 1만7,604명의 성인환자들이 피험자로 참여했다.공개된 사후 분석 결과를 보면 기존의 표준요법제 사용에 더해 보조요법제로 ‘위고비’를 투여한 피험자 그룹의 경우 치료를 개시한 후 처음 3개월 이내에 주요 심혈관계 제 증상 위험성이 플라시보 대조그룹에 비해 괄목할 만하게 감소한 것으로 나타났다.마찬가지로 심인성 사망 위험성과 관련해서도 치료를 개시한 후 처음 6개월 이내에 유사한 초기 효능이 관찰됐다.자료를 보면 ‘위고비’를 투여하는 내용의 치료를 개시한 후 6개월 이내에 심인성 사망과 심부전 위험성, 총 사망률 등이 일관되게 감소한 것으로 분석됐다.시험을 총괄하고 있는 매사추세츠州 보스턴 소재 브리검 여성병원의 호르헤 플루츠키 과장(예방심장내과)은 “심혈관계 질환이 비만 관련 사망 발생사례들의 3분의 정도와 밀접한 관련이 있는 가운데 비만률이 상승곡선을 이어감에 따라 효과적인 치료제를 필요로 하는 의료상의 니즈 또한 부각되고 있는 추세”라고 말했다.특히 플루츠키 박사는 “임상 3상 ‘SELECT 시험’에서 이차분석을 진행한 결과 심혈관계 질환을 동반한 과다체중자 또는 비만 환자들에게 ‘위고비’(세마글루타이드 2.4mg) 투여했을 때 심혈관계 질환 감소효과가 나타난 것으로 입증됐다”며 “이처럼 조기에 나타난 심혈관계 질환 감소효과는 통상적으로 ‘위고비’를 투여했을 때 염두에 두는 괄목할 만한 체중감소 효과보다 먼저 관찰된 것”이라고 강조했다.다만 ‘SELECT 시험’에서 중증 부작용, 약물투여 중단으로 이어진 부작용 및 각별한 관심을 필요로 하는 부작용 등의 안전성 자료 수집은 제한적으로 이루어졌다.‘SELECT 시험’에서 중증 부작용이 수반된 비율을 보면 무작위 분류를 거쳐 ‘위고비’ 2.4mg을 투여받은 피험자 그룹에서 33.4%, 플라시보 대조그룹에서 36.4%로 집계됐다.‘위고비’ 2.4mg 투여그룹의 16%와 플라시보 대조그룹의 8%가 부작용으로 인해 약물투여를 중단한 것으로 나타났다.약물투여 중단으로 이어진 부작용으로 가장 빈도높게 나타난 것은 위장관계 장애 증상이었다.이 같은 위장관계 장애는 ‘위고비’ 투여그룹의 10%와 플라시보 대조그룹의 2%에서 보고됐다.노보 노디스크社의 이아손 브레트 의학이사는 “심혈관계 질환을 동반한 비만 환자들의 경우 심근경색 또는 뇌졸중의 재발을 예방하는 일이 대단히 중요하다”면서 “임상 3상 ‘SELECT 시험’의 이차 분석 자료에서 치료 개시 후 3개월 이내에 주요 심혈관계 제 증상 위험성 감소효과가 입증된 것은 괄목할 만한 사실”이라고 말했다.이 같은 분석결과가 심혈관계 질환에 대응하는 ‘위고비’의 효과를 뒷받침하는 입증자료로 추가될 것이라고 덧붙이기도 했다.

