‘엔허투’ 고형암ㆍ직장결장암 FDA ‘혁신 치료제’

HER2 양성종양 환자 대상..지금까지 총 7회 지정

아스트라제네카社 및 다이이찌 산쿄社는 항암제 ‘엔허투’(팸-트라스투주맙 데룩스테칸-nxki)가 FDA로부터 ‘혁신 치료제’(BTD) 2건을 추가로 지정받았다고 31일 공표했다.

이번에 ‘엔허투’가 추가로 지정받은 2건의 ‘혁신 치료제’ 적응증 가운데 하나는 앞서 치료를 진행한 후 종양이 악화되었고 만족할 만한 대체 치료대안이 부재한 성인 절제수술 불가성 또는 전이성 상피세포 성장인자 수용체-2(HER2) 양성 각종 고형암 환자들을 치료하는 용도이다.

다른 하나는 앞서 2회 이상 치료를 진행한 전력이 있는 HER2 양성 전이성 직장결장암 환자들을 치료하는 용도이다.

‘엔허투’는 아스트라제네카 및 다이이찌 산쿄 양사가 공동으로 개발‧발매를 진행하고 있는 유전자 변형 HER2 기반 항체-약물 결합체(ADC)의 일종이다.

HER2의 과다발현은 다양한 유형의 전이성 고형암 환자들의 1~28%에서 관찰되고 있다.

이와 함께 직장결장암 환자들의 경우에는 최대 5% 정도에서 관찰되고 있다.

여기에 속하는 유형의 종양들은 효과적인 치료제를 필요로 하는 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 것이 현실인데, 특히 앞서 표준요법제를 사용해 치료를 진행하던 중 종양이 악화되었거나 표준요법제에 불응성을 나타낸 환자들에게서 그 같은 니즈가 크게 나타나고 있다.

FDA는 중증질환을 적응증으로 하거나 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 영역에서 진행 중인 잠재적 신약의 개발 및 심사절차가 신속하게 이루어질 수 있도록 뒷받침하기 위해 ‘혁신 치료제’ 지정 제도를 두고 있다.

이 때 해당신약들은 기존 치료제에 비해 임상적으로 괄목할 만한 치료목표의 개선이 입증되는 등 고무적인 예비적 임상시험 결과가 확보되어야 한다.

FDA는 현재 진행 중인 임상 2상 ‘DESTINY-PanTumor02 시험’에서 도출된 결과를 근거로 ‘엔허투’를 전이성 HER2 양성 고형암 치료용 ‘혁신 치료제’로 지정했다.

앞서 치료를 진행한 전력이 있는 담관암, 방광암, 난소암, 자궁내막암, 자궁암, 췌장암 및 기타 각종 암으로 인해 고통받고 있는 HER2 발현 전이성 고형암 환자들을 충원해 이루어진 ‘DESTINY-PanTumor02 시험’의 중간분석 결과는 지난 6월 2~6일 미국 일리노이州 시카고에서 열렸던 미국 임상종양학회(ASCO) 연례 학술회의에서 발표됐다.

HER2 양성 전이성 직장결장암 치료용 ‘혁신 치료제’ 지정의 경우 임상 2상 ‘DESTINY-CRC01 시험’의 최종결과를 근거로 결정됐다.

이 시험의 결과는 지난 1월 18~20일 미국 캘리포니아州 샌프란시스코에서 개최되었던 미국 임상종양학회 위장관계 암 심포지엄(ASCO GI)에서 발표됐다.

임상 2상 ‘DESTINY-CRC02 시험’의 일차적인 결과는 6월 미국 임상종양학회 연례 학술회의에서 공개됐다.

다이이찌 산쿄社의 켄 다케시다 글로벌 연구‧개발 담당대표는 “다양한 각종 난치성 암에서 잠재적 유익성이 입증된 최초의 HER2 기반 치료제가 ‘엔허투’라 할 수 있을 것”이라면서 “이번에 추가로 ‘혁신 치료제’로 지정이 이루어진 것은 이 혁신적인 의약품의 지속적인 잠재성이 인정받은 결과물”이라고 평가했다.

이에 따라 우리는 각종 고형암에서 ‘엔허투’의 추가적인 기회를 모색하면서 빠른 시일 내에 보다 많은 수의 환자들에게 공급이 이루어질 수 있도록 하기 위해 변함없이 사세를 집중해 나갈 것이라고 덧붙이기도 했다.

아스트라제네카社의 수잔 갤브레이스 항암제 연구‧개발 담당부회장은 “이번에 ‘혁신 치료제제’ 추가지정이 이루어진 것은 현재도 예후가 취약한 데다 상당히 다양한 HER2 발현 고형암 환자들에게 ‘엔허투’가 사용될 수 있도록 하기 위해 중요한 큰 걸음이 내디뎌진 것”이라고 말했다.

갤브레이스 부회장은 또 “최근 범-종양(pan-tumor) 및 직장결장암과 관련한 시험결과가 보고되어 이번의 ‘혁신 치료제’ 지정에 힘을 보탠 것에 상당히 고무되어 있다”며 “FDA와 긴밀하게 협력해 ‘엔허투’가 각종 고형암과 직장결장암에 새로운 표적치료 대안으로 각광받을 수 있도록 뒷받침하기 위해 힘쓸 것”이라고 다짐했다.

한편 ‘엔허투’는 7회에 걸쳐 FDA로부터 ‘혁신 치료제’ 지정을 받았다.

이번에 ‘엔허투’가 HER2 발현 전이성 각종 고형암을 치료하기 위한 ‘혁신 치료제’로 지정된 것은 종양 불문(tumor agnostic) 단계와 관련한 최초의 지정사례이다.

지금까지 ‘엔허투’는 HER2 저도 전이성 유방암, HER2 양성 전이성 유방암 치료를 위한 2차 약제 및 HER2 양성 전이성 유방암 치료를 위한 후기단계 약제 등 유방암과 관련해서 3회에 걸쳐 ‘혁신 치료제’로 지정받았다.

아울러 HER2 변이 전이성 비소세포 폐암 및 HER2 양성 전이성 위암 치료 용도로 ‘혁신 치료제’ 지정을 받았다.