뒤시엔느 근이영양증 치료제 FDA 허가 순차신청

美 캐프리코 테라퓨틱스 데라미오셀..연내 관련절차 매듭

캐프리코 테라퓨틱스社(Capricor Therapeutics)는 뒤시엔느 근이영양증(DMD) 심근병증 환자들을 위한 치료제로 개발을 진행한 데라미오셀(deramiocel‧‘CAP-1002’)의 완전승인을 취득하기 위한 FDA 허가신청 순차제출(rolling submission) 절차를 개시했다고 9일 공표했다.

데라미오셀은 측색질병증 및 심부전 환자들을 대상으로 진행되었던 전임상 및 임상시험에서 괄목할 만한 면역조절, 항 섬유 및 재생활성이 입증된 동종이계 심장공 유래세포들(cardiosphere-derived cells)로 구성되어 있는 세포치료제 후보물질이다.

캐프리코 테라퓨틱스社는 미국 캘리포니아州 샌디에이고에 소재한 희귀질환 치료용 세포 및 엑소좀(exosome) 기반 치료제 개발 전문 생명공학기업이다.

이날 캐프리코 테라퓨틱스社의 린다 마반 대표는 “오늘 발표가 데라미오셀이 미국에서 뒤시엔느 근이영양증 치료제로 허가를 취득하기 위한 절차를 밟는 과정에서 중요한 진일보가 이루어졌음을 의미한다”면서 “데라미오셀이 허가를 취득하면 이 새로운 동종계열 최초 치료제를 필요로 하는 환자들에게 신속하게 공급이 이루어질 수 있도록 할 것”이라고 말했다.

이에 따라 캐프리코 테라퓨틱스는 심사절차가 진행되는 동안 FDA와 긴밀한 협력을 진행해 나갈 것이라고 마반 대표는 덧붙였다.

캐프리코 테라퓨틱스 측은 올해 말까지 허가신청 순차제출 절차가 마침표를 찍을 수 있도록 한다는 방침이다.

데라미오셀은 현재까지 허가를 취득한 치료대안이 부재한 중증 뒤시엔느 근이영양증 심근병증에서 괄목할 만한 효능 및 안전성 개선을 나타낼 수 있을 것임이 입증됨에 따라 ‘신속심사’ 대상으로 지정이 가능할 것이라는 관측에 무게를 싣게 하고 있다.

허가신청 순차제출 절차가 종결되면 FDA는 허가신청 건이 공식적으로 접수되었음을 캐프리코 테라퓨틱스 측에 고지할 예정이다.

앞서 데라미오셀은 FDA에 의해 뒤시엔느 근이영양증 치료를 위한 ‘희귀의약품’ 및 ‘재생의학 첨단치료제’로 지정된 바 있다.

이에 따라 데라미오셀이 허가를 취득하면 캐프리코 테라퓨틱스 측은 FDA로부터 ‘신속심사 바우처’(PRV) 1매를 부여받을 수 있을 전망이다.