FDA, ‘엔허투’ HER2 양성 고형암 ‘신속심사’

종양 불문 첫 HER2 기반 치료제 및 ADC 기대감

아스트라제네카社 및 다이이찌 산쿄社는 항암제 ‘엔허투’(팸-트라스투주맙 데룩스테칸-nxki)의 적응증 추가 신청 건이 FDA에 의해 접수되면서 ‘신속심사’ 대상으로 지정됐다고 29일 공표했다.

FDA가 ‘신속심사’ 대상으로 지정한 ‘엔허투’의 새로운 적응증은 앞서 치료를 진행한 전력이 있거나 만족할 만한 대체 치료대안이 부재한 성인 절제수술 불가성 또는 전이성 상피세포 성장인자 수용체-2(HER2) 양성 각종 고형암 환자들을 치료하는 용도이다.

여기서 고형암은 담관암, 방광암, 난소암, 자궁내막암, 자궁암, 췌장암 및 기타 각종 암 등을 포함하는 개념이다.

‘엔허투’는 아스트라제네카 및 다이이찌 산쿄 양사가 공동으로 개발‧발매를 진행하고 있는 유전자 변형 HER2 기반 항체-약물 결합체(ADC)이다.

FDA가 적응증 추가 신청 건을 ‘신속심사’ 대상으로 지정함에 따라 ‘엔허투’는 허가를 취득할 경우 효능‧안전성을 개선하고, 중증질환을 예방하면서 환자 복약준수도 또한 향상시켜 줄 수 있음이 입증되면서 기존의 치료대안들에 비해 괄목할 만한 개선효과를 제시해 줄 치료제로 각광받을 수 있을 전망이다.

처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 FDA는 오는 5월 30일까지 적응증 추가 승인 유무에 대한 결론을 제시할 수 있을 것으로 보인다.

앞서 ‘엔허투’의 절제수술 불가성 또는 전이성 HER2 양성 고형암 적응증 추가 신청 건은 지난해 8월 FDA에 의해 ‘혁신 치료제’로 지정된 바 있다.

‘엔허투’의 고형암 적응증 추가 신청 건은 FDA가 ‘항암제 실시간 심사’(RTOR) 및 ‘프로젝트 오르비스’(Project Orbis) 프로그램을 적용한 가운데 진행된다.

‘항암제 실시간 심사’와 ‘프로젝트 오르비스’는 FDA는 효과적이면서 안전한 항암제들이 환자들에게 빠른 시일 내에 공급될 수 있도록 뒷받침하고자 도입한 프로그램들이다.

양사는 ‘엔허투’의 고형암 적응증 추가 신청서를 현재 진행 중인 임상 2상 ‘DESTINY-PanTumor02 시험’에서 도출된 긍정적인 자료를 근거로 제출했다.

이 시험에서 ‘엔허투’는 앞서 치료를 진행한 전력이 있고 HER2를 나타내는 각종 진행성 고형암에 걸쳐 임상적으로 유의미하고 지속적인 반응을 나타낸 것으로 입증됨에 따라 임상적으로 유의미한 생존기간 개선 유익성이 확인됐다.

적응증 추가 신청서에는 이와 함께 ‘DESTINY-Lung01 시험’과 ‘DESTINY-CRC02 시험’을 포함해 절제수술 불가성 또는 전이성 HER2 양성 고형암 환자들을 대상으로 진행되었던 ‘엔허투’의 임상개발 프로그램들에 대한 내용이 포함되어 있다.

다이이찌 산쿄社의 켄 다케시다 글로벌 연구‧개발 담당대표는 “임상 2상 ‘DESTINY-PanTumor02 시험’과 현재 진행 중인 ‘엔허투’의 임상개발 프로그램에서 확보된 자료를 보면 HER2 발현 전이성 각종 고형암에 걸쳐 관찰된 임상적 유익성이 현재 허가를 취득해 사용되고 있는 적응증들 이외에도 지속적으로 입증될 것이라는 잠재성에 무게를 싣게 한다”고 말했다.

무엇보다 적응증 추가 신청 건이 허가를 취득하면 ‘엔허투’가 종양 불문(tumor agnostic) 적응증에 사용되는 첫 번째 HER2 기반 치료제이자 항체-약물 결합체로 자리매김할 수 있게 되면서 환자들을 위한 새로운 치료대안으로 더욱 각광받을 수 있게 될 것이라고 다케시다 대표는 단언했다.

아스트라제네카社의 수잔 갤브레이스 항암제 연구‧개발 담당부회장은 “오늘 ‘엔허투’의 첫 번째 종양 불문 적응증 추가 신청 건이 접수되면서 ‘신속심사’ 대상으로 지정된 것은 이 항암제가 HER2 발현 암들에 대한 치료법 재정립할 수 있게 될 잠재적 가능성을 반영하는 것”이라는 말로 의의를 강조했다.

갤브레이스 부회장은 뒤이어 “HER2 발현과 관련한 생체지표인자들이 이미 유방암과 위암에서 확립됐지만, 다양한 유형의 종양들과 관련해서는 이제 우리가 확립해야 할 때”라며 “FDA와 지속적으로 긴밀하게 협력해 이 잠재적 첫 번째 종양 불문 HER2 타깃 치료제가 하루빨리 환자들에게 공급될 수 있도록 힘쓸 것”이라고 다짐했다.