이덕규 2025.05.14
글로벌

미국제약협회, 약가인하 행정명령 관련 입장문

미국 제약협회(PhRMA)의 스티븐 J. 어블 회장(사진)은 12일 백악관에서 발표된 약가인하 최혜국(Most Favored Nation) 행정명령과 관련한 협회의 입장을 같은 날 공표했다.이를 통해 어블 회장은 “미국민들을 위해 비용을 낮추고자 한다면 우리는 미국에서 약가가 높게 형성되도록 한 진짜 이유들(real reasons)에 대응할 필요가 있을 것”이라고 지적했다.해외 각국의 경우 그들이 점유하고 있는 꽤 높은 몫(fair share)에 대한 대가를 지불하지 않고 있으며, 미국의 경우 중간상들(middlemen)이 환자들에게 공급되는 의약품의 가격상승을 유도하고 있다는 것이다.여기서 어블 회장이 언급한 “중간상들”이란 약제 급여관리업체들(PBMs)을 지칭한 것으로 보인다.어블 회장은 뒤이어 “정부가 통상 협의를 올바르게 운용하면서 외국 정부들로 하여금 그들이 의약품 시장에서 점유하고 있는 꽤 높은 몫에 대가를 지불토록 유도하고 있다”며 “미국 환자들이 글로벌 혁신을 위한 비용을 전담해선 안 될 것”이라고 언급했다.또한 어블 회장은 “약제 급여관리업체들과 보험회사, 병원들이 약제비의 50%를 챙겨가고 있는 나라는 지구상에서 미국이 유일할 것”이라며 “중간상들에게 돌아가는 몫이 유럽 각국의 약가를 상회하는 경우가 적잖을 정도”라고 지적했다.그리고 이 같은 금액이 환자들에게 직접적으로 돌아갈 경우 약값을 낮출 수 있을 뿐 아니라 유럽 각국 약가와의 간극을 크게 줄일 수 있게 될 것이라고 피력했다.어블 회장은 “해외의 사회주의(socialist) 국가들로부터 의약품을 수입하면 약가 측면에서 볼 때 미국 내 환자들과 노동자들을 위해서는 그리 좋지 않은 거래(bad deal)가 될 수 있을 것”이라고 꼬집었다.이는 바꿔 말하면 치료(treatments)와 치유(cures)가 감소하고, 미국 제약협회 회원사들이 미국에서 계획한 수 백억 달러 규모의 투자가 위험에 처할 수 있을 것임을 의미한다고 어블 회장은 강조했다.이로 인해 고용이 위협받고, 미국 경제에 흠집이 가고, 혁신적인 의약품에 대한 우리의 對 중국 의존도가 높아질 수 밖에 없을 것이라고 덧붙이기도 했다.

