룬드벡 다계통 위축증 치료제 FDA ‘패스트 트랙’

mAb 암레네투그..최근 효능ㆍ안전성 평가 임상 3상 개시

룬드벡社는 개발이 진행 중인 자사의 휴먼 모노클로날 항체(mAb) 암레네투그(amlenetug)가 FDA로부터 다계통 위축증(MSA) 치료제로 ‘패스트 트랙’ 심사대상에 지정됐다고 12일 공표했다.

파킨슨병과 유사한 증상을 나타내는 다계통 위축증은 자율신경계 이상과 소뇌 기능장애를 비롯해 다양한 신경계 기능 손상이 진행되는 특징을 보이는 신경퇴행성 질환의 일종으로 알려져 있다.

통상적으로 55~60세 연령대에서 증상들이 나타나기 시작하는데, 환자들은 이처럼 증상들이 처음 발생한 후 5~9년 정도 생존하는 것으로 알려져 있다.

FDA는 임상 2상 ‘AMULET 시험’에서 도출된 결과를 근거로 암레네투그의 ‘패스트 트랙’ 심사대상 지정을 결정한 것이다.

‘패스트 트랙’ 지정이 이루어짐에 따라 룬드벡 측은 허가신청서를 제출할 때 순차심사(rolling reviews) 대상으로 지정될 가능성이 높아진 데다 신약개발 프로그램이 보다 효율적으로 진행될 수 있도록 뒷받침하기 위해 FDA로부터 집중적인 지도‧조언이 제공되는 등 여러모로 혜택을 기대할 수 있게 됐다.

‘AMULET 시험’의 결과는 지난해 3월 5~9일 포르투갈 리스본에서 열린 국제 알쯔하이머‧파킨슨병 및 관련 신경계 장애(AD/PD) 학술회의에서 발표됐다.

룬드벡社의 요한 루트만 부회장 겸 연구‧개발 담당대표는 “암레네투그가 FDA에 의해 다계통 위축증 치료제로 ‘패스트 트랙’ 심사대상에 지정된 것을 환영해 마지 않는다”면서 “이로써 이처럼 파괴적인 질환 분야에서 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈에 대응하고자 사세를 집중하고 있는 우리에게 진일보가 이루어진 것”이라는 말로 의의를 설명했다.

룬드벡 측은 암레네투그가 다계통 위축증에 나타내는 효능과 안전성을 평가하기 위한 임상 3상 ‘MASCOT 시험’에 착수한 단계이다.

한편 암레네투그는 앞서 지난해 4월 FDA에 의해 ‘희귀의약품’으로 지정된 바 있다.

유럽 의약품감독국(EMA)의 경우 지난 2021년 5월 암레네투그를 ‘희귀의약품’으로 지정했다.

일본 후생노동성 또한 지난 2023년 3월 암레네투그를 ‘혁신 치료제’(SAKIGAKE)로 지정했다.

FDA는 미국 내 환자 수가 20만명 이하로 나타나는 질환들의 치료, 예방 또는 진단을 위해 개발 중인 신약 후보물질들을 대상으로 심사를 거쳐 제한적으로 ‘희귀의약품’ 지위를 부여하고 있다.