성인 후기 발병형 폼페병 치료제 EU서 승인

효소 대체요법제 일종 ‘폼빌리티’(시파글루코시다제 α)

미국 펜실베이니아州 필라델피아에 소재한 새로운 희귀질환 치료제 개발‧발매 전문 글로벌 생명공학기업 애미커스 테라퓨틱스社(Amicus Therapeutics)는 새로운 폼페병 치료제 ‘폼빌리티’(Pombiliti: 시파글루코시다제 α)가 EU 집행위원회로부터 발매를 승인받았다고 27일 공표했다.

장기 효소 대체요법제(ERT)의 일종인 ‘폼빌리티’는 성인 후기 발병형 폼페병(LOPD) 환자들을 치료하기 위해 미글루스타트(miglustat)와 병용하는 요법제로 허가를 취득했다.

앞서 애미커스 테라퓨틱스 측은 ‘AT-GAA’(시파글루코시다제 α+미글루스타트)에서 효소 안정제 역할을 하는 미글루스타트에 대한 분석검사를 요청한 바 있다.

유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)는 오는 2/4분기 중으로 미글루스타트에 대한 의견을 제시할 수 있을 것으로 예상되고 있다.

희귀, 진행성, 근육장애 질환의 일종인 폼페병은 영‧유아기 발병형 폼페병(IOPD)과 후기 발병형 폼페병(LOPD)으로 구분되고 있다.

애미커스 테라퓨틱스社의 존 F. 크라울리 이사회 의장은 “희귀, 신경근육 장애의 일종인 후기 발병형 폼페병이 환자 뿐 아니라 환자가족들에게도 파괴적인 영향을 미칠 수 있다”면서 “EU 집행위원회가 ‘폼빌리티’의 발매를 승인한 것은 EU 각국의 성인 후기 발병형 폼페병 환자들을 위해 절실하게 요망되어 왔던 새로운 치료대안의 공급을 가능케 해 줄 또 한번의 진일보라 할 수 있을 것”이라는 말로 환영의 뜻을 표시했다.

애미커스 테라퓨틱스社의 브래들리 캠벨 대표는 “EU 집행위가 혁신적인 효소 대체요법제의 일종으로 경구용 효소 안정제 미글루스타트와 병용하는 ‘폼빌리티’의 발매를 승인한 것을 크게 환영해 마지 않을 것”이라면서 “우리는 ‘AT-GAA’가 폼페병 환자들과 환자보호자들의 기대치를 재정립하면서 폼페병의 차기 표준요법제로 자리매김할 것이라는 믿음을 갖고 있다”고 말했다.

그는 뒤이어 “두 구성요소들이 모두 허가되면 빠른 시일 내에 유럽 각국의 후기 발병형 폼페병 환자들에게 ‘AT-GAA’가 공급될 수 있도록 힘쓸 것”이라고 덧붙였다.

EU 집행위는 임상 3상 ‘PROPEL 시험’에서 도출된 임상자료를 근거로 ‘폼빌리티’의 발매를 승인한 것이다.

‘PROPEL 시험’은 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 효소 대체요법제 사용전력 환자들과 효소 대체요법제 사용전력이 없는 환자들을 포함한 후기 발병형 폼페병 환자들을 대상으로 이루어진 유일한 피험자 무작위 분류 시험례이다.

CHMP는 앞서 ‘폼빌리티’의 발매를 승인토록 지지하는 의견을 제시한 바 있다.