이덕규 2025.05.14
글로벌

FDA, 소아용 전문의약품 불소 첨가 중단 착수

FDA는 소아용 전문의약품에 충치 예방을 목적으로 시행되어 왔던 불소(concentrated ingestible fluoride) 첨가가 중단되도록 하고, 불소를 첨가한 의약품이 시중에 유통되지 않도록 하기 위한 조치에 착수했다고 13일 공표했다.이날 FDA는 불소가 첨가된 치약 또는 구강청정제와 달리 불소가 첨가된 전문의약품의 경우 소아 및 영‧유아 환자들이 삼켜서 섭취하게 된다는 차이가 있다는 점을 환기시켰다.게다가 불소가 첨가된 전문의약품이 FDA의 허가를 취득한 전례 또한 부재하다고 지적했다.FDA는 이와 함께 의약품과 함께 섭취된 불소가 장내(腸內) 미생물군집에 변화를 유도할 수 있는 것으로 입증되었음을 강조했다.이 때문에 소아기에 장내 미생물군집의 초기 발달 측면에서 우려감이 증폭되어 왔다는 것이다.이밖에도 다른 연구결과들을 보면 불소 섭취와 갑상선 장애, 체중증가 및 지능지수(IQ) 감소 가능성 등이 시사되어 왔다고 지적했다.FDA의 마틴 A. 매커리 최고책임자는 “소아 충치를 예방하는 최선의 방법은 소아들의 장내 미생물군집을 변화시키는 것이 아니라 과도한 당분 섭취를 피하면서 양질의 치과위생을 유지할 수 있도록 하는 일”이라면서 “같은 이유로 불소가 치아에 부착된 세균들을 제거할 수 있을 뿐 아니라 소아기 건강에 중요한 장내 세균들까지 사멸시킬 수 있다는 점에 유의해야 한다”고 말했다.매커리 최고책임자는 뒤이어 “FDA 산하 약물평가연구센터(CDER)에 FDA가 관리‧감독하고 있는 소아 섭취 가능 불소 첨가 전문의약품들로 인한 전신 불소 노출의 위험성에 관해 평가를 진행하도록 했다”며 “이를 통해 새롭게 부각되고 있는 이 문제에 대해 부모들 뿐 아니라 의료계에도 보다 나은 정보를 제공할 수 있게 될 것”이라고 설명했다.소아들에게는 불소가 첨가된 전문의약품이 안전성 측면에서 잘못된 결과로 이어질 수 있을 것이라고 덧붙이기도 했다.FDA는 오는 10월 31일까지 안전성 검토를 마치도록 시한을 정했다.뒤이어 의견공람기간을 거친 후 불소 첨가 전문의약품의 시장 퇴출과 관련해서 적절한 조치를 취한다는 복안이다.이 사안과 관련, 보건부(HHS)도 소아들을 위해 실행 가능한 데다 효과적이고, 장내 건강에 변화를 초래하지 않는 최선의 치과위생 방안들을 전파한다는 방침이다.보건부의 로버트 F. 케네디 주니어 장관은 “불소 첨가가 이미 오래 전에 중단됐어야 할 사안”이라면서 “FDA의 매커리 최고책임자가 우리 소아들의 건강과 신체발달을 직접적으로 보호해 줄 이 중대한 문제와 관련해서 리더십을 발휘해 준 것에 감사의 뜻을 전하고 싶다”고 말했다.이번 결정으로 ‘미국을 다시 건강하게’라는 트럼프 대통령의 약속이 이행되는 데 한 걸음 더 성큼 다가설 수 있게 됐다고 덧붙이기도 했다.한편 이날 FDA는 일부 州들의 경우 음용수 불소 첨가를 중단하고 있으며, 유럽 각국을 비롯한 대부분의 국가에서 음용수에 불소가 첨가되지 않고 있다고 전했다.

