헌팅턴병 치료제 FDA‧MHRA 허가신청서 제출

和 유니큐어 이페준티르겐 이닐파르보벡(‘AMT-130’)

 

네덜란드의 유전자 치료제 개발 전문 생명공학기업 유니큐어社(uniQure N.V.)가 헌팅턴병 치료제 후보물질 이페준티르겐 이닐파르보벡(ifezuntirgene inilparvovec‧‘AMT-130’)의 ‘가속승인’ 신청서가 FDA에 제출됐다고 2일 공표했다.

이날 유니큐어 측은 아울러 이페준티르겐 이닐파르보벡의 허가신청서가 영국 보건부 산하 의약품‧의료기기안전관리국(MHRA)에도 제출됐다고 공개했다.

이 같은 내용은 이페준티르겐 이닐파르보벡의 허가신청 전망이 한동안 불투명한 상황이었음을 상기할 때 주목할 만한 것이다.

‘헌팅턴병’이란 뇌 신경세포가 서서히 손상되는 희귀 퇴행성 유전질환의 일종을 말한다.

유니큐어社의 매트 카푸스타 대표는 “이페준티르겐 이닐파르보벡의 허가신청서 제출이 이루어진 것이 헌팅턴병 환자 커뮤니티를 위해 중요한 성과에 도달했음을 의미하는 것”이라면서 “헌팅턴병 치료제 개발의 시급성에 주목하고 허가신청 절차가 진행될 수 있도록 리더십을 발휘해 준 FDA에 감사의 뜻을 표하고 싶다”고 말했다.

마찬가지로 영국에서 이 희귀질환 치료제의 허가신청이 원활하게 진행될 수 있도록 뒷받침해 준 MHRA에도 감사를 표하고 싶다고 카푸스타 대표는 덧붙였다.

카푸스타 대표는 “FDA 및 MHRA와 긴밀하게 협력해 허가신청 건에 대한 심사가 빠르게 진행될 수 있도록 뒷받침할 것”이라고 강조했다.

유니큐어 측은 이페준티르겐 이닐파르보벡의 허가신청 건을 ‘신속심사’ 대상으로 지정해 주도록 요청했다.

‘신속심사’ 신청이 받아들여질 경우 FDA가 허가신청 건 접수 유무를 결정하기 위한 60일의 기간이 종료된 후 6개월 정도로 심사기간이 상당정도 단축될 수 있을 전망이다.

유니큐어 측은 앞서 공개했던 이페준티르겐 이닐파르보벡의 임상 1/2상 시험에서 3년차 자료분석 결과를 근거로 미국과 영국에서 허가신청서를 제출한 것이다.

이 자료는 이페준티르겐 이닐파르보벡을 사용해 치료를 진행한 환자그룹과 ‘Enroll_HD’ 자연사(自然史) 데이터베이스에서 추출된 성향점수 매칭 외부 대조그룹을 비교평가한 내용이 수록된 것이다.

유니큐어 측은 3/4분기 말 이전에 현재 진행 중인 임상 1/2상 시험에서 4년차 자료분석 결과를 공개한다는 방침이다.

이페준티르겐 이닐파르보벡은 FDA로부터 ‘혁신 치료제’와 ‘재생의학 첨단치료제’(RMAT) 지정을 받은 첫 번째 헌팅턴병 치료제 후보물질이다.

FDA는 이와 함께 이페준티르겐 이닐파르보벡을 ‘패스트 트랙’ 심사대상으로도 지정한 바 있다.