FDA, 獨 머크 폐암 신약 테포티닙 ‘신속심사’

METex14 스키핑 변이 내포 전이성 비소세포 폐암 적응증

독일 머크社의 미국‧캐나다 제약사업 부문인 EMD 세로노社는 FDA가 자사의 1일 1회 경구복용용 항암제 테포티닙(tepotinib)의 허가신청 건을 접수하면서 ‘신속심사’ 대상으로 지정했다고 25일 공표했다.

테포티닙은 종양이 간엽-상피 전이 엑손 14(METex14) 스키핑 변이를 내포한 성인 전이성 비소세포 폐암 환자들을 위한 치료제로 허가신청서가 제출되었던 항암제이다.

이날 EMD 세로노 측은 또한 테포티닙이 FDA에 의해 ‘항암제 실시간 심사 파일럿 프로그램’(RTOR)의 적용대상으로도 지정됐다고 밝혔다.

‘항암제 실시간 심사 파일럿 프로그램’은 안전하면서 효과적인 치료제들이 빠른 시일 내에 환자들에게 공급될 수 있도록 하기 위해 심사과정을 보다 효율적으로 진행하겠다는 취지에서 도입된 제도이다.

앞서 FDA는 지난해 9월 테포티닙을 백금착제 항암제로 치료한 후 증상이 진행된 간엽-상피 전이 엑손 14 스키핑 변이 동반 전이성 비소세포 폐암을 치료하기 위한 ‘혁신 치료제’로 지정한 바 있다.

테포티닙의 허가신청서는 액체생검 또는 조직생검을 통해 간엽-상피 전이 엑손 14 스키핑 변이를 내포한 진행성 비소세포 폐암이 확인된 환자들을 위한 단독요법제로 테포티닙이 나타내는 효과를 평가한 임상 2상 ‘VISION 시험’에서 확보된 자료를 근거로 제출되었던 것이다.

이 시험에서 뇌 전이를 동반한 환자들을 포함한 피험자들에게서 일관된 반응률과 지속적인 항암활성이 입증됐다.

‘VISION 시험’의 일차적인 분석자료는 의학 학술지 ‘뉴 잉글랜드 저널 오브 메디슨’에 지난 5월 ‘MET 엑손 14 스키핑 변이를 내포한 비소세포 폐암에서 테포티닙이 나타낸 효과’ 제목의 보고서로 게재되었고, 미국 임상종양학회(ASCO) 2020년 가상(假想) 사이언티픽 프로그램에서도 공개됐다.

EMD 세로노社의 루치아노 로세티 글로벌 연구‧개발 담당대표는 “간엽-상피 전이 엑손 14 스키핑 변이가 일반적으로 고령인 데다 임상적 예후가 취약하고 새로운 치료대안을 절실히 필요로 하는 비소세포 폐암 환자들에게서 공격성을 가속화시킨다”며 “테포티닙의 허가신청 건이 접수되어 ‘항암제 실시간 심사 파일럿 프로그램’의 적용대상으로 지정됨에 따라 FDA와 긴밀한 협력을 진행해 이 정밀의학 치료제가 빠른 시일 내에 미국에서 환자들에게 공급될 수 있도록 힘쓸 것”이라고 말했다.

이와 관련, 2020년 현재 미국에서는 약 22만8,000명의 환자들이 폐암을 새로 진단받은 가운데 13만5,000명 이상이 폐암으로 인해 사망한 것으로 추정되고 있다.

간엽-상피 전이 신호전달 경로의 변이는 다양한 유형의 암에서 나타나고 있는데, 비소세포 폐암의 경우 3~5% 정도에서 수반되고 있다. 더욱이 종양의 공격적인 활성 및 취약한 임상적 예후와 밀접한 관련이 있는 것으로 알려져 있다.

간엽-상피 전이 엑손 14 스키핑 변이를 내포한 비소세포 폐암 환자들은 다른 유형의 변이를 동반한 비소세포 폐암 환자들에 비해 연령대가 높은 것이 통례이다.

임상 2상 ‘VISION 시험’의 피험자들도 평균연령이 74.0세여서 대체로 고령층에 속하는 이들이었으며, 임상적 예후가 취약한 환자들이었다.

한편 테포티닙은 지난 3월 일본 후생노동성으로부터 간엽-상피 전이 엑손 14 스키핑 변이를 내포한 절제수술 불가성, 진행성 또는 재발성 비소세포 폐암 치료제로 허가를 취득한 바 있다.

이에 따라 테포티닙은 간엽-상피 전이 유전자 변이가 잠복된 진행성 비소세포 폐암 치료 적응증을 승인받은 최초의 경구용 MET 저해제로 자리매김할 수 있었다.

일본을 제외하면 테포티닙은 아직까지 다른 어느 국가에서도 허가를 취득하기 이전의 단계에 있는 항암제이다.