이덕규 2025.05.14
글로벌

EU 허가권고 암젠 TED 치료제 英서 먼저 승인

암젠社는 영국 보건부 산하 의약품‧의료기기안전관리국(MHRA)이 자사의 갑상선 안병증(TED) 치료제 ‘테페자’(Tepezza: 테프로투뮤맙)의 발매를 승인했다고 지난 7일 공표했다.‘테페자’는 중등도에서 중증에 이르는 성인 갑상선 안병증 환자들을 위한 치료제로 발매를 승인받았다.영국에서 중등도에서 중증에 이르는 갑상선 안병증 치료제가 허가를 취득한 것은 ‘테페자’가 처음이다.특히 영국 MHRA의 허가결정은 지난달 말 유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)가 ‘테페자’의 발매를 승인토록 지지하는 권고의견을 제시한 직후 나온 것이다.‘테페자’는 FDA의 경우 지난 2020년 1월 발매를 승인했으며, 아시아 시장에서는 지난해 9월 일본에서 처음으로 허가를 취득한 바 있다.이와 관련, 영국 내 갑상선 안병증 환자 수는 50,000명 정도로 추정되고 있다.갑상선 안병증은 시력을 위협할 수 있는 진행성 증상의 일종으로 안구 돌출증, 복시(複視), 안구통증, 안구발적 및 안구 부종 등을 수반할 수 있다는 것이 전문가들의 지적이다.게다가 갑상선 안병증 환자들은 불안증이나 우울증을 나타내거나, 안면의 외모에 대한 걱정, 자신감 상실 등을 나타내는 경우가 많은 것으로 알려져 있다.이로 인해 업무를 수행하거나, 사회생활을 하거나, 대인관계를 유지하는 데도 영향을 미칠 수 있는 것으로 지적되고 있다.암젠社 영국‧아일랜드지사의 토니 파트리키오스 의학이사는 “영국 최초의 갑상선 안병증 치료제로 ‘테페자’가 허가를 취득한 것이 환자 커뮤니티를 위한 진일보가 이루어졌음을 의미하는 것”이라는 말로 의의를 강조했다.파트리키오스 의학이사는 뒤이어 “갑상선 안병증이 환자들의 삶과 시력에 부정적인 영향을 미칠 수 있는 데다 안구통증을 유발하고, 일상생활을 어렵게 하면서 자신감 상실로 이어지게 할 수 있을 것”이라며 “이번 허가결정으로 새로운 대체 치료대안이 선을 보이게 되면서 중증 소외질환들로 인해 고통받고 있는 환자들 가운데 적격한 이들을 위해 사세를 집중하고 있는 암젠의 노력에 한층 더 무게가 실릴 수 있게 됐다”고 설명했다.MHRA는 임상 3상 ‘OPTIC 시험’(피험자 수 83명)을 포함한 다수의 임상시험에서 도출된 결과들을 근거로 ‘테페자’의 발매를 승인한 것이다.‘테페자’의 발매승인 결정으로 이어지도록 뒷받침한 임상시험 사례들 가운데는 이와 함께 임상 2상 ‘TED01RV 시험’(피험자 수 88명), 임상 4상 ‘HZNP-TEP-403 시험’(62명), 일본에서 진행된 임상 3상 ‘OPTIC-J 시험’(54명) 등이 포함되어 있다.이 중 ‘OPTIC 시험’에서 도출된 결과를 보면 ‘테페자’를 사용해 치료를 진행한 피험자 그룹의 경우 24주차에 평가했을 때 안구 돌출증 반응률이 83%에 달해 플라시보 대조그룹의 10%를 크게 상회하면서 통계적으로 괄목할 만한 증상 개선이 관찰되어 일차적 시험목표가 충족됐다.여기서 일차적 시험목표가 충족됐다는 것은 착수시점에 비해 안구 돌출 증상이 최소한 2mm 감소한 것으로 나타났다는 의미이다.무어필즈 안과병원 및 세인트 조지 병원 의과대학의 지미 우딘 박사(안과학‧눈 성형술‧안와외과 수술)는 “성인 갑상선 안병증 환자들이 진단을 받고 병원치료를 의뢰받는 일이 도전적인 과제일 수 있다”면서 “갑상선 안병증은 종종 다른 증상들로 오진되어 환자들에게 좌절감과 커다란 고통을 안겨줄 수 있기 때문”이라고 말했다.이로 인해 적절한 치료를 받기까지 시일이 지연될 수 있고, 설령 갑상선 안병증을 진단받았다고 하더라도 전신성 염증을 표적으로 작용하는 치료대안 선택의 폭이 제한적인 형편이라고 지적했다.우딘 박사는 “이 같은 치료방법들이 결국 갑상선 안병증의 기저원인과 진행을 촉진하는 요인들을 표적으로 하지 않는 결과로 이어질 수 있다”며 “영국 내 갑상선 안병증 환자들에게 공급될 ‘테페자’가 새롭고 중요한 치료대안으로 각광받을 수 있을 것”이라고 단언했다.일련의 임상시험에서 ‘테페자’를 사용해 치료를 진행했을 때 가장 빈도높게 수반된 부작용들로는 근육경련, 설사, 청력 장애, 탈모증, 고혈당증, 피로, 구역, 두통, 피부 건조증, 미각상실, ‘코로나19’, 안구 불편감 및 손‧발톱 이상 등이 보고됐다.암젠 측은 영국 정부 산하의 의약품 비용효용성 심사기구인 NICE와 긴밀하게 협력하면서 적격한 환자들이 ‘테페자’를 사용해 치료를 진행할 때 급여혜택이 적용될 수 있도록 한다는 방침이다.

이덕규 2025.05.14

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