림프구 증식성 질환 치료제 FDA 허가 再신청

피에르 파브르 EBV+PTLD 단독요법제 타벨레클류셀

 

피에르 파브르 파마슈티컬스社가 자사의 동종이계 T세포 치료제 후보물질 타벨레클류셀(tabelecleucel)의 허가신청서가 FDA에 재차 제출됐다고 30일 공표했다.

타벨레클류셀은 최소한 한차례 치료를 진행한 전력이 있는 2세 이상의 소아‧성인 엡스타인-바아(Epstein-Barr) 바이러스 양성 이식 후 림프구 증식성 질환(EBV+PTLD) 환자들을 치료하기 위한 단독요법제로 이번에 허가신청서가 재차 제출된 것이다.

피에르 파브르 파마슈티컬스社는 프랑스 제약기업 피에르 파브르 라보라뚜아社의 미국 내 자회사로 뉴저지州 시라큐스에 소재해 있다.

피에르 파브르 파마슈티컬스社의 아드리아나 에레라 대표는 “잠재적으로 생명을 구해줄 고형장기 또는 조혈모세포 이식수술을 받은 엡스타인-바아 바이러스 양성 이식 후 림프구 증식성 질환 환자들이 생명을 위협하는 종양에 갑작스럽게 직면할 때작 적잖은 것이 현실”이라면서 “피에르 파브르 파마슈티컬스는 이들을 위한 치료대안을 선보이기 위해 FDA와 긴밀하게 협력하고 있다”고 말했다.

이 환자들은 1차 치료를 진행했지만 실패했을 경우 생존기간이 수 주에서 수 개월에 불과할 수 있는 것으로 지적되고 있는 만큼 FDA의 허가를 취득한 치료대안을 학수고대하고 있다고 에레라 대표는 설명했다.

피에르 파브르 파마슈티컬스는 지난 4월 회의를 갖고 FDA 관계자들과 의견을 조율한 결과를 근거로 이번에 허가신청서를 재차 제출한 것이다.

재신청서에는 추가적인 환자 정보가 포함된 최신 데이터 세트와 장기 추적조사 자료 등이 동봉됐다.

장기 추적조사 자료는 조혈모세포 이식수술(HCT) 또는 고형장기 이식수술(SOT)을 진행한 2세 이상의 소아‧성인 재발성/불응성 엡스타인-바아 바이러스 양성 이식 후 림프구 증식성 질환 환자 단일그룹을 대상으로 타벨레클류셀을 사용해 치료하면서 진행 중인 본임상 3상 ‘ALLELE 시험’에서 도출된 것이다.

재신청서에는 이와 함께 확대 동정적 사용 프로그램, 별도로 진행된 1건 임상시험 유럽 가국에서 이루어진 발매 경험 등으로부터 확보된 추가 보완자료들이 포함되어 있다.

타벨레클류셀은 동종이계, 규격화(off the shelf), 엡스타인-바아 바이러스 특이적 T세포 면역치료제의 일종이다.

엡스타인-바아 바이러스에 감염된 세포들을 표적으로 작용해 공격하도록 설계됐다.

타벨레클류셀은 앞서 지난 2022년 12월 EU 집행위원회에 의해 ‘에브발로’(Ebvallo) 브랜드-네임으로 발매를 승인받은 바 있다.

뒤이어 영국 보건부 산하 의약품‧의료기기안전관리국(MHRA)에 의해 이듬해 5월, 스위스 의약품‧의료기기 규제기구(Swissmedic)로부터 2024년 5월 각각 허가를 취득했다.

반면 타벨레클류셀은 아직 FDA의 허가를 취득하지 못한 상태이다.

다만 임상시험과 동정적 사용 프로그램을 통해 사용이 적격한 환자들을 대상으로 제한적인 공급이 이루어지고 있다.