항암제 ‘아이바키트’ 비만세포증 용도 EU 승인

美 블루프린트 메디슨스 GIST 치료 아바프리티닙 제제

미국 매사추세츠州 캠브리지에 소재한 정밀의학 치료제 전문 제약기업 블루프린트 메디슨스 코퍼레이션社(Blueprint Medicines Corporation)는 위장관 기질종양(GIST) 치료제 ‘아이바키트’(Ayvakyt: 아바프리티닙)가 EU 집행위원회로부터 적응증 추가를 승인받았다고 25일 공표했다.

이에 따라 ‘아이바키트’는 최소한 한차례 전신요법제를 사용해 치료를 진행한 전력이 있는 성인 공격성 전신성 비만세포증(ASM), 혈액학적 종양 관련 전신성 비만세포증(SM-AHN) 또는 비만세포성 백혈병(MCL) 치료제 용도로도 EU 각국에서 사용이 가능케 됐다.

앞서 ‘아이바키트’의 진행성 전신성 비만세포증 치료제 적응증 추가 신청 건은 지난해 3월 유럽 의약품감독국에 의해 접수되어 공식적인 심사절차가 착수된 바 있다.

뒤이어 ‘아이바키트’는 6월 FDA로부터 비만세포증 적응증 추가를 승인받으면서 비만세포증 최초의 정밀의학 치료제로 자리매김했다.

블루프린트 메디슨스 코퍼레이션社의 조지 퍼민 마이어 부사장은 “오늘 진행성 전신성 비만세포증 환자들을 위한 혁신적이고 새로운 치료대안을 선보일 수 있게 된 것에 믿을 수 없을 만큼 큰 자부심을 느낀다”면서 “진행성 전신성 비만세포증 환자들을 위한 정밀의학 치료대안으로 ‘아이바키트’가 치료 패러다임을 바꿔놓을 수 있을 것이라는 게 우리의 믿음”이라고 말했다.

이에 따라 우리는 ‘아이바키트’를 환자들에게 하루빨리 공급하기 위해 유럽 각국의 보험급여적용기관들과 긴밀하게 협의해 나갈 것이라고 마이어 부사장은 덧붙였다.

유럽에서 블루프린트 메디슨스는 독일에서 ‘아이바키트’를 첫 발매할 예정이다.

‘아이바키트’의 유럽 각국 발매시기는 국가별 급여적용과 접근경로에 따라 시차를 두고 이루어질 전망이다.

‘아이바키트’는 25mg, 50mg, 100mg 및 200mg 용량으로 공급될 예정인 가운데 진행성 전신성 비만세포증 적응증의 권고 착수용량은 200mg 정제 1일 1회 복용이다.

EU 집행위는 임상 1상 ‘EXPLORER 시험’과 임상 2상 ‘PATHFINDER 시험’에서 도출된 결과를 근거로 이번에 ‘아이바키트’의 적응증 추가를 승인한 것이다.

이들 시험에서 ‘아이바키트’는 최소한 한차례 전신요법제를 사용해 치료를 진행한 전력이 있는 진행성 전신성 비만세포증의 전체 아유형에 걸쳐 지속적인 임상적 효능을 나타낸 데다 일반적으로 양호한 내약성 및 안전성 프로필을 내보였다.