골수섬유증 ‘엑스포비오’ 병용요법 FDA 허가신청

美 카리오팜, ‘옵젤루라’(룩솔루티닙) 병용 ‘가속승인’ 요청

 

미국 매사추세츠州 보스턴 인근도시 뉴턴에 소재한 동종계열 핵 수송 저해제 및 항암제 개발 전문 제약기업 카리오팜 테라퓨틱스社(Karyopharm Therapeutics)는 자사의 골수섬유증 치료제 ‘엑스포비오’(Xpovio: 셀리넥서)의 적응증 추가 ‘가속승인’ 신청서가 FDA에 제출됐다고 31일 공표했다.

‘가속승인’ 신청이 이루어진 ‘엑스포비오’의 새로운 적응증은 골수섬유증 환자들을 치료하기 위해 ‘엑스포비오’와 ‘옵젤루라’(Opzelura: 룩솔리티닙)을 병용하는 요법이다.

카리오팜 테라퓨틱스 측은 ‘엑스포비오’와 ‘옵젤루라’ 병용요법의 허가신청 건을 ‘신속심사’ 대상으로 지정해 주도록 요청했다.

‘신속심사’ 신청 건이 받아들여질 경우 심사를 진행하는 데 6개월여의 시일이 소요될 전망이다.

카리오팜 테라퓨틱스社의 레슈마 랑왈라 최고 의학책임자 겸 연구담당대표는 “오늘 허가신청이 이루어진 것이 지속적으로 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈에 직면해 있는 골수섬유증 환자들을 치료하기 위한 ‘엑스포비오’와 ‘옵젤루라’ 병용요법이 선을 보일 수 있도록 하기 위한 우리의 목표를 이행하는 데 큰 걸음이 내디뎌졌음을 의미한다”는 말로 환영의 뜻을 표시했다.

그는 뒤이어 “임상 3상 ‘SENTRY 시험’에서 폭넓은 환자그룹에 걸쳐 신속하고, 심도깊고, 지속적인 비장(脾臟) 반응이 나타난 데다 유망한 총 생존기간 징후와 증상 완화를 뒷받침하는 중요한 입증자료들이 확보되는 등 주목하지 않을 수 없는 데다 일관된 결과가 산출됐다”고 설명했다.

이에 따라 우리는 확보된 자료를 강점에 미루어 볼 때 이 새로운 병용요법이 골수섬유증 환자들을 위해 유의미한 장기 유익성과 치료방법의 근본적인 변화를 가능케 할 것이라는 믿음을 갖고 있다고 랑왈라 최고 의학책임자는 강조했다.

임상 3상 ‘SENTRY 시험’은 야누스 인산화효소 저해제를 사용해 치료를 진행한 전력이 없고, 혈소판 수치가 100×10⁹/L 이상으로 나탄 골수섬유증 환자들을 대상으로 ‘엑스포비오’ 60mg과 ‘옵젤루라’ 병용요법을 주 1회 또는 플라시보와 ‘옵젤루라’ 병용요법을 같은 간격으로 투여하면서 진행된 시험례이다.

이 시험에서 도출된 주요결과를 근거로 카리오팜 테라퓨틱스 측은 FDA와 생산적인 협의를 진행했다.

카리오팜 테라퓨틱스 측은 이 시험에서 ‘엑스포비오’와 ‘옵젤루라’ 병용요법이 총 생존기간을 포함해 긍정적인 유익성-위험성 프로필이 확보됐다는 믿음을 드러내 보였다.

카리오팜 테라퓨틱스 측은 ‘가속승인’을 받기 위해서는 비장 용적의 35% 이상 감소(SVR35)가 총 생존기간을 예측하기 위해 적합한 대리 평가변수라는 점에 대해 FDA의 동의를 얻어야 할 것으로 예상했다.

차후 카리오팜 테라퓨틱스 측은 임상 3상 ‘SENTRY 시험’에서 도출될 장기 총 생존기간 자료를 사용해 ‘가속승인’ 지위가 ‘완전승인’으로 격상될 수 있도록 한다는 방침이다.

이를 위해 카리오팜 테라퓨틱스 측은 심사가 진행되는 동안 FDA와 긴밀한 협력을 지속해 나간다는 복안이다.

적응증 추가 신청 건에 대한 FDA의 접수 결정시기와 관련, 카리오팜 테라퓨틱스 측은 60일의 검토기간을 거쳐 오는 4/4분기 중으로 도출될 수 있을 것으로 전망했다.

한편 FDA는 지난 2022년 5월 ‘엑스포비오’를 골수섬유증 치료를 위한 ‘희귀의약품’으로 지정한 데 이어 EU 집행위원회가 같은 해 10월 같은 지위를 부여한 바 있다.

이듬해 7월에는 FDA가 ‘엑스포비오’를 원발성 골수섬유증, 본태성 혈소판 증가증 후 골수섬유증 및 진성 적혈구 증가증 후 골수섬유증을 포함해 골수섬유증을 치료하기 위한 ‘패스트 트랙’ 심사대상으로 지정했다.