새로운 기전 조현병 신약 FDA 허가심사 출발선

카루나 테라퓨틱스 ‘카엑스티’ 허가신청 건 접수돼

미국 매사추세츠州 보스턴에 소재한 전환적인(transformative) 정신‧신경계 질환 치료제 발굴‧개발 전문 제약기업 카루나 테라퓨틱스社(Karuna Therapeutics)는 성인 조현병 환자용 치료제 ‘카엑스티’(KarXT: 자노멜린-트로스피움)의 허가신청 건이 FDA에 의해 접수됐다고 29일 공표했다.

처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 ‘카엑스티’의 승인 유무에 대한 최종결론은 내년 9월 26일까지 도출될 수 있을 전망이다.

자노멜린-트로스피움의 풀-네임은 “xanomeline-trospium”이다.

카루나 테라퓨틱스社의 빌 메리 대표는 “우리는 ‘카엑스티’의 허가신청 건이 FDA에 의해 접수된 것을 환영해 마지 않는다”면서 “심사가 진행되는 동안 FDA와 긴밀한 협력을 진행해 나갈 것”이라고 말했다.

메리 대표는 뒤이어 “중증 정신질환 분야에서 새로운 치료대안을 필요로 하는 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재한다”며 “허가를 취득할 경우 새로운 약리학적 기전을 나타내는 조현병 치료제인 ‘카엑스티’가 새롭고 중요한 신경‧정신질환 치료제의 하나로 각광받을 수 있게 될 것”이라고 덧붙였다.

버지니아州 알렉산드리아에 본부를 둔 환자대변단체 조현병‧정신병행동연대(SPAA)의 고든 라빈 대표는 “조현병에 수반되는 장애증상들이 삶에서 결정적인 측면들을 헤쳐 나가는 데 커다란 도전요인으로 영향을 미칠 수 있다”면서 대인관계의 형성, 고용 유지 및 안전한 주거의 확립 등을 예로 열거했다.

그는 “조현병을 진단받는 것이 효과적이고 내약성이 확보된 치료대안을 찾기 위한 힘들고 오랜 여정의 출발선이 될 수 있다”며 “부작용의 본질적인 부분과 강도(强度)가 치료를 지속할 것인지 여부에 핵심적인 영향을 미칠 수 있는 것이 현실”이라고 지적했다.

이는 또 재발 위험성을 최소화하고 오랜 기간에 걸친 치료에서 삶을 바꿔놓을 수 있는 유익성을 실현할 수 있도록 하는 데 결정적인 부분이라 할 수 있을 것이라고 덧붙이기도 했다.

무엇보다 약리학적으로 차별성을 내포한 치료대안이 허가를 취득하면 조현병 환자들을 위한 혁신사례로 환영받을 수 있을 것이라고 라빈 대표는 단언했다.

‘카엑스티’의 허가신청서는 ‘EMERGENT’ 프로그램에서 확보된 효능 및 장기 안전성 자료를 근거로 제출됐다.

이 임상시험 프로그램은 ‘카엑스티’가 조현병 치료제로 나타내는 유익성을 평가하기 위해 진행됐다.

‘EMERGENT’ 프로그램은 ‘카엑스티’의 효능‧안전성을 플라시보와 비교평가한 ‘EMERGENT-1 시험’, ‘EMERGENT-2 시험’ 및 ‘EMERGENT-3 시험’ 등 긍정적인 결과를 도출하고 종료된 3건의 임상시험례들과 ‘카엑스티’의 장기 안전성을 평가하기 위해 현재 진행 중인 ‘EMERGENT-4 시험’, ‘EMERGENT-5 시험’ 등으로 구성되어 있다.

플라시보 대조시험으로 이루어진 3건의 시험에서 ‘카엑스티’는 일차적인 시험목표를 충족하면서 ‘양성‧음성 증후군 평가지표’(PANSS) 총점을 적용해 플라시보 대조그룹과 비교평가했을 때 조현병에 수반되는 증상들을 통계적으로 괄목할 만하면서 임상적으로 유의미하게 개선한 것으로 입증됐다.

이와 함께 ‘카엑스티’는 일반적으로 양호한 내약성을 보여 가장 빈도높게 수반된 부작용들로 본질적으로 콜린 작동성을 나타냈고, 중증도를 보면 경도에서 중등도를 나타내는 데 그쳤다.

특히 ‘카엑스티’는 현재 사용 중인 정신질환 치료제들에 수반되는 체중증가, 졸림 및 운동장애 등의 다빈도 부작용들과는 무관한 것으로 분석됐다.

‘EMERGENT’ 프로그램을 진행한 시걸 트라이얼스(Segal Trials)의 리쉬 카카르 최고 학술책임자 겸 의학이사는 “무스카린 수용체들을 통해 뇌내 핵심 회로에서 도파민 신호전달을 간접적으로 조절하는 새로운 작용경로에 초점을 맞추고 있는 기대주가 ‘카엑스티’라 할 수 있을 것”이라면서 “지금까지 종결된 임상시험례들을 보면 ‘카엑스티’가 절실하게 요망되어 왔던 강력한 내약성과 임상적으로 유의미한 증상 감소라는 두 마리 토끼를 잡을 수 있을 것임이 입증됐다”고 강조했다.

따라서 FDA가 허가신청 건을 접수한 결정은 중증 정신질환으로 인해 매일같이 심대한 부담에 직면해야 하는 환자들을 위한 표준치료법 측면에서 새로운 장(章)을 펼쳐 보이는 데 큰 걸음이 내디뎌진 것이라고 카카르 최고 학술책임자는 의의를 설명했다.

시걸 트라이얼스는 플로리다州 남부에 7곳의 시설을 보유한 임상시험 위탁기관이다.