골수이형성증 동반 빈혈 치료제 FDA 심사개시

美 제론 코퍼레이션 텔로머라제 저해제 이메텔스타트

미국 캘리포니아州 포스터 시티에 소재한 악성 혈액종양 치료제 개발 전문 제약기업 제론 코퍼레이션社(Geron Corporation)는 자사의 동종계열 최초 텔로머라제 저해제 이메텔스타트(imetelstat)의 허가신청 건이 FDA에 의해 접수됐다고 21일 공표했다.

 이메텔스타트는 골수이형성 증후군 위험성이 낮게 나타난 수혈 의존성 빈혈 환자들을 위한 치료제로 허가신청서가 제출되었던 기대주이다.

 제론 코퍼레이션社의 존 A. 스칼렛 대표는 “우리의 허가신청 건이 FDA에 의해 접수된 것이 이메텔스타트를 사용해 텔로머라제를 억제하는 치료법을 시장에 선보이고자 우리가 진행하고 있는 변함없는 여정에서 중요한 성과가 도출되었음을 의미하는 것”이라면서 “FDA와 협력을 지속해 이메텔스타트가 큰 도움을 줄 수 있을 것으로 기대되는 다수의 환자들에게 공급될 수 있도록 힘쓸 것”이라고 말했다.

 제론 코퍼레이션社의 페이 펠러 부사장 겸 최고 의학책임자는 “FDA가 허가신청서를 접수한 것이 비단 제론 코퍼레이션 뿐 아니라 골수이형성 증후군 커뮤니티를 위해서도 괄목할 만한 성과가 이루어졌음을 의미하는 것”이라면서 “골수이형성 증후군의 난치성 하위유형들을 나타내는 환자들의 경우 여전히 치료대안을 찾기 어려운 데다 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하기 때문”이라고 설명했다.

 펠러 부사장은 뒤이어 “우리는 임상 3상 ‘IMerge 시험’에서 도출된 자료가 이메텔스타트의 차별화된 특성을 반영하고 있다는 믿음을 갖고 있다”며 “이메텔스타트가 허가를 취득할 경우 위험성이 낮은 골수이형성 증후군 환자들을 위한 표준요법제를 변화시킬 수 있을 것”이라고 내다봤다.

이메텔스타트의 허가신청서는 임상 3상 ‘IMerge 시험’에서 확보된 결과를 근거로 제출되었던 것이다.

이 시험의 일차적 시험목표였던 8주 수혈 비 의존성(TI)에 도달한 비율을 보면 이메텔스타트를 사용해 치료를 진행한 환자그룹에서 플라시보 대조그룹에 비해 괄목할 만하게 높은 수치를 내보였다.

또한 이메텔스타트를 사용해 치료를 진행한 환자그룹에서 8주 수혈 비 의존성 반응을 나타냈던 피험자들의 평균 수혈 비 의존성 지속기간을 보면 1년에 육박했던 것으로 분석됐다.

이메텔스타트를 사용해 치료를 진행한 환자그룹에서 나타난 평균 헤모글로빈 수치 역시 시간이 흐름에 따라 플라시보 대조그룹에 비해 괄목할 만하게 증가한 것으로 조사됐다.

이처럼 통계적으로 괄목할 만한 데다 임상적으로 유의미한 효능 결과는 환상(環狀) 철적모구(철 축적 적혈구 모세포)의 수치와 착수시점의 수혈로 인한 부담 등과 무관하게 핵심적인 전체 골수이형성 증후군 환자 하위그룹에서 눈에 띄었다.

아울러 환자들이 보고한 치료결과 자료를 보면 이메텔스타트를 사용해 치료를 진행한 환자그룹은 플라시보 대조그룹에 비해 피로가 지속적으로 유의미하게 개선된 것으로 나타났다.

안전성의 경우 앞서 이루어진 이메텔스타트의 임상시험에서 나타난 내용과 궤를 같이했다.

21세기 치유법에 의거해 FDA는 허가신청서 제출일로부터 최대 74일 내에 처방약 유저피법(PDUFA)에 따른 승인 유무 도출일자를 제론 코퍼레이션 측에 통보해야 한다.

제론 코퍼레이션은 4/4분기 중으로 이메텔스타트의 허가신청서가 유럽에서도 제출될 수 있도록 한다는 방침이다.

한편 제론 코퍼레이션 측은 FDA가 이메텔스타트의 허가신청 건을 ‘표준심사’ 대상으로 지정함에 따라 내년 6월 16일까지 처방약 유저피법에 따라 승인 유무에 대한 결론을 도출할 수 있을 것으로 이튿날 전망했다.