새 골수이형성 증후군 치료제 올해안 허가신청

美 제론 코퍼레이션, 이멜테스타트 임상 3상 결과 공개

미국 캘리포니아州 포스터 시티에 소재한 악성 혈액종양 치료제 개발 전문 제약기업 제론 코퍼레이션社(Geron Corporation)가 임상 3상 ‘IMerge 시험’에서 확보된 긍정적인 주요결과를 4일 공개했다.

‘IMerge 시험’은 제론 코퍼레이션의 동종계열 최초 텔로머라제 저해제 이메텔스타트(imetelstat)가 재발성, 불응성 또는 적혈구 생성 촉진제(ESAs)의 사용이 부적합한 골수이형성 증후군(MDS) 환자들에게서 위험성을 낮추는 효과를 평가한 시험례이다.

공개된 내용에 따르면 이 시험에서 8주 수혈 비 의존성(TI)과 관련한 일차적인 효능목표 뿐 아니라 24주 수혈 비 의존성과 관련한 핵심적인 이차적 시험목표 또한 충족된 것으로 나타났다.

이메텔스타트가 플라시보와 비교했을 때 통계적으로 고도로 괄목할 만한 데다 임상적으로 유의미한 유익성을 나타낸 것으로 입증된 데다 안전성 측면에서 새로운 문제점의 징후가 관찰되지 않았고, 안전성 결과가 이메텔스타트의 앞선 임상시험례들로부터 도출된 내용과 궤를 같이했다는 의미이다.

제론 코퍼레이션社의 존 A. 스칼렛 대표는 “수혈로 인해 큰 부담을 감수한 채 살고 있는 골수이형성 증후군 환자들에게서 위험성을 낮출 수 있을 것임을 입증한 자료가 공개된 오늘이 커다란 의미를 부여할 만한 날이라 할 수 있을 것”이라면서 “임상 3상 ‘IMerge 시험’에서 확보된 결과가 대단히 긍정적인 데다 지속적인 수혈 비 의존성을 나타냈고, 이메텔스타트와 텔로머라제 억제가 환자들에게 유망한 치료제로 공급될 수 있을 것이라는 기대감을 갖게 하기 때문”이라는 말로 환영의 뜻을 표시했다.

특히 이날 스칼렛 대표는 “이 같은 성과가 앞으로 제론 코퍼레이션이 내놓을 수많은 결실들 가운데 첫 번째 순번으로 확보된 것일 뿐”이라며 “올해 안으로 미국과 유럽에서 이메텔스타트의 허가신청서를 제출하고, 이 중 미국에서는 밸매까지 착수될 수 있도록 하기 위한 준비작업을 진행해 나갈 것”이라고 강조했다.

이와 함께 2024년에는 재발성/불응성 골수섬유증 환자들을 대상으로 진행 중인 이멜테스타트의 임상 3상 ‘IMpactMF 시험’에서 중간분석 결과가 확보될 수 있을 것이라고 예상하기도 했다.

임상 3상 ‘IMerge 시험’은 적혈구 생성 촉진제를 사용한 후 종양이 재발했거나, 불응성을 나타냈거나, 사용이 적합하지 않은 수혈 의존성 골수이형성 증후군 환자들을 대상으로 이메텔스타트가 나타낸 효과를 평가하기 위한 이중맹검법, 피험자 2대 1 무작위 분류, 플라시보 대조시험으로 설계됐다.

이 시험의 피험자들은 앞서 저메틸화제(HMA) 또는 ‘레블리미드’(레날리도마이드)를 사용해 치료를 진행한 전력이 없는 환자들이었다.

제론 코퍼레이션社의 페이 펠러 최고 의학책임자는 “임상 3상 ‘IMerge 시험’에서 확보된 괄목할 만한 결과를 보면 차별화된 작용기전을 나타내는 텔로머라제 저해제의 일종인 이메텔스타트가 골수이형성 증후군 환자들의 위험성을 낮추는 동종계열 최초 치료제로 각광받을 수 있을 것이라는 우리의 믿음에 한층 더 무게를 싣게 한다”면서 “수혈 비 의존성 지속기간을 포함해 임상시험에서 관찰된 유의미한 결과를 보면 헤모글로빈 수치의 증가, 수혈횟수 감소, 변이로 인한 부담완화 등을 나타내는 이메텔스타트가 골수이형성 증후군의 진행과정을 변화시킬 수 있을 것임을 시사하는 것”이라고 설명했다.

이에 따라 제론 코퍼레이션은 앞서 임상 2상 시험에서 관찰되었던 골수이형성 증후군과 재발성/불응성 골수섬유증 환자들의 위험성 감소효과에 한층 무게를 싣게 하는 추가자료가 올해 안으로 의학 학술회의 석상에서 발표될 수 있을 것으로 기대한다고 펠러 최고 의학책임자는 덧붙였다.

‘IMerga 시험’에 주도적으로 참여한 독일 라이프찌히대학 부속병원의 우베 플라츠베커 박사는 “현재까지 골수이형성 증후군 환자들의 위험성을 낮춰줄 치료대안 선택의 폭이 대단히 제한적인 형편이어서 폭넓고 지속적인 수혈 비 의존성 효과가 제시된 시험결과가 대단히 고무적”이라고 언급했다.