超희귀질환 WHIM 증후군 치료제 EU 허가권고

和 노르진 ‘졸렘디’(마보릭사포르)..2/4분기 승인 기대

네덜란드의 중견 전문 제약기업 노르진社(Norgine B.v.)는 자사의 선택적 CXC 케모카인 수용체 4(CXCR4) 길항제 ‘졸렘디’(Xolremdi: 마보릭사포르)에 대해 유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)가 허가를 권고하는 긍정적인 의견을 제시했다고 지난달 27일 공표했다.

CHMP는 12세 이상의 WHIM 증후군(사마귀, 저감마글로불린혈증, 감염증 및 골수형성 부전증) 환자들에게서 순환 성숙 호중구 및 림프구 수치를 증가시키는 치료제로 예외적인 상황(exceptional circumstances) 하에서 ‘졸렘디’의 발매를 권고키로 의견을 집약한 것이다.

예외적인 상황 하에서 허가를 권고받음에 따라 매년 검토를 진행함을 전제로 조건부(specific obligations) 허가 취득이 가능할 수 있을 전망이다.

WHIM 증후군은 CXCR4 수용체 기능부전으로 인해 원발성 면역결핍증과 만성 호중구 장애(즉, 만성 호중구 감소증)가 동시에 나타나는 초희귀질환의 일종으로 알려져 있다.

WHIM 증후군 환자들은 골수에서 말초 순환으로 백혈구가 이동하는 운동성이 손상되는 결과로 이어지고, 이 때문에 감염증 재발과 중증 감염이 나타나게 된다.

CHMP가 긍정적인 의견을 제시한 것은 WHIM 증후군 환자들을 위해 중요한 성과가 도출되었음을 의미하는 것이다.

현재까지 허가를 취득한 WHIM 증후군 치료제가 부재한 형편이기 때문.

CHMP가 허가를 권고함에 따라 EU 집횅위원회는 오는 2/4분기 중으로 승인 유무에 대한 최종결론을 도출할 수 있을 것으로 보인다.

노르진社의 야네케 판 데어 캄프 대표는 “WHIM 증후군 환자들을 위해 중요한 성과가 도출된 것을 환영해 마지 않는다”면서 “노르진은 유럽 각국과 호주, 뉴질랜드 등에 희귀‧전문의약품을 공급하는 데 전문성을 축적한 제약사”라고 말했다.

CHMP가 ‘졸렘디’에 대해 긍정적인 의견을 제시한 것은 노르진이 환자들에게 공급하기 위해 진행한 혁신의 유형이 반영된 결과라 할 수 있을 것이라고 덧붙이기도 해싿.

CHMP는 본임상 3상 ‘4WHIM 시험’에서 도출된 결과를 근거로 ‘졸렘디’에 대해 긍정적인 의견을 제시한 것이다.

글로벌, 피험자 무작위 분류, 이중맹검법, 플라시보 대조, 52주 다기관 시험으로 설계된 ‘4WHIM 시험’은 WHIM 증후군을 진단받은 12세 이상의 환자 31명을 대상으로 ‘졸렘디’가 나타내는 효능과 안전성을 평가하면서 진행됐다.

한편 노르진 측은 지난해 1월 미국 매사추세츠州 보스턴에 소재한 면역계 희귀질환 치료제 개발‧발매 전문 제약기업 X4 파마슈티컬스社(X4 Pharmaceuticals)와 라이센스‧공급 합의 계약을 체결한 바 있다.

이에 따라 노르진 측은 ‘졸렘디’가 허가를 취득했을 때 유럽 각국과 호주, 뉴질랜드 등에서 발매를 진행할 수 있는 권한을 확보하고 있다.

X4 파마슈티컬스 측의 경우 ‘졸렘디’를 제조하고 노르진 측에 공급하는 역할을 맡게 된다.

‘졸렘디’는 지난 2024년 4월 X4 파마슈티컬스 측이 FDA로부터 WHIM 증후군 치료제로 발매를 승인받은 바 있다.