美 애밀릭스 파마, 저혈당증 치료제 기대주 인수

동종계열 최초 GLP-1 수용체 길항제 아벡시타이드

미국 매사추세츠州 캠브리지에 소재한 신경퇴행성 질환 치료제 개발 전문 제약기업 애밀릭스 파마슈티컬스社(Amylyx Pharmaceuticals)는 고인슐린성 저혈당증 치료제 후보물질 아벡시타이드(avexitide)를 3,510만 달러에 인수했다고 10일 공표했다.

동종계열 최초 글루카곤 유사 펩타이드-1(GLP-1) 수용체 길항제의 일종인 아벡시타이드를 애밀릭스 파마슈티컬스社에 매각한 곳은 캘리포니아州 팰러 앨토에 소재한 중증 희귀질환 및 초희귀질환 표적치료제 개발 전문 제약기업 아이거 바이오파마슈티컬스社(Eiger BioPharmaceuticals)이다.

애밀릭스 파마슈티컬스社의 조슈아 코헨 및 저스틴 클리 공동대표는 “애밀릭스 파마슈티컬스가 처음 설립된 이래 우리는 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 개별 커뮤니티들에 치료제를 공급할 수 있도록 하기 위해 엄격한 과학 기반 접근방법을 지향해 왔다”면서 “주목하지 않을 수 없는 아벡시타이드의 자료를 검토했을 때 우리의 전략적인 과학적 기준과 전문성, 커뮤니티 가치 등과 명확하게 궤를 같이한다고 판단했고, 지금까지 이 자산과 관련해서 이루어진 시험결과들에 고무될 수 밖에 없었던 것”이라고 말했다.

아벡시타이드는 비만수술 후 저혈당증(PBH)을 대상으로 5건의 임상시험이 진행됐다.

아울러 선천성 고인슐린혈증(HI) 치료제로도 활발한 시험이 이루어졌다.

비만수술 후 저혈당증과 선천성 고인슐린혈증은 고인슐린성 저혈당증을 특징적으로 나타내는 증상들이다.

FDA는 아벡시타이드를 비만수술 후 저혈당증과 선천성 고인슐린혈증 치료를 위한 ‘혁신 치료제’로 지정했다.

이와 함께 선천성 고인슐린혈증 치료를 위한 ‘희귀 소아질환 치료제’로, 고인슐린성 저혈당증 치료를 위한 ‘희귀의약품’으로도 지정했다.

아벡시타이드는 췌장 소도 베타세포에서 GLP-1 수용체와 결합해 GLP-1의 영향을 차단하고, 이를 통해 인슐린 분비를 감소시키고 혈당 수치를 안정화시켜 저혈당증을 완화시키는 기전을 발휘하도록 설계됐다.

비만수술 후 저혈당증에서 과도한 GLP-1 수치는 인슐린의 과다분비를 유발할 수 있고, 방치할 경우 자가면역성‧신경혈당성 증상들을 포함한 중증 저혈당증이 나타날 수 있다는 것이 전문가들의 지적이다.

앞서 비만수술 후 저혈당증 환자들을 대상으로 진행되었던 임상 2상 및 임상 2b상 시험에서 아벡시타이드는 저혈당증의 돌발횟수를 통계적으로 괄목할 만하게 감소시켜 준 것으로 입증됐다.

중증 저혈당증과 도움을 필요로 하는 정신적‧신체적 기능변화를 수반하는 저혈당증의 발생이 크게 감소했다는 것.

이 같은 결과는 본임상 3상 시험에서도 긍정적인 결과가 도출되면서 시험목표가 충족될 수 있을 것임을 유력하게 시사하는 것이다.

애밀릭스 파마슈티컬스 측은 비만수술 후 저혈당증 환자들을 대상으로 한 아벡시타이드의 임상 3상 시험 프로그램이 내년 1/4분기 중으로 개시될 수 있을 것이라 예측했다.

또한 애밀릭스 파마슈티컬스 측은 전문가들을 포함한 선천성 고인슐린혈증 커뮤니티와도 긴밀한 협의를 진행 중이다.

이 같은 협의는 고무적인 임상 2상 시험의 결과를 근거로 필라델피아 아동병원에서 후속개발을 이어가기 위해 진행 중인 것이다.

아벡시타이드는 여러 해 동안 진행되어 왔던 애밀릭스 파마슈티컬스 측의 연구‧개발 파이프라인 프로그램들에 추가된다.

이 파이프라인 프로그램들 가운데는 볼프람(Wolfram) 증후군 치료제 후보물질 ‘AMX0035’, 진행성 핵상마비 치료제 후보물질 ‘AMX0035’, 근위축성 측삭경화증(ALS) 치료용 칼페인-2(calpain-2) 표적화 안티센스 올리고뉴클레오타이드 ‘AMX0114’ 등이 포함되어 있다.