BMS 심근병증 치료제 ‘캄지오스’ 소아환자 추가

체중 30kg 이상 12~17세 연령대 oHCM 환자들에 사용 가능케

 

브리스톨 마이어스 스퀴브社(BMS)는 자사의 증후성 폐쇄성 비대성 심근병증(oHCM) 치료제 ‘캄지오스’(Camzyos: 마바캄텐)가 FDA로부터 적응증 추가를 승인받았다고 30일 공표했다.

이에 따라 ‘캄지오스’는 체중 30kg(66파운드) 이상의 소아‧성인 증후성 폐쇄성 비대성 심근병증 환자들에게서 기능적 능력과 관련증상들을 개선하는 용도로도 사용이 가능케 됐다.

BMS는 앞서 12세 이상 18세 미만 소아‧청소년 증후성 폐쇄성 비대성 심근병증 환자 치료 적응증이 추가될 수 있도록 해 달라며 제출했던 신청 건이 FDA에 의해 접수되어 ‘신속심사’ 대상으로 지정됐다고 지난 6월 공개한 바 있다.

적응증 추가가 승인됨에 따라 이제 심장 마이오신(또는 미오신) 저해제들 가운데 가장 광범위한 적응증에 걸쳐 사용되는 치료제로 자리매김할 수 있게 됐다.

크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 환자들을 위한 새로운 치료대안이 확보된 것이라는 의의 또한 빼놓을 수 없는 부분이다.

마이오신(myosin)은 근육의 수축과 세포 내 운동에서 핵심적인 역할을 하는 단백질로 알려져 있다.

브리스톨 마이어스 스퀴브社의 알 리바 면역계‧심혈관계 치료제 영업 담당부회장은 “오늘 ‘캄지오스’의 소아 증후성 폐쇄성 비대성 심근병증 환자 치료 적응증의 추가가 승인된 것이 연소자층 환자들 뿐 아니라 환자가족들을 위해 이루어진 중요한 성과물이라 할 수 있을 것”이라면서 “이들이 중증 심혈관계 질환에 직면하면서 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재해 왔기 때문”이라고 말했다.

리바 부회장은 뒤이어 “소아환자들이 증후성 폐쇄성 비대성 심근병증을 앓는다는 것이 신체발달이 이루어지는 중요한 시기에 일상생활에 심대한 부담을 감수해야 함을 의미한다”면서 “이처럼 혁신적이고 새로운 치료대안을 환자 커뮤니티에 선보일 수 있게 된 것은 자부심을 갖게 하는 부분”이라고 설명했다.

이번 승인으로 최대 5년에 걸쳐 성인환자들을 대상으로 추적조사가 이루어진 데다 증후성 폐쇄성 비대성 심근병증을 치료하는 데 중요한 역할을 하는 심장 마이오신 저해제 가운데 가장 광범위하게 연구가 진행된 ‘캄지오스’의 임상적 입증증거를 뒷받침하는 기존의 연구결과들에 한층 더 무게를 실을 수 있게 됐다고 덧붙이기도 했다.

FDA는 임상 3상 ‘SCOUT-HCM 시험’에서 도출된 긍정적인 결과를 근거로 ‘캄지오스’의 적응증 추가를 승인한 것이다.

이 시험은 12세 이상 18세 미만의 증후성 폐쇄성 비대성 심근병증 환자들을 대상으로 ‘캄지오스’ 또는 플라시보를 사용한 치료를 진행하면서 효능과 안전성을 평가한 시험례이다.

시험에는 증후성 뉴욕심장협회(NYHA) 2~3급 폐쇄성 비대성 심근병증 환자들이 피험자로 충원됐다.

피험자들은 좌심실 박출률(LVEF)이 60% 이상으로 나타났고, 발살바(Valsalva) 심장 좌심실 유출로(LVOT) 최고 압력차가 30mmHg 이상에 해당하면서 휴식할 때 또는 유발시험을 진행했을 때 좌심실 유출로 최고 압력차가 50mmHg 이상에 달했으면서 증후성 폐쇄성 비대성 심근병증을 치료하기 위한 기저요법제들을 사용한 환자들로 충원됐다.

피험자들이 증후성 폐쇄성 비대성 심근병증을 치료하기 위해 사용한 기저요법제들을 베타차단제, 칼슘채널 차단제, 부정맥 치료제의 일종인 디소피라미드(disopyramide) 또는 이들의 병용요법제들이었다.

시험에서 ‘캄지오스’를 사용해 치료를 진행한 피험자 그룹은 28주차에 평가했을 때 발살바 심장 좌심실 유출로 압력차가 플라시보 대조그룹에 비해 통계적으로 괄목할 만하게 감소한 것으로 입증됐다.

‘SCOUT-HCM 시험’이 진행되는 동안 좌심실 박출률(LVEF)이 50% 미만으로 나타난 환자들은 발생하지 않았고, 약물치료의 중단으로 이어진 부작용 또한 보고되지 않았다.

무엇보다 성인환자들에게 관찰된 안전성 프로필 이외의 새로운 부작용은 확인되지 않았다.

중증 부작용을 보면 ‘캄지오스’를 사용해 치료를 진행한 피험자 그룹에서 9%, 플라시보 대조그룹에서 10%로 각각 집계됐다.

‘SCOUT-HCM 시험’을 총괄한 미국 펜실베이니아州 필라델피아 소재 필라델피아 아동병원의 조셉 로재노 심장내과 과장은 “FDA가 ‘캄지오스’의 소아 증후성 폐쇄성 비대성 심근병증 환자 치료 적응증 추가를 승인한 것이 소아 심장병학 분야에서 이루어진 괄목할 만한 성과라 할 수 있을 것”이라면서 “이 중증질환을 앓고 있는 소아환자들의 좌심실 유출로 폐쇄를 감소시켜 주고, FDA의 허가를 취득한 치료대안이 처음으로 확보된 것이기 때문”이라고 말했다.