겸상 적혈구 빈혈 치료제 연내 승인 예의주시

美 블루버드 바이오 로보-셀..FDA 자문위 소집일 미정

미국 매사추세츠州 캠브리지에 소재한 중증 유전성 질환 및 암 치료용 유전자 치료제 개발 전문 생명공학기업 블루버드 바이오社(bluebird bio)는 FDA로부터 로보티베글로진 오토템셀(lovotibeglogene autotemcel: 로보-셀)과 관련한 자문위원회 소집일자가 아직 정해지지 않았음을 통보받았다고 16일 공표했다.

로보티베글로진 오토템셀은 겸상(鎌狀) 적혈구 빈혈 환자들에게 1회 투여하는 전환적인(transformative) 유전자 치료제로 자리매김할 가능성에 무게를 싣게 하고 있는 기대주이다.

혈관폐쇄(VOEs) 전력이 있는 12세 이상의 겸상 적혈구 빈혈 환자들이 로보티베글로진 오토템셀의 사용대상이다.

로보티베글로진 오토템셀의 허가신청 건은 앞서 FDA에 의해 ‘신속심사’ 대상으로 지정됨에 따라 처방약 유저피법(PDUFA)에 의거해 오는 12월 20일까지 승인 유무가 결정될 것으로 예상되고 있다.

블루버드 바이오社의 앤드류 오벤셰인 대표는 “로보티베글로진 오토템셀이 지금까지 겸상 적혈구 빈혈의 개발과 관련해서 가장 빈도깊은 연구가 이루어진 유전자 치료제이자 블루버드 바이오의 허가신청으로 FDA가 심사를 진행하고 있는 3번째 렌티바이러스 운반체 기반 유전자 치료제”라고 강조했다.

그는 뒤이어 “우리는 로보티베글로진 오토템셀의 허가신청 자료들이 내포하고 있는 견고함과 완전함(maturity)에 대해 확고한 믿음을 갖고 있는 만큼 FDA의 심사결과가 당초 예정되었던 연말까지 도출될 수 있도록 뒷방침하기 위해 변함없이 긴밀하게 협력해 나갈 것”이라고 덧붙였다.

로보티베글로진 오토템셀의 허가신청서는 ‘HGB-206 시험’의 C 코호트 그룹에 속했던 36명의 환자들을 대상으로 평균 32개월 동안 효능 평가를 위한 추적조사를 진행하고, 이후 각각 18개월 동안 추가 추적조사가 이루어진 2명의 환자들로부터 도출된 결과를 근거로 제출된 바 있다.

허가신청서에는 이와 함께 로보티베글로진 오토템셀의 전체 개발 프로그램에 참여해 치료를 받았던 50명의 환자들로부터 확보된 안전성 자료가 포함되어 있다.

50명의 환자들 가운데 6명은 6년 이상 진행된 추적조사를 받았던 이들이다.

이에 따라 ‘HGB-206 시험’은 지금까지 겸상 적혈구 빈혈 환자들을 대상으로 최장기간 동안 추적조사가 진행된 유전자 치료제 관련 개발 프로그램으로 자리매김하게 됐다.

FDA는 앞서 로보티베글로진 오토템셀을 ‘희귀의약품’, ‘패스트 트랙’, ‘재생의학 첨단 치료제’(RMAT) 및 ‘희귀 소아질환 치료제’ 등으로 지정한 바 있다.

블루버드 바이오가 겸상 적혈구 빈혈 치료제 로보티베글로진 오토템셀에 힘입어 하늘 높이 날아오를 수 있게 될 것인지 지켜볼 일이다.