10여년 만 새 폐섬유증 치료제 FDA 발매 허가

베링거 성인 특발성 폐섬유증 치료제 ‘자스케이드’

베링거 인겔하임社는 자사의 경구용 성인 특발성 폐섬유증(IPF) 환자 치료제 ‘자스케이드’(Jascayd: 네란도밀라스트) 정제가 FDA의 허가관문을 통과했다고 9일 공표했다.

포스포디에스테라제 4B(PDE4B) 우선적(preferential) 저해제가 특발성 폐섬유증 치료제로 허가를 취득한 것은 ‘자스케이드’가 최초이자 유일하다.

특히 새로운 특발성 폐섬유증 치료제가 FDA로부터 발매를 승인받은 것은 ‘자스케이드’가 10여년 만에 처음이다.

‘자스케이드’의 허가취득은 항섬유화 및 면역조절 효과를 나타내면서 특발성 폐섬유증 환자들의 폐 기능 감퇴속도를 지연시키는 새로운 작용기전의 치료제가 사용될 수 있게 되었음을 의미하는 것이다.

南캘리포니아대학(USC) 의과대학의 토비 마허 교수(임상의학)는 “이번 성과가 특발성 폐섬유증을 치료하는 데 새로운 시대가 열렸음을 의미하는 것”이라면서 “특발성 폐섬유증이 희귀하게 나타내는 데다 폐 기능을 악화시키는 파괴적인 만성질환의 일종”이라고 언급했다.

그는 뒤이어 “이번에 허가를 취득한 ‘자스케이드’가 양호한 안전성 프로필이 확립된 치료제여서 사용이 적합한 환자들을 고려할 의사들로부터 환영받을 새로운 치료대안으로 각광받을 수 있게 될 것”이라고 덧붙였다.

FDA는 ‘FIBRONEER-IPF 시험’과 ‘Trial 2 시험’ 등 2건의 임상시험에서 확보된 자료를 근거로 ‘자스케이드’의 발매를 승인한 것이다.

이 중 ‘FIBRONEER-IPF 시험’의 일차적인 시험목표는 52주차에 착수시점과 비교한 노력성 폐활량(FVC)의 절대적 변화를 평가하는 데 두어졌다.

노력성 폐활량(또는 강제 폐활량)은 폐 기능을 mL 단위로 평가하는 지표의 일종이다.

평가를 진행한 결과 ‘자스케이드’를 복용한 피험자 그룹은 노력성 폐활량의 감퇴가 플라시보 대조그룹에 비해 괄목할 만하게 둔화된 것으로 입증됐다.

‘자스케이드’ 18mg 또는 9mg을 복용한 피험자들의 노력성 폐활량 보정 평균 감소량을 보면 각각 -106mL와 -122mL로 집계되어 플라시보 대조그룹의 -170mL에 크게 미치지 못한 것으로 나타났을 정도.

게다가 치료효과는 ‘자스케이드’ 18mg을 복용하기 시작한 후 2주차부터 조기에 나타났고, 노력성 폐활상 감퇴속도의 변화 또한 52주차까지 지속적으로 관찰됐다.

베링거 인겔하임社의 샤샹크 데슈판데 이사회 의장 겸 제약 사업부문 대표는 “FDA가 ‘자스케이드’의 발매를 승인한 것이 특발성 폐섬유증 환자들을 위해 중요한 순간의 하나라 할 수 있다”면서 “10여년 만에 처음으로 새로운 치료제가 허가를 취득하면서 특발성 폐섬유증을 치료하는 데 괄목할 만한 변화를 가능케 할 것이기 때문”이라고 말했다.

‘FIBRONEER-IPF 시험’에서 나타난 주목하지 않을 수 없는(compellking) 결과를 보면 베링거 인겔하임이 ‘자스케이드’와 같이 혁신적인 치료제들을 선보이면서 특발성 폐섬유증의 치료방법에 변화를 가능케 하고자 흔들림 없이 사세를 지속해 왔음을 뒷받침한다고 덧붙이기도 했다.

임상시험이 진행되는 동안 ‘자스케이드’를 복용한 피험자들의 5% 이상에서 가장 빈도높게 관찰된 데다 플라시보 대조그룹에 비해 높은 비율로 수반된 부작용을 보면 설사, ‘코로나19’, 상기도 감염증, 우울증, 체중감소, 식욕감퇴, 구역, 피로, 두통, 구토, 요통 및 현훈 등이 보고됐다.

이 같은 부작용으로 인해 복용을 중단한 피험자들의 비율은 ‘자스케이드’를 복용한 피험자 그룹에서 플라시보 대조그룹에 비해 높게 나타났다.

복용중단으로 귀결된 최다빈도 부작용은 설사였던 것으로 파악됐다.

FDA는 ‘자스케이드’의 발매를 승인하면서 제품 사용설명서에 주의‧경고문을 삽입토록 요구하지 않았다.