에스바이오메딕스, 유전자가위 이용 세포·유전자치료제 개발 본격화

3세대 유전자가위 기술 크리스퍼 시스템 이용 세포·유전자치료제 파이프라인 보유

에스바이오메딕스 (공동대표 김동욱, 강세일)는 유전자가위 (CRISPR/Cas) 기술을 이용해 난치질환에 대한 세포·유전자치료제(CGT: Cell and Gene Therapy) 개발을 본격화했다고 19일 밝혔다.

에스바이오메딕스는 돌연변이 유전자를 가진 환자 세포를 크리스퍼 유전자가위로 교정해 정상 세포로 되돌린 후 이를 다시 환자에 투여하는 방식으로 혈우병 치료제를 개발하고 있다. 유전자 교정 세포치료제 기초연구는 그 동안 국책 과제를 수주해 진행해 왔으며, 현재 상용화를  준비하고 있다. 특히, 에스바이오메딕스는 유전자·세포치료제 연구 강화를 위해 2021년 기초과학연구원 (IBS) 유전체교정 연구단  박철용 박사 및 연세대 의대의 김도훈 박사 등 유전자 교정 전문가들을 영입해 유전자가위 기술을 적용한 세포·유전자치료제 개발을 선제적으로 진행해 왔다.

회사 최고기술책임자(CTO)인 김동욱 대표(연세대 의대 교수 겸임)는 줄기세포 활용 세포치료제 개발 뿐만 아니라 유전자가위 최고 전문가 중 한 사람이다. 그는  유전자가위를 활용해 혈우병 iPS 세포 (iPS cells: 역분화줄기세포/유도만능줄기세포)에서 변이 유전자 교정에 성공해 2014년 미국 국립과학원 회보(PNAS)에 발표했다. 그 후 지금까지 10년 이상 혈우병 환자 세포에서 유전자 교정 연구를 해 왔으며, 결과를  Cell Stem Cell (2015), Nature Protocols (2016), Stem Cell Reports (2019), EMM (2019), Biomaterials(2022) 등에 책임 교신저자로 연달아 발표했다. 최근 범부처 과제 및 과기정통부 중견 연구과제 수주를 통해, 이러한 유전자 교정 기술과 회사 3D FECS 기술을 접목해 혈우병 치료 효능을 극대화 시키는 세포·유전자치료제 연구를 수행 중이다.

3세대 유전자가위로 불리는 크리스퍼/캐스 (CRISPR/Cas, Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats/CRISPR associated protein) 시스템은 20개 정도의 간단한 염기 서열만을 이용해 세포 내 유전자 중에서 원하는 위치를 정확하게 자르고 편집할 수 있다. 특히, 3세대 크리스퍼 유전자가위는 1세대 징크핑거 뉴클레이즈 (Zinc finger nucleases)와 2세대 탈렌 (TALEN) 유전자가위에 비해 간편하고 정교하기 때문에 생명공학 혁명으로 불리고 있다.

에스디바이오메딕스에 따르면 혈우병에 대한 회사  세포·유전자치료제는 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률(이하, 첨생법) 개정안이 통과되면서 임상치료 적용 시기가 앞당겨 질 수 있을 것으로 예상된다. 혈우병이 희귀 유전질환에 속하기 때문이다. 개정된 첨생법은  대체 치료제가 없거나 희귀질환일 경우 심의를 거쳐 첨단재생의료 치료를 허용토록 하고 있으며, 사용되는 치료제는 인체세포 등 관리업 허가를 받은 세포처리시설서 제조하도록 하고 있다.

세포·유전자치료제는 세포 조직과 기능을 복원시키기 위하여 살아있는 세포, 혹은 치료용 유전자, 또는 이 둘의 조합을 이용하여 질병을 치료하기 위한 목적으로 사용되는 것으로 첨단바이오의약품으로 분류되며, 한 번의 치료로 장기간(혹은 반영구적)의 치료 효과를 기대할 수 있어 초고가 의약품이다. 예를 들어 B형 혈우병 유전자치료제인 '헴제닉스(Hemgenix)', CAR-T 기반 암 세포유전자치료제인 '킴리아(Kymriah)와 예스카르타(Yescarta)', 그리고 겸상적혈구증/베타지중해빈혈 질환을 적응증으로 해 2023년 말 영국과 미국에서 각각 승인 받은 크리스퍼 유전자가위 기반 세포유전자치료제 '카스게비(Casgevy)'등이 있다. 

2023년 국가생명공학정책연구센터 보고에 따르면 글로벌 세포·유전자치료제 시장은 2021년 46억 7천만 달러에서 2027년 417억 7천만 달러 규모로 연평균 44.1%로 성장할 것으로 전망하고 있다.

에스바이오메딕스 관계자는 “3세대 유전자가위 기술인 크리스퍼 시스템을 이용한 세포·유전자치료제 파이프라인을 보유함으로써 회사 주력분야인 세포치료제 개발 다양성을 가져갈 수 있게 됐다”며 “마땅한 치료제가 없는 유전질환을 가진 환자들에게 완치라는 희망을 줄 수 있도록 치료제 개발에 박차를 가하겠다”고  밝혔다.

한편, 에스바이오메딕스는 파킨슨병 및 중증하지허혈 등에 대한 치료제 파이프라인을 개발하고 있으며, 그 중 4개는 임상시험을 진행 중이다.