아스텔라스, 지도형 위축 치료제 日서 허가신청

아바신캅타드 페골..日서 아직까지 치료대안 부재해

아스텔라스 파마社는 아바신캅타드 페골(avacincaptad pegol) 유리체 내 투여액의 조건부 승인 신청서를 일본 후생노동성(MHLW)에 제출했다고 5일 공표했다.

아바신캅타드 페골은 노화 관련 황반변성에 수반된 지도형 위축을 치료하기 위해 보체(補體) C5 단백질을 저해하는 합성 압타머(aptamer: 안정된 3차 구조를 유지하면서 특정한 분자에 특이적으로 강하게 결합하는 핵산)의 일종이다.

허가를 취득할 경우 아바신캅타드 페골 유리체 내 투여액은 일본시장에서 최초이자 유일한 지도형 위축 치료제로 자리매김할 수 있게 될 전망이다.

아바신캅타드 페골은 지난 2023년 8월 ‘아이저베이’(Izervay) 브랜드-네임의 황반변성 수반 지도형 위축 치료제로 FDA의 허가를 취득한 바 있다.

보체계(補體系)가 과잉활성화되면 C5 단백질이 황반변성에 수반된 지도형 위축과 관련이 있는 반흔의 발생과 성장을 촉발시켜 시력이 손상되는 데 핵심적인 역할을 하게 된다.

C5 단백질을 표적으로 작용하는 아바신캅타드 페골은 망막세포들의 퇴행을 유발하는 것으로 알려진 보체계의 활성을 감소시켜 지도형 위축 증상의 진행속도를 낮춰줄 수 있을 것으로 사료되고 있다.

지도형 위축은 황반변성이 진행되면서 나타나는 증상으로 불가역적인 시력손실을 초래할 수 있지만, 미국과 호주를 제외하면 아직까지 허가를 취득한 치료제가 부재한 형편이다.

세계 각국의 지도형 위축 환자 수가 총 500만명을 상회할 것으로 추정되는 가운데 시의적절한 치료가 이루어지지 못할 경우 지도형 위축 환자들의 66% 정도가 법적 시각장애인(legally blind) 또는 중증 시력손상자가 될 수 있다는 것이 전문가들의 지적이다.

이 때문에 황반변성에 수반된 지도형 위축은 환자들의 일상생활 뿐 아니라 심리적인 웰빙에도 심대한 영향을 미치게 된다.

아스텔라스 파마社의 마시 잉글리시 부회장 겸 제약‧안과학 개발 담당대표는 “오늘 허가신청이 이루어진 것이 아직까지 치료대안이 부재한 일본 내 지도형 위축 환자들을 위한 희소식이라 할 수 있다”면서 “허가를 취득할 경우 아반시캅타드 페골이 사용이 적격한 환자들에게서 증상의 진행속도를 늦춰줄 최초이자 유일한 치료제로 자리매김할 수 있게 될 것”이라고 말했다.

이에 따라 아스텔라스 파마는 환자들이 이처럼 중요한 새로운 치료대안을 하루빨리 사용할 수 있도록 하기 위해 일본에서 보건당국들과 긴밀하게 협력해 나갈 것이라고 잉글리시 대표는 덧붙였다.

아반시캅타드 페골의 허가신청서는 임상 3상 ‘GATHER1 시험’과 ‘GATHER2 시험’ 등의 임상시험에서 관찰된 결과를 근거로 제출된 것이다.

이들 시험 건들은 피험자 무작위 분류, 플라시보 대조시험으로 황반변성에 수반된 지도형 위축 증상을 나타내는 환자들에게 아반시캅타드 페골 2mg 용량을 월 1회 유리체 내 투여하면서 효능‧안전성을 평가한 시험례들이다.

두 시험에서 도출된 자료를 보면 아반시캅타드 페골은 지도형 위축 병변의 성장속도를 감소시키면서 호의적인 안전성 프로필을 내보였다.

또한 아반시캅타드 페골의 효능은 지속적으로 나타나 ‘GATHER1 시험’과 ‘GATHER2 시험’에서 2년에 걸친 추적조사를 진행한 결과 병변 부위의 성장을 지속적으로 제한한 것으로 입증됐다.