연조직 육종 일종 데스모이드 종양 신약 나온다

스프링웍스 테라퓨틱스 ‘옥시베오’(니로가세스타트) 허가

연조직 육종의 한 유형에 속하고 공격적인 섬유종증의 하나로 알려진 데스모이드 종양(desmoid tumors)을 치료하는 항암제가 선을 보일 수 있게 됐다.

미국 코네티컷州 샘퍼드에 소재한 중증 희귀질환‧항암제 개발 전문 제약기업 스프링웍스 테라퓨틱스社(SpringWorks Therapeutics)는 전신요법제를 필요로 하는 성인 진행성 데스모이드 종양 치료제 ‘옥시베오’(Ogsiveo: 니로가세스타트) 정제가 FDA의 허가를 취득했다고 27일 공표했다.

이에 따라 ‘옥시베오’는 드물게 발생하는 연조직 육종의 한 유형으로 알려진 데스모이드 종양을 치료하는 항암제로는 처음으로 FDA의 허가를 취득한 사례로 이름을 올릴 수 있게 됐다.

데스모이드 종양은 비 암성을 나타내지만, 국소적으로 공격적일 수 있다는 것이 전문가들의 지적이다.

주위의 구조와 장기(臟器)들에 침입해 통증을 수반하고, 전이될 수 있는 데다 삶의 질을 감소시키기 때문.

지금까지 외과적 절제가 치료대안으로 사용되어 왔지만, 종양이 재발하거나 절제수술 후 다른 건강상의 도전요인들에 직면할 위험성이 높은 것으로 알려져 있다.

이에 따라 전신요법제들의 효능을 평가하기 위한 임상시험례들이 활발하게 이루어져 왔다.

FDA 암연구센터(OCE) 소장이자 FDA 약물평가연구센터(CDER) 종양담당국 국장 직무대행을 겸직하고 있는 리차드 파즈더 박사는 “FDA가 충족되지 못한 의료상의 니즈에 대응하고 각종 희귀종양들로 인한 영향에 직면해 있는 수많은 미국민들을 위해 안전하고 효과적인 치료제들이 개발될 수 있도록 뒷받침하기 위한 노력을 지속하고 있다”면서 “데스모이드 종양의 경우 심한 통증과 장애를 수반할 수 있는 희귀종양의 일종”이라고 설명했다.

특히 오늘 허가결정이 이루어짐에 따라 절제수술과 방사선요법 이외의 새로운 치료대안이 처음으로 허가를 취득한 사례로 기록될 수 있게 됐다면서 파즈더 박사는 의의를 강조했다.

‘옥시베오’의 효능은 수술이 적합하지 않은 142명의 성인 진행성 데스모이드 종양 환자들을 충원해 진행되었던 1건의 글로벌, 다기관, 피험자 무작위 분류, 이중맹검법, 플라시보 대조시험을 통해 평가가 이루어졌다.

피험자들은 무작위 분류를 거쳐 종양이 진행되었거나 독성이 받아들일 수 없는 수준으로 악화될 때가지 ‘옥시베오’ 150mg 또는 플라시보를 1일 2회 경구복용토록 지도받았다.

시험에서 주요한 효능은 무진행 생존기간을 평가하는 내용으로 이루어졌고, 객관적 반응률이 추가적인 효능지표로 집계됐다.

이 본임상 시험에서 ‘옥시베오’를 복용한 환자그룹은 무진행 생존기간이 플라시보 대조그룹에 비해 임상적으로 유의미한 데다 통계적으로 괄목할 만하게 개선된 것으로 나타났다.

‘옥시베오’를 복용한 환자그룹의 경우 종양이 진행될 위험성이 플라시보 대조그룹에 비해 71% 낮게 나타났을 정도.

평균 무진행 생존기간을 보면 ‘옥시베오’ 복용그룹에서는 아직 산출되지 않은 반면 플라시보 대조그룹에서는 15.1개월로 분석됐다.

객관적 반응률을 보더라도 ‘옥시베오’ 복용그룹은 41%에 달해 플라시보 대조그룹의 8%와 비교하면 통계적으로 괄목할 만한 편차를 내보였다.

무진행 생존기간 결과를 보면 환자들이 보고한 통증을 평가했을 때도 ‘옥시베오’ 복용그룹에서 호의적으로 나타났다.

또한 완전반응률은 ‘옥시베오’ 복용그룹에서 7%, 플라시보 대조그룹에서 0%로 조사됐다.

최소한 피험자들의 15% 이상에서 가장 빈도높게 수반된 부작용들로는 설사, 난소 독성, 발진, 구역, 피로, 구내염, 두통, 복통, 기침, 탈모증, 상기도 감염증 및 호흡곤란 등이 보고됐다.

‘옥스베오’는 FDA로부터 ‘신속심사’, ‘패스트 트랙’, ‘혁신 치료제’ 및 ‘희귀의약품’ 등으로 지정을 거쳐 이번에 허가관문을 통과했다.

스프링웍스 테라퓨틱스 측은 미국시장에서 5~10일 이내에 ‘옥시베오’가 시장에 공급될 수 있도록 한다는 방침이다.

이와 함께 내년 상반기 중으로 유럽 의약품감독국(EMA)에 ‘옥시베오’의 허가신청서를 제출할 예정이다.