사노피, 미국 최초 3형 고셔병 치료제 빨리 가셔~

벤글루스타트 FDA ‘신속심사’..11월 말 승인 유무 결론

사노피社는 새로운 경구용 글루코실세라마이드 합성효소 저해제(GCSi)로 개발 중인 벤글루스타트(venglustat)가 FDA에 의해 ‘신속심사’ 대상으로 지정됐다고 28일 공표했다.

벤글루스타트는 희귀 리소좀 축적장애의 일종으로 알려진 3형 고셔병(GD3) 치료제로 허가신청서가 제출된 바 있는 기대주이다.

허가를 취득할 경우 벤글루스타트는 미국에서 최초로 3형 고셔병과 관련된 진행성 신경계 이상증상들에 대응하는 치료제로 자리매김하면서 사노피의 리소좀 축적장애 환자 치료대안 포트폴리오를 한층 더 확대시켜 줄 수 있을 것으로 보인다.

FDA는 오는 11월 25일까지 벤글루스타트의 승인 유무에 대한 결론을 제시할 수 있을 전망이다.

이와 관련, 고셔병은 글리코스핑고지질(GSL)이라 불리는 당-지방 분자들이 비장, 간, 골수 및 폐 등에 과도하게 축적되는 특징을 나타내는 증상을 말한다.

3형 고셔병 환자들의 경우 이 당-지방 분자들이 중추신경계(CNS)에 축적되면서 신경염증이 유발되고, 이로 인해 인지장애, 협응‧균형장애를 비롯한 신경계 이상증상들이 나타날 수 있을 뿐 아니라 여기에 3형 고셔병이 전신에 미치는 영향들까지 엎친 데 덮친 격으로 수반될 수 있다는 것이 전문가들의 지적이다.

현재까지 3형 고셔병에 수반되는 신경계 증상들에 대응하는 표적요법제가 허가를 취득한 전례는 부재한 형편이다.

벤글루스타트는 혈뇌장벽을 통과해 3형 고셔병에 수반되는 신경계 이상증상들을 치료할 수 있을 것이라는 잠재력 측면에서 주목받고 있다.

벤글루스타트의 허가신청서는 임상 3상 ‘LEAP2MONO 시험’에서 도출된 긍정적인 자료를 근거로 제출되었던 것이다.

이 시험은 앞서 효소 대체요법제(ERT)를 사용했을 때 전신에 나타난 이상증상들이 안정화된 상태에 도달했지만, 신경계 이상증상들을 동반한 3형 고셔병을 앓고 있는 소아‧성인 환자들을 대상으로 벤글루스타트의 효능‧안전성을 평가한 시험례이다.

지난 2월 2~6일 미국 캘리포이나州 샌디에이고에서 개최되었던 제 22차 월드 심포지엄(WORLDSymposium)에서 발표된 시험결과를 보면 벤글루스타트는 일차적 시험목표가 충족된 가운데 4가지 핵심적인 이차적 시험목표들 가운데 3가지가 충족된 것으로 분석됐다.

시험에서 벤글루스타트는 대체로 양호한 내약성을 내보였고, 앞선 시험례들고 kqlry했을 때 안전성 측면에서 새로운 문제점의 징후들은 확인되지 않았다.

가장 빈도높게 수반된 부작용들을 보면 두통, 구역, 비장종대(또는 비장 비대증) 및 설사 등이 보고됐다.

FDA는 앞서 벤글루스타트를 ‘혁신 치료제’ 및 ‘패스트 트랙’ 심사대상으로 지정한 바 있다.

이와 함께 미국, EU 및 일본 등에서 벤글루스타트를 3형 고셔병 치료용 ‘희귀의약품’으로 지정하기도 했다.

이 중 EU에서는 현재 벤글루스타트에 대한 심사가 한창 진행되고 있다.

사노피 측은 연내에 3형 고셔병 치료제로 벤글루스타트의 허가신청서를 각국에서 제출한다는 복안이다.